Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Dezmopresszin SCD-ben szenvedő gyermekek ágybavizelésre

2024. április 10. frissítette: Montefiore Medical Center

A dezmopresszin az éjszakai enuresis terápiájaként sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Ez a tanulmány felméri, hogy a dezmopresszin gyógyszer alkalmazása csökkenti-e az éjszakai ágybavizelést sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az éjszakai ágybavizelés a sarlósejtes betegség gyakori szövődménye, és a gyermekek 30%-át érinti. A dezmopresszin egy orális gyógyszer, amely fokozza a víz visszaszívódását a vesékben. Tanulmányok kimutatták, hogy hatékonyan csökkenti az ágybavizelési epizódokat sarlósejtes betegségben nem szenvedő gyermekeknél. A vesekárosodást okozó krónikus sarlós epizódok maradandó károsodást okozhatnak, és hatástalanná tehetik ezt a kezelést a sarlósejtes betegségben. Ez a vizsgálat tájékoztatni fogja a sarlósejtes gyermekorvosokat arról, hogy a dezmopresszin megfelelő kezelés-e az ágybavizelés ellen a vizsgáló betegeknél.

Ez a 2014-3768 számú tanulmány szerkesztett folytatása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hemoglobin SS, SC, SB0thal vagy SB+thal betegek
  2. Azok a betegek, akiknél hetente legalább két primer éjszakai bevizelési epizód vagy négy epizód a felvételt megelőző két hét során.
  3. Másodlagos enuresisben szenvedő betegek, akikről gyermek-urológus megállapította, hogy nem áll fenn az enuresis egyéb etiológiája (pl. túlaktív detrusor aktivitás, genitourináris anatómiai rendellenesség)

Kizárási kritériumok:

  1. Azok a betegek, akiknek a fejlődésében késleltetett vagy agyvérzés következtében fellépő neurológiai diszfunkciójuk van.
  2. Magas vérnyomásban vagy vesebetegségben szenvedő betegek.
  3. Urogenitális anatómiai rendellenességekben szenvedő betegek. Bármilyen korábbi vese-ultrahang, amely normális húgyúti anatómiát mutat, elegendő ahhoz, hogy a pácienst a vizsgálatra alkalmassá tegye.
  4. Nappali vizelet-inkontinenciában szenvedő betegek
  5. Glükozuriában szenvedő betegek vizeletvizsgálaton.
  6. Másodlagos éjszakai enuresisben szenvedő betegek, akiket gyermek-urológus nem értékelt az enuresis egyéb etiológiáinak kizárása érdekében.
  7. Terhes betegek.
  8. Azok a betegek, akik más gyógyszert kapnak éjszakai bevizelésre (pl. imipramin).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési csoport
Desmopressin 0,2 mg tabletta, az adagot a hatásnak megfelelően titrálják
Drog: Dezmopresszin
Két 0,2 mg-os dezmopresszin tabletta lefekvés előtt 14 napon keresztül, és annak ellenőrzése, ha
Más nevek:
  • DDAVP

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az ágybavizelési epizódokban
Időkeret: Alapállapot és ~1 hónap
Az ágybavizelési epizódokkal járó éjszakák százalékos arányának változása a kiinduláskor a résztvevők visszaemlékezése alapján az előző 14 éjszaka során, valamint ~1 hónapban (30 éjszaka) egy vizsgálati (enuresis) napló kitöltése alapján. Ezt annak értékelésére használják, hogy a dezmopresszin alkalmazása sarlósejtes analízisben és éjszakai bevizelésben szenvedő betegeknél 50%-kal csökkenti-e az éjszakai bevizelési epizódok számát a 0,4 mg-os éjszakai DDAVP-kezelés megkezdése után (a klinikailag megfelelő dózisemeléssel). A negatív érték az ágybavizelési epizódok csökkenését jelzi.
Alapállapot és ~1 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ágybavizelés hatása a napi tevékenységekre
Időkeret: Alapállapot és 4 hét
Annak megállapítása, hogy a dezmopresszint kapó, sarlósejtes betegségben és éjszakai bevizelésben szenvedő betegek életminősége jobb lesz-e a kiindulási állapotukhoz képest. Ezt a PedsQL mérési modell segítségével mérik, amely az egészséggel összefüggő életminőséget méri akut és krónikus betegségekben, például sarlósejtes gyermekeknél. A skálák olyan területekre összpontosítanak, mint a tevékenységek, az érzések és az iskolai teljesítmény.
Alapállapot és 4 hét
Változás az éjszakai ébredésekben
Időkeret: Alapállapot és ~1 hónap
Az ébredéssel járó éjszakák százalékos változását az előző 14 éjszakához képest a kiindulási és az 1 hónapos éjszakai ébredési adatok összegzésével és összehasonlításával értékelték. Az éjszakai ébredésekkel járó éjszakák százalékos arányát a kiinduláskor a felidézés alapján, 1 hónap múlva (30 éjszaka) pedig egy vizsgálati napló kitöltése alapján értékelték. Ezt annak meghatározására használták, hogy a dezmopresszin alkalmazása sarlósejtes kórképben és éjszakai bevizelésben szenvedő betegeknél megváltoztatja-e az éjszakai vizelésre ébredések (nocturia) arányát, amelyet 5 évesnél idősebb gyermekeknél az éjszakai vizeletürítésre ébredő epizódokként határoztak meg a korábbiakhoz képest. a DDAVP-kezelés megkezdéséhez. A pozitív érték az éjszakai ébredések növekedését jelzi
Alapállapot és ~1 hónap
Változás a nappali fáradtságban
Időkeret: Alapállapot és ~1 hónap
A nappali fáradtság változását értékelik annak meghatározására, hogy a dezmopresszint kapó, sarlósejtes analízisben és éjszakai bevizelésben szenvedő betegeknél kisebb lesz-e nappali fáradtság az alapadatokhoz képest. A PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (2.0-s verzió) segítségével összehasonlítható a kimerültség szintje a kiindulási állapottól és a vizsgálati gyógyszerrel eltöltött kb. 1 hónap (30 éjszaka) alatt. A PROMIS Fáradtság skála, amely 7 napos visszahívási periódust használ, egy 10 tételes kérdőív, amely 5 válaszból áll, 1-től 5-ig terjedő tartományban, egy „soha” és öt „majdnem mindig” jelzéssel, ami nyers pontozási tartományt eredményez. 10-50. A negatív PROMIS változási pontszámok a fáradtság csökkenésével járnak.
Alapállapot és ~1 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Montefiore Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-11268

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel