Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Desmopressin för sängvätning hos barn med SCD

2 februari 2024 uppdaterad av: Montefiore Medical Center

Desmopressin som en terapi för nattlig enures hos pediatriska patienter med sicklecellssjukdom

Denna studie bedömer om användning av medicinen desmopressin kommer att minska nattlig sängvätning hos barn med sicklecellssjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sängvätning på natten är en vanlig komplikation av sicklecellssjukdom och drabbar upp till 30 % av barnen. Desmopressin är ett oralt läkemedel som ökar vattenreabsorptionen i njurarna. Studier har visat att det är effektivt för att minska sängvätningsepisoder hos barn utan sicklecellssjukdom. Kroniska sicklingsepisoder som orsakar skador på njurarna kan orsaka permanent skada och kan göra denna behandling ineffektiv vid sicklecellssjukdom. Denna studie kommer att informera pediatriska sicklecell-läkare om desmopressin är en lämplig behandling för sängvätning hos utredarnas patienter.

Detta är en redigerad fortsättning på studie-ID: 2014-3768.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med hemoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
  2. Patienter med minst två episoder av primär nattlig enures per vecka eller fyra episoder under de två veckorna före inskrivningen.
  3. Patienter med sekundär enures som har utvärderats och klarats av en pediatrisk urolog som inte har andra etiologier för enures (t. överaktiv detrusoraktivitet, en genitourinär anatomisk abnormitet)

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med utvecklingsförsening eller neurologisk dysfunktion sekundärt till stroke.
  2. Patienter med högt blodtryck eller underliggande njursjukdom.
  3. Patienter med genitourinära anatomiska abnormiteter. Varje tidigare njurultraljud som visar normal genitourinary anatomi är tillräckligt för att klara en patient för studien.
  4. Patienter med urininkontinens dagtid
  5. Patienter med glukosuri under urinanalys.
  6. Patienter med sekundär nattlig enures som inte har utvärderats av en pediatrisk urolog för att utesluta andra etiologier för enures.
  7. Patienter som är gravida.
  8. Patienter som får ett annat läkemedel mot nattlig enures (t. imipramin).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsgrupp
Desmopressin 0,2 mg tabletter, dostitrerad till effekt
Läkemedel: Desmopressin
Två desmopressin 0,2 mg tabletter vid sänggåendet i 14 dagar och övervakning om
Andra namn:
  • DDAVP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i sängvätning
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
Att prospektivt bedöma om användningen av desmopressin hos patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures kommer att minska antalet nattliga episoder av enures med 50 % efter påbörjad DDAVP med 0,4 mg nattlig dos med dosökning som kliniskt lämpligt.
Baslinje och 4 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inverkan av sängvätning på dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
För att avgöra om patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures som får desmopressin kommer att få en förbättrad livskvalitet jämfört med deras baslinje. Detta kommer att mätas med hjälp av PedsQL-mätmodellen som mäter hälsorelaterad livskvalitet hos barn med akuta och kroniska hälsotillstånd, som sicklecell. Skalorna fokuserar på områden som aktiviteter, känslor och skolprestationer.
Baslinje och 4 veckor
Förändring i nattliga uppvaknanden
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
För att avgöra om användningen av desmopressin hos patienter med nattlig enures förbättrar frekvensen av natturi, definierad som episoder av nattlig uppvaknande till tomhet hos barn ≥5 år, jämfört med före inledande av behandling med DDAVP. Patienterna kommer att spåra sina nattliga uppvaknanden med hjälp av en studiedagbok.
Baslinje och 4 veckor
Förändring i Dagtid trötthet
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
För att avgöra om patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures som får desmopressin kommer att ha mindre trötthet dagtid jämfört med deras baslinjedata. PROMIS Pediatric Fatigue Short Form kommer att användas för att jämföra nivåer av trötthet från baslinjen till 4 veckor på medicineringen.
Baslinje och 4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

12 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2020

Första postat (Faktisk)

9 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2020-11268

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Anemi, sicklecell

Kliniska prövningar på Desmopressin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera