Desmopressine voor bedplassen bij kinderen met SCD
10 april 2024 bijgewerkt door: Montefiore Medical Center
Desmopressine als therapie voor nachtelijke enuresis bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte
Deze studie beoordeelt of het gebruik van het medicijn desmopressine nachtelijk bedplassen bij kinderen met sikkelcelziekte zal verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Nachtelijk bedplassen is een veel voorkomende complicatie van sikkelcelziekte en treft tot 30% van de kinderen. Desmopressine is een oraal medicijn dat de reabsorptie van water in de nieren verhoogt. Studies hebben aangetoond dat het effectief is bij het verminderen van bedplassen bij kinderen zonder sikkelcelziekte. Chronische sikkelaanvallen die schade aan de nieren veroorzaken, kunnen blijvende schade veroorzaken en kunnen deze behandeling bij sikkelcelziekte ondoeltreffend maken. Deze proef zal pediatrische sikkelcelartsen informeren of desmopressine een geschikte behandeling is voor bedplassen bij de patiënten van de onderzoekers.
Dit is een bewerkte voortzetting van studie-ID: 2014-3768.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met hemoglobine SS, SC, SB0thal of SB+thal
- Patiënten met ten minste twee episodes van primaire enuresis nocturna per week of vier episodes gedurende de twee weken voorafgaand aan inschrijving.
- Patiënten met secundaire enuresis die door een kinderuroloog zijn beoordeeld en goedgekeurd omdat ze geen andere etiologieën van enuresis hebben (bijv. overactieve detrusoractiviteit, een urogenitale anatomische afwijking)
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een ontwikkelingsachterstand of neurologische disfunctie secundair aan een beroerte.
- Patiënten met hypertensie of onderliggende nierziekte.
- Patiënten met urogenitale anatomische afwijkingen. Elke eerdere echografie van de nieren die een normale urogenitale anatomie laat zien, is voldoende om een patiënt vrij te geven voor het onderzoek.
- Patiënten met urine-incontinentie overdag
- Patiënten met glucosurie bij urineonderzoek.
- Patiënten met secundaire nachtelijke enuresis die niet zijn beoordeeld door een kinderuroloog om andere etiologieën van enuresis uit te sluiten.
- Patiënten die zwanger zijn.
- Patiënten die een ander geneesmiddel krijgen voor nachtelijke enuresis (bijv. imipramine).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsgroep
Desmopressine 0,2 mg tabletten, dosis getitreerd naar effect
|
Twee desmopressine 0,2 mg tabletten voor het slapengaan gedurende 14 dagen en controle indien
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in bedplassen
Tijdsspanne: Basislijn en ~1 maand
|
Verandering in het percentage nachten met bedplassen, beoordeeld bij baseline op basis van de deelnemersherinnering over de voorgaande 14 nachten, evenals na ~1 maand (30 nachten) op basis van het invullen van een onderzoeksdagboek (enuresis).
Dit wordt gebruikt om te beoordelen of het gebruik van desmopressine bij patiënten met sikkelcelziekte en nachtelijke enuresis het aantal nachtelijke episoden van enuresis met 50% zal verminderen na het starten van DDAVP met een nachtelijke dosis van 0,4 mg (met dosisescalatie indien klinisch passend).
Een negatieve waarde duidt op een afname van het aantal bedplassen.
|
Basislijn en ~1 maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Impact van bedplassen op dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
|
Om te bepalen of patiënten met sikkelcelziekte en enuresis nocturna die desmopressine krijgen een verbeterde levenskwaliteit zullen hebben vergeleken met hun basislijn.
Dit zal worden gemeten met behulp van het PedsQL-meetmodel, dat de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet bij kinderen met acute en chronische gezondheidsproblemen, zoals sikkelcelziekte.
De schalen richten zich op gebieden als activiteiten, gevoelens en schoolprestaties.
|
Basislijn en 4 weken
|
|
Verandering in nachtelijk ontwaken
Tijdsspanne: Basislijn en ~1 maand
|
De verandering in het percentage nachten met ontwaken gedurende de voorgaande 14 nachten werd beoordeeld door het samenvatten en vergelijken van de basislijn- en nachtelijke ontwaakgegevens over 1 maand.
Het percentage nachten met nachtelijk ontwaken werd bij aanvang geëvalueerd op basis van de herinnering en na 1 maand (30 nachten) op basis van het invullen van een onderzoeksdagboek.
Dit werd gebruikt om te bepalen of het gebruik van desmopressine bij patiënten met sikkelcelziekte en enuresis nocturna de frequentie van nachtelijk ontwaken om te urineren (nocturie), gedefinieerd als episoden van nachtelijk ontwaken om te plassen bij kinderen ≥ 5 jaar oud, verandert in vergelijking met eerdere om een behandeling met DDAVP te starten.
Een positieve waarde duidt op een toename van het aantal nachtelijke ontwakingen
|
Basislijn en ~1 maand
|
|
Verandering in vermoeidheid overdag
Tijdsspanne: Basislijn en ~1 maand
|
Verandering in vermoeidheid overdag zal worden beoordeeld om te bepalen of patiënten met sikkelcelziekte en enuresis nocturna die desmopressine krijgen minder vermoeidheid overdag zullen hebben vergeleken met hun uitgangsgegevens.
Het PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (versie 2.0) zal worden gebruikt om de vermoeidheidsniveaus vanaf de basislijn en ~1 maand (30 nachten) met de onderzoeksmedicatie te vergelijken.
De PROMIS Vermoeidheidsschaal, die gebruik maakt van een terugroepperiode van zeven dagen, is een vragenlijst met 10 items, bestaande uit 5 antwoorden variërend van 1-5, waarbij één indicatief is voor 'nooit' en vijf indicatief voor 'bijna altijd', wat resulteert in een ruw scorebereik. van 10-50.
Negatieve PROMIS-veranderingsscores worden in verband gebracht met verminderde niveaus van vermoeidheid.
|
Basislijn en ~1 maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 juli 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 juni 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 mei 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 juni 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 juni 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Gedragssymptomen
- Psychische aandoening
- Urologische ziekten
- Lagere urinewegsymptomen
- Urologische manifestaties
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Plasstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Eliminatiestoornissen
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Urine-incontinentie
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Bedplassen
- Nachtelijke Enuresis
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Natriuretische middelen
- Hemostatica
- Stollingsmiddelen
- Antidiuretische middelen
- Deamino Arginine Vasopressine
Andere studie-ID-nummers
- 2020-11268
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .