Desmopressin för sängvätning hos barn med SCD
10 april 2024 uppdaterad av: Montefiore Medical Center
Desmopressin som en terapi för nattlig enures hos pediatriska patienter med sicklecellssjukdom
Denna studie bedömer om användning av medicinen desmopressin kommer att minska nattlig sängvätning hos barn med sicklecellssjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Sängvätning på natten är en vanlig komplikation av sicklecellssjukdom och drabbar upp till 30 % av barnen. Desmopressin är ett oralt läkemedel som ökar vattenreabsorptionen i njurarna. Studier har visat att det är effektivt för att minska sängvätningsepisoder hos barn utan sicklecellssjukdom. Kroniska sicklingsepisoder som orsakar skador på njurarna kan orsaka permanent skada och kan göra denna behandling ineffektiv vid sicklecellssjukdom. Denna studie kommer att informera pediatriska sicklecell-läkare om desmopressin är en lämplig behandling för sängvätning hos utredarnas patienter.
Detta är en redigerad fortsättning på studie-ID: 2014-3768.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med hemoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
- Patienter med minst två episoder av primär nattlig enures per vecka eller fyra episoder under de två veckorna före inskrivningen.
- Patienter med sekundär enures som har utvärderats och klarats av en pediatrisk urolog som inte har andra etiologier för enures (t. överaktiv detrusoraktivitet, en genitourinär anatomisk abnormitet)
Exklusions kriterier:
- Patienter med utvecklingsförsening eller neurologisk dysfunktion sekundärt till stroke.
- Patienter med högt blodtryck eller underliggande njursjukdom.
- Patienter med genitourinära anatomiska abnormiteter. Varje tidigare njurultraljud som visar normal genitourinary anatomi är tillräckligt för att klara en patient för studien.
- Patienter med urininkontinens dagtid
- Patienter med glukosuri under urinanalys.
- Patienter med sekundär nattlig enures som inte har utvärderats av en pediatrisk urolog för att utesluta andra etiologier för enures.
- Patienter som är gravida.
- Patienter som får ett annat läkemedel mot nattlig enures (t. imipramin).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsgrupp
Desmopressin 0,2 mg tabletter, dostitrerad till effekt
|
Två desmopressin 0,2 mg tabletter vid sänggåendet i 14 dagar och övervakning om
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i sängvätningsepisoder
Tidsram: Baslinje och ~1 månad
|
Förändring i procentandelen nätter med sängvätningsepisoder bedömd vid baslinjen baserat på deltagarens återkallelse under de föregående 14 nätterna, såväl som vid ~1 månad (30 nätter) baserat på slutförandet av en studie (enuresis) dagbok.
Detta används för att bedöma om användningen av desmopressin hos patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures kommer att minska antalet nattliga episoder av enures med 50 % efter att ha påbörjat DDAVP med 0,4 mg nattlig dos (med dosökning som kliniskt lämpligt).
Ett negativt värde indikerar en minskning av sängvätningsepisoder.
|
Baslinje och ~1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Inverkan av sängvätning på dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
|
För att avgöra om patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures som får desmopressin kommer att få en förbättrad livskvalitet jämfört med deras baslinje.
Detta kommer att mätas med hjälp av PedsQL-mätmodellen som mäter hälsorelaterad livskvalitet hos barn med akuta och kroniska hälsotillstånd, som sicklecell.
Skalorna fokuserar på områden som aktiviteter, känslor och skolprestationer.
|
Baslinje och 4 veckor
|
|
Förändring i nattliga uppvaknanden
Tidsram: Baslinje och ~1 månad
|
Förändringen i andelen nätter med uppvaknande under de föregående 14 nätterna bedömdes genom att sammanfatta och jämföra baslinjedata och 1 månads nattuppvaknande data.
Andelen nätter med uppvaknande nattetid utvärderades vid baslinjen baserat på återkallelse och vid 1 månad (30 nätter) baserat på slutförande av en studiedagbok.
Detta användes för att fastställa om användningen av desmopressin hos patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures förändrar frekvensen av nattliga uppvaknanden till urinering (nokturi), definierat som episoder av nattlig uppvaknande till tomhet hos barn ≥5 år, jämfört med tidigare att påbörja behandling med DDAVP.
Ett positivt värde indikerar en ökning av nattliga uppvaknanden
|
Baslinje och ~1 månad
|
|
Förändring i Dagtid trötthet
Tidsram: Baslinje och ~1 månad
|
Förändring av trötthet under dagtid kommer att bedömas för att avgöra om patienter med sicklecellssjukdom och nattlig enures som får desmopressin kommer att ha mindre trötthet under dagtid jämfört med deras baslinjedata.
PROMIS Pediatric Fatigue Short Form (version 2.0) kommer att användas för att jämföra nivåer av trötthet från baslinjen och ~1 månad (30 nätter) på studiemedicinen.
PROMIS Fatigue-skalan, som använder en 7-dagars återkallelseperiod, är ett frågeformulär med 10 punkter som består av 5 svar från 1-5 med en indikation på "Aldrig" och fem som indikerar "nästan alltid", vilket resulterar i ett obearbetat poängintervall. av 10-50.
Negativa PROMIS-förändringspoäng är associerade med minskade nivåer av trötthet.
|
Baslinje och ~1 månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 juli 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
12 juni 2023
Avslutad studie (Faktisk)
12 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2020
Första postat (Faktisk)
9 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 maj 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Beteendesymtom
- Mentala störningar
- Urologiska sjukdomar
- Symtom i de nedre urinvägarna
- Urologiska manifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Urineringsstörningar
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Eliminationsstörningar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Urininkontinens
- Anemi, sicklecell
- Enures
- Nattlig enures
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Natriuretiska medel
- Hemostatika
- Koagulanter
- Antidiuretiska medel
- Deamino Arginine Vasopressin
Andra studie-ID-nummer
- 2020-11268
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .