Desmopressine pour l'énurésie chez les enfants atteints de SCD
10 avril 2024 mis à jour par: Montefiore Medical Center
La desmopressine comme traitement de l'énurésie nocturne chez les patients pédiatriques atteints de drépanocytose
Cette étude évalue si l'utilisation du médicament desmopressine réduira l'énurésie nocturne chez les enfants atteints de drépanocytose.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'énurésie nocturne est une complication fréquente de la drépanocytose et touche jusqu'à 30 % des enfants. La desmopressine est un médicament oral qui augmente la réabsorption d'eau dans les reins. Des études ont montré qu'il est efficace pour diminuer les épisodes d'énurésie nocturne chez les enfants sans drépanocytose. Les épisodes chroniques de drépanocytose causant des dommages aux reins pourraient causer des dommages permanents et rendre ce traitement inefficace dans la drépanocytose. Cet essai informera les médecins pédiatriques drépanocytaires si la desmopressine est un traitement approprié pour l'énurésie chez les patients investigateurs.
Il s'agit d'une suite éditée de l'étude ID : 2014-3768.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New York
-
Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients avec hémoglobine SS, SC, SB0thal ou SB+thal
- Patients ayant au moins deux épisodes d'énurésie nocturne primaire par semaine ou quatre épisodes au cours des deux semaines précédant l'inscription.
- Les patients atteints d'énurésie secondaire qui ont été évalués et reconnus par un urologue pédiatrique comme n'ayant pas d'autres étiologies d'énurésie (par ex. activité hyperactive du détrusor, une anomalie anatomique génito-urinaire)
Critère d'exclusion:
- Patients présentant un retard de développement ou un dysfonctionnement neurologique secondaire à un AVC.
- Patients souffrant d'hypertension ou d'insuffisance rénale sous-jacente.
- Patients présentant des anomalies anatomiques génito-urinaires. Toute échographie rénale antérieure montrant une anatomie génito-urinaire normale est suffisante pour autoriser un patient à participer à l'étude.
- Patients souffrant d'incontinence urinaire diurne
- Patients atteints de glycosurie à l'analyse d'urine.
- Patients atteints d'énurésie nocturne secondaire qui n'ont pas été évalués par un urologue pédiatrique pour exclure d'autres étiologies d'énurésie.
- Patientes enceintes.
- Les patients recevant un autre médicament pour l'énurésie nocturne (par ex. imipramine).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Groupe de traitement
Comprimés de desmopressine 0,2 mg, dose ajustée à l'effet
|
Deux comprimés de desmopressine 0,2 mg au coucher pendant 14 jours et surveillance si
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement dans les épisodes d’énurésie nocturne
Délai: Base de référence et ~ 1 mois
|
Modification du pourcentage de nuits avec épisodes d'énurésie évaluée au départ sur la base du souvenir des participants au cours des 14 nuits précédentes, ainsi qu'à environ 1 mois (30 nuits) sur la base de la réalisation d'un journal d'étude (énurésie).
Ceci est utilisé pour évaluer si l'utilisation de la desmopressine chez les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne diminuera le nombre d'épisodes nocturnes d'énurésie de 50 % après l'initiation du DDAVP à une dose nocturne de 0,4 mg (avec une augmentation de dose si cela est cliniquement approprié).
Une valeur négative indique une diminution des épisodes d’énurésie nocturne.
|
Base de référence et ~ 1 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Impact de l'énurésie nocturne sur les activités quotidiennes
Délai: Base de référence et 4 semaines
|
Déterminer si les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne recevant de la desmopressine auront une qualité de vie améliorée par rapport à leur valeur de base.
Ceci sera mesuré à l'aide du modèle de mesure PedsQL qui mesure la qualité de vie liée à la santé chez les enfants atteints de problèmes de santé aigus et chroniques, comme la drépanocytose.
Les échelles se concentrent sur des domaines tels que les activités, les sentiments et les performances scolaires.
|
Base de référence et 4 semaines
|
|
Changement dans les réveils nocturnes
Délai: Base de référence et ~ 1 mois
|
La variation du pourcentage de nuits avec réveils au cours des 14 nuits précédentes a été évaluée en résumant et en comparant les données de référence et les données de réveil nocturne sur un mois.
Le pourcentage de nuits avec réveils nocturnes a été évalué au départ sur la base du rappel et à 1 mois (30 nuits) sur la base d'un journal d'étude.
Cette étude a été utilisée pour déterminer si l'utilisation de desmopressine chez les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne modifiait les taux de réveils nocturnes pour uriner (nycturie), définis comme des épisodes de réveils nocturnes pour uriner chez les enfants de ≥ 5 ans, par rapport aux épisodes antérieurs. avant d'instaurer un traitement par DDAVP.
Une valeur positive indique une augmentation des réveils nocturnes
|
Base de référence et ~ 1 mois
|
|
Changement dans la fatigue diurne
Délai: Base de référence et ~ 1 mois
|
L'évolution de la fatigue diurne sera évaluée pour déterminer si les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne recevant de la desmopressine auront moins de fatigue diurne par rapport à leurs données de base.
Le formulaire court de fatigue pédiatrique PROMIS (version 2.0) sera utilisé pour comparer les niveaux de fatigue par rapport au départ et environ 1 mois (30 nuits) sous le médicament à l'étude.
L'échelle de fatigue PROMIS, qui utilise une période de rappel de 7 jours, est un questionnaire de 10 éléments composé de 5 réponses allant de 1 à 5, une indiquant « Jamais » et cinq indiquant « presque toujours », ce qui donne une plage de notation brute. de 10-50.
Les scores de changement PROMIS négatifs sont associés à une diminution des niveaux de fatigue.
|
Base de référence et ~ 1 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
12 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
12 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 juin 2020
Première publication (Réel)
9 juin 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Symptômes comportementaux
- Les troubles mentaux
- Maladies urologiques
- Symptômes des voies urinaires inférieures
- Manifestations urologiques
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles urinaires
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Troubles d'élimination
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Incontinence urinaire
- Anémie, Drépanocytose
- Énurésie
- Énurésie nocturne
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents natriurétiques
- Hémostatique
- Coagulants
- Agents antidiurétiques
- Déamino Arginine Vasopressine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2020-11268
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .