Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Desmopressin til sengevædning hos børn med SCD

10. april 2024 opdateret af: Montefiore Medical Center

Desmopressin som en terapi for natlig enurese hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom

Denne undersøgelse vurderer, om brugen af ​​medicinen desmopressin vil mindske sengevædning om natten hos børn med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sengevædning om natten er en almindelig komplikation til seglcellesygdom og rammer op til 30 % af børnene. Desmopressin er en oral medicin, der øger vandreabsorptionen i nyrerne. Undersøgelser har vist, at det er effektivt til at reducere sengevædningsepisoder hos børn uden seglcellesygdom. Kroniske seglepisoder, der forårsager skade på nyrerne, kan forårsage permanent skade og kan gøre denne behandling ineffektiv ved seglcellesygdom. Dette forsøg vil informere pædiatriske seglcellelæger, om desmopressin er en passende behandling for sengevædning hos efterforskernes patienter.

Dette er en redigeret fortsættelse af studie-id: 2014-3768.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med hæmoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
  2. Patienter med mindst to episoder med primær natlig enuresis om ugen eller fire episoder i løbet af de to uger før indskrivning.
  3. Patienter med sekundær enurese, som er blevet vurderet og afklaret af en pædiatrisk urolog som ikke at have andre ætiologier for enurese (f. overaktiv detrusoraktivitet, en genitourinær anatomisk abnormitet)

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med udviklingsforsinkelse eller neurologisk dysfunktion sekundært til slagtilfælde.
  2. Patienter med hypertension eller underliggende nyresygdom.
  3. Patienter med genitourinære anatomiske abnormiteter. Enhver tidligere renal ultralyd, der viser normal genitourinær anatomi, er tilstrækkelig til at klare en patient til undersøgelsen.
  4. Patienter med urininkontinens i dagtimerne
  5. Patienter med glucosuri i urinanalyse.
  6. Patienter med sekundær natlig enurese, som ikke er blevet evalueret af en pædiatrisk urolog for at udelukke andre ætiologier af enurese.
  7. Patienter, der er gravide.
  8. Patienter, der får anden medicin mod natlig enuresis (f. imipramin).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Desmopressin 0,2 mg tabletter, dosistitreret til effekt
Medicin: Desmopressin
To desmopressin 0,2 mg tabletter ved sengetid i 14 dage og overvågning af evt
Andre navne:
  • DDAVP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sengevædningsepisoder
Tidsramme: Baseline og ~1 måned
Ændring i procentdelen af ​​nætter med sengevædningsepisoder vurderet ved baseline baseret på tilbagekaldelse af deltagere i løbet af de foregående 14 nætter, samt ved ~1 måned (30 nætter) baseret på færdiggørelse af en undersøgelse (enuresis) dagbog. Dette bruges til at vurdere, om brugen af ​​desmopressin til patienter med seglcellesygdom og natlig enurese vil reducere antallet af natlige episoder af enurese med 50 % efter påbegyndelse af DDAVP ved 0,4 mg natlig dosis (med dosisoptrapning som klinisk relevant). En negativ værdi indikerer et fald i sengevædningsepisoder.
Baseline og ~1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af sengevædning på daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For at afgøre, om patienter med seglcellesygdom og natlig enuresis, der får desmopressin, vil have en forbedret livskvalitet sammenlignet med deres baseline. Dette vil blive målt ved hjælp af PedsQL-målingsmodellen, som måler sundhedsrelateret livskvalitet hos børn med akutte og kroniske helbredstilstande, såsom seglcelle. Skalaen fokuserer på områder som aktiviteter, følelser og skolepræstationer.
Baseline og 4 uger
Ændring i natlige opvågninger
Tidsramme: Baseline og ~1 måned
Ændring i procentdelen af ​​nætter med opvågninger i løbet af de foregående 14 nætter blev vurderet ved at opsummere og sammenligne baseline og 1 måneds natlig opvågningsdata. Procentdelen af ​​nætter med natlige opvågninger blev evalueret ved baseline baseret på tilbagekaldelse og ved 1 måned (30 nætter) baseret på færdiggørelse af en undersøgelsesdagbog. Dette blev brugt til at bestemme, om brugen af ​​desmopressin hos patienter med seglcellesygdom og natlig enuresis ændrer frekvensen af ​​natlig opvågning til vandladning (nokturi), defineret som episoder med natlig opvågning til tomhed hos børn ≥5 år sammenlignet med tidligere at påbegynde behandling med DDAVP. En positiv værdi indikerer en stigning i natlige opvågninger
Baseline og ~1 måned
Ændring i dagtræthed
Tidsramme: Baseline og ~1 måned
Ændring i dagtræthed vil blive vurderet for at bestemme, om patienter med seglcellesygdom og natlig enuresis, der får desmopressin, vil have mindre træthed i dagtimerne sammenlignet med deres baseline-data. PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (version 2.0) vil blive brugt til at sammenligne niveauer af træthed fra baseline og ~1 måned (30 nætter) på undersøgelsesmedicinen. PROMIS Fatigue-skalaen, som anvender en 7-dages tilbagekaldelsesperiode, er et 10-elements spørgeskema bestående af 5 svar fra 1-5 med en indikation på "Aldrig" og fem indikerende for "næsten altid", hvilket resulterer i et råt scoreområde på 10-50. Negative PROMIS-ændringsscore er forbundet med nedsatte niveauer af træthed.
Baseline og ~1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

12. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-11268

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Desmopressin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner