Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Desmopressin pro noční pomočování u dětí s SCD

10. dubna 2024 aktualizováno: Montefiore Medical Center

Desmopresin jako léčba noční enurézy u dětských pacientů se srpkovitou anémií

Tato studie hodnotí, zda užívání léku desmopresin sníží noční noční pomočování u dětí se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Noční noční pomočování je běžnou komplikací srpkovité anémie a postihuje až 30 % dětí. Desmopresin je perorální lék, který zvyšuje reabsorpci vody v ledvinách. Studie ukázaly, že je účinný při snižování epizod nočního pomočování u dětí bez srpkovité anémie. Chronické epizody srpkovitosti způsobující poškození ledvin by mohly způsobit trvalé poškození a mohou způsobit, že tato léčba nebude účinná u srpkovité anémie. Tato studie bude informovat pediatrické lékaře se srpkovitou anémií, zda je desmopresin vhodnou léčbou pro pomočování u pacientů zkoušejících.

Toto je upravené pokračování studie ID: 2014-3768.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s hemoglobinem SS, SC, SB0thal nebo SB+thal
  2. Pacienti s alespoň dvěma epizodami primární noční enurézy týdně nebo čtyřmi epizodami během dvou týdnů před zařazením.
  3. Pacienti se sekundární enurézou, kteří byli vyhodnoceni a očištěni dětským urologem jako pacienti bez jiné etiologie enurézy (např. hyperaktivní detruzorová aktivita, genitourinární anatomická abnormalita)

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s vývojovým opožděním nebo neurologickou dysfunkcí sekundární k mrtvici.
  2. Pacienti s hypertenzí nebo základním onemocněním ledvin.
  3. Pacienti s genitourinárními anatomickými abnormalitami. Jakýkoli předchozí ultrazvuk ledvin ukazující normální genitourinární anatomii postačuje k uvolnění pacienta do studie.
  4. Pacienti s denní močovou inkontinencí
  5. Pacienti s glukosurií na vyšetření moči.
  6. Pacienti se sekundární noční enurézou, kteří nebyli vyšetřeni dětským urologem k vyloučení jiné etiologie enurézy.
  7. Pacientky, které jsou těhotné.
  8. Pacienti užívající jiný lék na noční enurézu (např. imipramin).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Desmopressin 0,2 mg tablety, dávka titrovaná podle účinku
Lék: Desmopresin
Dvě tablety desmopresinu 0,2 mg před spaním po dobu 14 dnů a sledování, zda
Ostatní jména:
  • DDAVP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v epizodách nočního pomočování
Časové okno: Výchozí stav a ~ 1 měsíc
Změna procenta nocí s epizodami nočního pomočování hodnocených na začátku na základě vzpomínek účastníka za předchozích 14 nocí a také za ~ 1 měsíc (30 nocí) na základě dokončení studijního (enurézního) deníku. To se používá k posouzení, zda použití desmopresinu u pacientů se srpkovitou anémií a noční enurézou sníží počet nočních epizod enurézy o 50 % po zahájení DDAVP v dávce 0,4 mg na noc (s klinicky vhodným zvyšováním dávky). Záporná hodnota znamená pokles epizod nočního pomočování.
Výchozí stav a ~ 1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv nočního pomočování na každodenní činnosti
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny
Zjistit, zda pacienti se srpkovitou anémií a noční enurézou užívající desmopresin budou mít lepší kvalitu života ve srovnání s výchozí hodnotou. To bude měřeno pomocí PedsQL Measurement Model, který měří kvalitu života související se zdravím u dětí s akutními a chronickými zdravotními stavy, jako je srpkovitá anémie. Stupnice se zaměřuje na oblasti, jako jsou aktivity, pocity a školní výkon.
Výchozí stav a 4 týdny
Změna v nočních probuzeních
Časové okno: Výchozí stav a ~ 1 měsíc
Změna procenta nocí s probuzením za předchozích 14 nocí byla hodnocena shrnutím a porovnáním výchozích a 1měsíčních údajů o nočním probuzení. Procento nocí s nočním probouzením bylo hodnoceno na začátku na základě paměti a po 1 měsíci (30 nocí) na základě dokončení studijního deníku. To bylo použito ke zjištění, zda použití desmopresinu u pacientů se srpkovitou anémií a noční enurézou mění míru nočního probouzení k močení (nykturie), definovaného jako epizody nočního probouzení k močení u dětí ve věku ≥ 5 let, ve srovnání s předchozím k zahájení léčby pomocí DDAVP. Kladná hodnota znamená nárůst nočních probouzení
Výchozí stav a ~ 1 měsíc
Změna v denní únavě
Časové okno: Výchozí stav a ~ 1 měsíc
Bude hodnocena změna denní únavy, aby se určilo, zda pacienti se srpkovitou anémií a noční enurézou užívající desmopresin budou mít menší denní únavu ve srovnání s jejich výchozími údaji. Krátký formulář PROMIS Pediatric Fatigue Short (verze 2.0) bude použit k porovnání úrovní únavy od výchozího stavu a ~1 měsíc (30 nocí) na studijní medikaci. Škála PROMIS Fatigue, která využívá 7denní lhůtu pro stažení, je 10položkový dotazník skládající se z 5 odpovědí v rozmezí od 1 do 5 s jednou indikující „nikdy“ a pěti indikujícími „téměř vždy“, což vede k hrubému rozsahu skóre. z 10-50. Negativní skóre změn PROMIS je spojeno se sníženou úrovní únavy.
Výchozí stav a ~ 1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

12. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

12. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-11268

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit