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Desmopressina per enuresi notturna nei bambini con SCD

10 aprile 2024 aggiornato da: Montefiore Medical Center

Desmopressina come terapia per l'enuresi notturna nei pazienti pediatrici con anemia falciforme

Questo studio valuta se l'uso del farmaco desmopressina ridurrà l'enuresi notturna nei bambini con anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'enuresi notturna è una complicanza comune dell'anemia falciforme e colpisce fino al 30% dei bambini. La desmopressina è un farmaco orale che aumenta il riassorbimento di acqua nei reni. Gli studi hanno dimostrato che è efficace nel ridurre gli episodi di enuresi notturna nei bambini senza anemia falciforme. Episodi cronici di falciforme che causano danni ai reni possono causare danni permanenti e possono rendere questo trattamento inefficace nell'anemia falciforme. Questo studio informerà i medici falciformi pediatrici se la desmopressina è un trattamento appropriato per l'enuresi notturna nei pazienti dei ricercatori.

Questa è una continuazione modificata dello studio ID: 2014-3768.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con Emoglobina SS, SC, SB0thal o SB+thal
  2. Pazienti con almeno due episodi di enuresi notturna primaria a settimana o quattro episodi nelle due settimane precedenti l'arruolamento.
  3. Pazienti con enuresi secondaria che sono stati valutati e approvati da un urologo pediatrico come non affetti da altre eziologie di enuresi (ad es. attività detrusoriale iperattiva, un'anomalia anatomica genito-urinaria)

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con ritardo dello sviluppo o disfunzione neurologica secondaria a ictus.
  2. Pazienti con ipertensione o malattia renale sottostante.
  3. Pazienti con anomalie anatomiche genito-urinarie. Qualsiasi precedente ecografia renale che mostri la normale anatomia genito-urinaria è sufficiente per autorizzare un paziente per lo studio.
  4. Pazienti con incontinenza urinaria diurna
  5. Pazienti con glicosuria all'esame delle urine.
  6. Pazienti con enuresi notturna secondaria che non sono stati valutati da un urologo pediatrico per escludere altre eziologie di enuresi.
  7. Pazienti in gravidanza.
  8. Pazienti che ricevono un altro medicinale per l'enuresi notturna (ad es. imipramina).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento
Desmopressina 0,2 mg compresse, dose titolata all'effetto
Droga: Desmopressina
Due compresse di desmopressina da 0,2 mg prima di coricarsi per 14 giorni e monitoraggio se
Altri nomi:
  • DDAVP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento negli episodi di enuresi notturna
Lasso di tempo: Baseline e circa 1 mese
Variazione nella percentuale di notti con episodi di enuresi valutata al basale sulla base del ricordo dei partecipanti nelle 14 notti precedenti, nonché a circa 1 mese (30 notti) sulla base del completamento di un diario di studio (enuresi). Questo viene utilizzato per valutare se l'uso della desmopressina in pazienti con anemia falciforme ed enuresi notturna ridurrà il numero di episodi notturni di enuresi del 50% dopo aver iniziato DDAVP alla dose notturna di 0,4 mg (con aumento della dose come clinicamente appropriato). Un valore negativo indica una diminuzione degli episodi di enuresi notturna.
Baseline e circa 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto dell'enuresi notturna sulle attività quotidiane
Lasso di tempo: Baseline e 4 settimane
Determinare se i pazienti con anemia falciforme ed enuresi notturna trattati con desmopressina avranno una qualità di vita migliore rispetto al basale. Questo verrà misurato utilizzando il modello di misurazione PedsQL che misura la qualità della vita correlata alla salute nei bambini con condizioni di salute acute e croniche, come l'anemia falciforme. La scala si concentra su aree quali attività, sentimenti e rendimento scolastico.
Baseline e 4 settimane
Cambiamento nei risvegli notturni
Lasso di tempo: Baseline e circa 1 mese
La variazione della percentuale di notti con risvegli rispetto alle 14 notti precedenti è stata valutata riassumendo e confrontando i dati di riferimento e quelli relativi al risveglio notturno di 1 mese. La percentuale di notti con risvegli notturni è stata valutata al basale in base al ricordo e a 1 mese (30 notti) in base al completamento di un diario di studio. Questo è stato utilizzato per determinare se l'uso della desmopressina in pazienti con anemia falciforme ed enuresi notturna modifica la frequenza dei risvegli notturni per urinare (nicturia), definiti come episodi di risveglio notturno per urinare nei bambini di età ≥ 5 anni, rispetto ai precedenti. ad iniziare il trattamento con DDAVP. Un valore positivo indica un aumento dei risvegli notturni
Baseline e circa 1 mese
Cambiamento nell'affaticamento diurno
Lasso di tempo: Baseline e circa 1 mese
Verrà valutata la variazione dell'affaticamento diurno per determinare se i pazienti con anemia falciforme ed enuresi notturna trattati con desmopressina avranno meno affaticamento diurno rispetto ai dati di base. Verrà utilizzato il modulo PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (versione 2.0) per confrontare i livelli di affaticamento rispetto al basale e circa 1 mese (30 notti) con il farmaco in studio. La scala PROMIS Fatigue, che utilizza un periodo di richiamo di 7 giorni, è un questionario a 10 voci composto da 5 risposte che vanno da 1 a 5 con una indicativa di "Mai" e cinque indicativa di "quasi sempre", risultando in un intervallo di punteggio grezzo di 10-50. Punteggi di cambiamento PROMIS negativi sono associati a livelli ridotti di affaticamento.
Baseline e circa 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

12 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

12 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-11268

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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