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Desmopresina para la enuresis nocturna en niños con SCD

10 de abril de 2024 actualizado por: Montefiore Medical Center

Desmopresina como terapia para la enuresis nocturna en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes

Este estudio evalúa si el uso del medicamento desmopresina disminuirá la enuresis nocturna en niños con enfermedad de células falciformes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Mojar la cama durante la noche es una complicación común de la enfermedad de células falciformes y afecta hasta al 30 % de los niños. La desmopresina es un medicamento oral que aumenta la reabsorción de agua en los riñones. Los estudios han demostrado que es eficaz para disminuir los episodios de enuresis nocturna en niños sin enfermedad de células falciformes. Los episodios crónicos de anemia falciforme que causan daño a los riñones pueden causar daño permanente y pueden hacer que este tratamiento sea ineficaz en la enfermedad de células falciformes. Este ensayo informará a los médicos pediátricos de células falciformes si la desmopresina es un tratamiento adecuado para la enuresis nocturna en los pacientes de los investigadores.

Esta es una continuación editada del ID del estudio: 2014-3768.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con Hemoglobina SS, SC, SB0thal o SB+thal
  2. Pacientes con al menos dos episodios de enuresis nocturna primaria por semana o cuatro episodios durante las dos semanas anteriores a la inscripción.
  3. Pacientes con enuresis secundaria que han sido evaluados y aprobados por un urólogo pediátrico por no tener otras etiologías de enuresis (p. actividad hiperactiva del detrusor, una anomalía anatómica genitourinaria)

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con retraso en el desarrollo o disfunción neurológica secundaria a ictus.
  2. Pacientes con hipertensión o enfermedad renal subyacente.
  3. Pacientes con anomalías anatómicas genitourinarias. Cualquier ecografía renal previa que muestre una anatomía genitourinaria normal es suficiente para autorizar a un paciente para el estudio.
  4. Pacientes con incontinencia urinaria diurna
  5. Pacientes con glucosuria en el análisis de orina.
  6. Pacientes con enuresis nocturna secundaria que no hayan sido evaluados por un urólogo pediátrico para descartar otras etiologías de enuresis.
  7. Pacientes que están embarazadas.
  8. Pacientes que reciben otro medicamento para la enuresis nocturna (p. imipramina).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de tratamiento
Desmopresina 0,2 mg comprimidos, dosis ajustada al efecto
Droga: Desmopresina
Dos comprimidos de 0,2 mg de desmopresina a la hora de acostarse durante 14 días y controlar si
Otros nombres:
  • DDAVP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los episodios de enuresis
Periodo de tiempo: Línea de base y ~1 mes
Cambio en el porcentaje de noches con episodios de enuresis evaluados al inicio según el recuerdo de los participantes durante las 14 noches anteriores, así como ~1 mes (30 noches) según la finalización de un diario de estudio (enuresis). Esto se utiliza para evaluar si el uso de desmopresina en pacientes con anemia de células falciformes y enuresis nocturna disminuirá el número de episodios nocturnos de enuresis en un 50% después de iniciar DDAVP con una dosis nocturna de 0,4 mg (con un aumento de la dosis según sea clínicamente apropiado). Un valor negativo indica una disminución de los episodios de enuresis.
Línea de base y ~1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto de la enuresis en las actividades cotidianas
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
Determinar si los pacientes con anemia de células falciformes y enuresis nocturna que reciben desmopresina tendrán una mejor calidad de vida en comparación con su valor inicial. Esto se medirá utilizando el modelo de medición PedsQL que mide la calidad de vida relacionada con la salud en niños con enfermedades agudas y crónicas, como la anemia falciforme. La escala se centra en áreas como actividades, sentimientos y rendimiento escolar.
Línea de base y 4 semanas
Cambio en los despertares nocturnos
Periodo de tiempo: Línea de base y ~1 mes
El cambio en el porcentaje de noches con despertares durante las 14 noches anteriores se evaluó resumiendo y comparando los datos iniciales y los de despertares nocturnos de 1 mes. El porcentaje de noches con despertares nocturnos se evaluó al inicio del estudio basándose en los recuerdos y al mes (30 noches) basándose en la finalización de un diario de estudio. Esto se utilizó para determinar si el uso de desmopresina en pacientes con anemia de células falciformes y enuresis nocturna cambia las tasas de despertares nocturnos para orinar (nicturia), definidos como episodios de despertares nocturnos para orinar en niños ≥5 años de edad, en comparación con tratamientos anteriores. a iniciar tratamiento con DDAVP. Un valor positivo indica un aumento de los despertares nocturnos.
Línea de base y ~1 mes
Cambio en la fatiga diurna
Periodo de tiempo: Línea de base y ~1 mes
Se evaluará el cambio en la fatiga diurna para determinar si los pacientes con anemia de células falciformes y enuresis nocturna que reciben desmopresina tendrán menos fatiga diurna en comparación con sus datos iniciales. El formulario breve de fatiga pediátrica de PROMIS (Versión 2.0) se utilizará para comparar los niveles de fatiga desde el inicio y ~ 1 mes (30 noches) con el medicamento del estudio. La escala de fatiga PROMIS, que utiliza un período de recuerdo de 7 días, es un cuestionario de 10 ítems que consta de 5 respuestas que van del 1 al 5, con una indicativa de "Nunca" y cinco indicativas de "casi siempre", lo que da como resultado un rango de puntuación bruto. de 10-50. Las puntuaciones de cambio negativas de PROMIS se asocian con niveles reducidos de fatiga.
Línea de base y ~1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Montefiore Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

12 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

12 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

9 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2020-11268

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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