Десмопрессин при ночном недержании мочи у детей с ВСС
10 апреля 2024 г. обновлено: Montefiore Medical Center
Десмопрессин как терапия ночного энуреза у детей с серповидноклеточной анемией
В этом исследовании оценивается, уменьшит ли использование лекарства десмопрессин ночное недержание мочи у детей с серповидно-клеточной анемией.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Ночное недержание мочи является частым осложнением серповидно-клеточной анемии и встречается у 30% детей. Десмопрессин — пероральный препарат, увеличивающий реабсорбцию воды в почках. Исследования показали, что он эффективен для уменьшения эпизодов ночного недержания мочи у детей без серповидно-клеточной анемии. Хронические эпизоды серповидноклеточной анемии, вызывающие повреждение почек, могут привести к необратимому повреждению и сделать это лечение неэффективным при серповидно-клеточной анемии. Это исследование проинформирует педиатрических врачей, лечащих серповидно-клеточную анемию, является ли десмопрессин подходящим средством для лечения ночного недержания мочи у пациентов-исследователей.
Это отредактированное продолжение исследования ID: 2014-3768.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
8
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 8 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с гемоглобином SS, SC, SB0thal или SB+thal
- Пациенты с не менее чем двумя эпизодами первичного ночного энуреза в неделю или четырьмя эпизодами в течение двух недель до включения в исследование.
- Пациенты со вторичным энурезом, которые были обследованы и подтверждены детским урологом как не имеющие другой этиологии энуреза (например, гиперактивная детрузорная активность, мочеполовая анатомическая аномалия)
Критерий исключения:
- Пациенты с задержкой развития или неврологической дисфункцией, вторичной по отношению к инсульту.
- Пациенты с артериальной гипертензией или сопутствующим заболеванием почек.
- Пациенты с анатомическими аномалиями мочеполовой системы. Любого предшествующего УЗИ почек, показывающего нормальную мочеполовую анатомию, достаточно, чтобы пациент был допущен к исследованию.
- Пациенты с дневным недержанием мочи
- Пациенты с глюкозурией в анализе мочи.
- Пациенты с вторичным ночным энурезом, которые не были обследованы детским урологом для исключения другой этиологии энуреза.
- Пациенты, которые беременны.
- Пациенты, получающие другое лекарство от ночного энуреза (например, имипрамин).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения
Таблетки десмопрессина 0,2 мг, дозу титруют до достижения эффекта
|
Две таблетки десмопрессина 0,2 мг перед сном в течение 14 дней и наблюдение при необходимости.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение эпизодов ночного недержания мочи
Временное ограничение: Исходный уровень и ~1 месяц
|
Изменение процента ночей с эпизодами ночного недержания мочи, оцененное на исходном уровне на основе воспоминаний участников за предыдущие 14 ночей, а также через ~ 1 месяц (30 ночей) на основе завершения дневника исследования (энурез).
Это используется для оценки того, снизит ли применение десмопрессина у пациентов с серповидно-клеточной анемией и ночным энурезом количество ночных эпизодов энуреза на 50% после начала приема ДДАВП в дозе 0,4 мг на ночь (с увеличением дозы в зависимости от клинических показаний).
Отрицательное значение указывает на уменьшение эпизодов ночного недержания мочи.
|
Исходный уровень и ~1 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние ночного недержания мочи на повседневную деятельность
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 недели
|
Определить, улучшится ли качество жизни пациентов с серповидно-клеточной анемией и ночным энурезом, получающих десмопрессин, по сравнению с исходным уровнем.
Это будет измеряться с использованием модели измерения PedsQL, которая измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, у детей с острыми и хроническими заболеваниями, такими как серповидноклеточная анемия.
Шкалы фокусируются на таких областях, как деятельность, чувства и успеваемость в школе.
|
Исходный уровень и 4 недели
|
|
Изменение ночных пробуждений
Временное ограничение: Исходный уровень и ~1 месяц
|
Изменение процента ночей с пробуждениями за предыдущие 14 ночей оценивали путем суммирования и сравнения исходных и 1-месячных данных о ночных пробуждениях.
Процент ночных пробуждений оценивали исходно на основе воспоминаний и через 1 месяц (30 ночей) на основе заполнения дневника исследования.
Это было использовано для определения того, изменяет ли применение десмопрессина у пациентов с серповидноклеточной анемией и ночным энурезом частоту ночных пробуждений для мочеиспускания (никтурия), определяемых как эпизоды ночных пробуждений для мочеиспускания у детей в возрасте ≥5 лет, по сравнению с предыдущими исследованиями. к началу лечения ДДАВП.
Положительное значение указывает на увеличение частоты ночных пробуждений.
|
Исходный уровень и ~1 месяц
|
|
Изменение дневной усталости
Временное ограничение: Исходный уровень и ~1 месяц
|
Будет оценено изменение дневной утомляемости, чтобы определить, будет ли у пациентов с серповидноклеточной анемией и ночным энурезом, получающих десмопрессин, меньшая дневная утомляемость по сравнению с их исходными данными.
Краткая форма PROMIS Pediatric Fatigue (версия 2.0) будет использоваться для сравнения уровней утомляемости от исходного уровня и примерно за 1 месяц (30 ночей) приема исследуемого препарата.
Шкала усталости PROMIS, в которой используется 7-дневный период вспоминания, представляет собой опросник из 10 пунктов, состоящий из 5 ответов в диапазоне от 1 до 5, один из которых соответствует «Никогда», а пять — «почти всегда», что дает необработанный диапазон оценок. 10-50.
Отрицательные оценки изменений PROMIS связаны со снижением уровня утомляемости.
|
Исходный уровень и ~1 месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 июня 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
12 июня 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 июня 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Поведенческие симптомы
- Психические расстройства
- Урологические заболевания
- Симптомы нижних мочевыводящих путей
- Урологические проявления
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Нарушения элиминации
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Недержание мочи
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Энурез
- Ночной энурез
- Физиологические эффекты лекарств
- Натрийуретические агенты
- Кровоостанавливающие средства
- Коагулянты
- Антидиуретические агенты
- Деамино Аргинин Вазопрессин
Другие идентификационные номера исследования
- 2020-11268
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .