Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Desmopressiini yökasteluun lapsille, joilla on SCD

keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Montefiore Medical Center

Desmopressiini yöllisen enureesin hoitona sirppisolutautia sairastavilla lapsipotilailla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan, vähentääkö desmopressiinin käyttö öistä yökastelua sirppisolusairautta sairastavilla lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yökastelu yöaikaan on sirppisolusairauden yleinen komplikaatio, ja sitä esiintyy jopa 30 %:lla lapsista. Desmopressiini on suun kautta otettava lääke, joka lisää veden takaisinimeytymistä munuaisissa. Tutkimukset ovat osoittaneet, että se vähentää tehokkaasti yökastelujaksoja lapsilla, joilla ei ole sirppisolusairautta. Krooniset munuaisvaurioita aiheuttavat sirppijaksot voivat aiheuttaa pysyviä vaurioita ja voivat tehdä tästä hoidosta tehottoman sirppisolusairaudessa. Tämä tutkimus kertoo lasten sirppisolulääkäreille, onko desmopressiini sopiva hoitoon tutkijapotilaiden vuodekastelu.

Tämä on muokattu jatko tutkimukselle ID: 2014-3768.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on hemoglobiini SS, SC, SB0thal tai SB+thal
  2. Potilaat, joilla on vähintään kaksi primaarista yönureesijaksoa viikossa tai neljä episodia kahden viikon aikana ennen ilmoittautumista.
  3. Potilaat, joilla on sekundaarinen enureesi ja jotka lasten urologi on arvioinut ja selvittänyt, ettei niillä ole muita enureesin etiologioita (esim. yliaktiivinen detrusor-toiminta, urogenitaalinen anatominen poikkeavuus)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on aivohalvauksen aiheuttama kehitysviive tai neurologinen toimintahäiriö.
  2. Potilaat, joilla on verenpainetauti tai taustalla oleva munuaissairaus.
  3. Potilaat, joilla on sukuelinten anatomisia poikkeavuuksia. Mikä tahansa aikaisempi munuaisten ultraääni, joka osoittaa normaalin urogenitaalisen anatomian, riittää poistamaan potilaan tutkimuksesta.
  4. Potilaat, joilla on päiväaikainen virtsankarkailu
  5. Potilaat, joilla on glukosuria virtsatutkimuksessa.
  6. Potilaat, joilla on sekundaarinen yöllinen enureesi, joita lasten urologi ei ole arvioinut muiden enureesin etiologioiden sulkemiseksi pois.
  7. Potilaat, jotka ovat raskaana.
  8. Potilaat, jotka saavat toista lääkettä yönureesiin (esim. imipramiini).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Desmopressiini 0,2 mg tabletit, annos titrattu vaikutuksen mukaan
Lääke: Desmopressiini
Kaksi desmopressiinia 0,2 mg tablettia nukkumaan mennessä 14 vuorokauden ajan ja seuranta jos
Muut nimet:
  • DDAVP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yökastelujaksoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja ~1 kuukausi
Muutos yökastelujaksojen prosenttiosuudessa arvioituna lähtötilanteessa osallistujien muistamisen perusteella edellisten 14 yön ajalta sekä ~1 kuukauden (30 yön) kohdalla tutkimuspäiväkirjan (enureesi) täyttämisen perusteella. Tätä käytetään arvioitaessa, vähentääkö desmopressiinin käyttö potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enureesi, öisten enureesijaksojen määrää 50 % sen jälkeen, kun DDAVP on aloitettu 0,4 mg:n yöannoksella (annosta nostetaan kliinisesti tarkoituksenmukaisella tavalla). Negatiivinen arvo tarkoittaa yökastelujaksojen vähenemistä.
Lähtötilanne ja ~1 kuukausi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuoteen kastelun vaikutus päivittäiseen toimintaan
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
Sen määrittämiseksi, onko desmopressiinia saavilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enurees, parempi elämänlaatu verrattuna lähtötasoon. Tämä mitataan PedsQL-mittausmallilla, joka mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsilla, joilla on akuutteja ja kroonisia terveysongelmia, kuten sirppisoluja. Asteikot keskittyvät sellaisiin alueisiin kuin toimintaan, tunteisiin ja koulumenestykseen.
Perustaso ja 4 viikkoa
Muutos öisissä heräämisissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja ~1 kuukausi
Muutos öissä, joissa heräsi edellisen 14 yön aikana, arvioitiin tekemällä yhteenveto ja vertaamalla lähtötilannetta ja yhden kuukauden öisiä heräämistietoja. Niiden öiden prosenttiosuus, joissa heräsi yöllä, arvioitiin lähtötilanteessa muistamisen perusteella ja 1 kuukauden (30 yön) kohdalla tutkimuspäiväkirjan täyttämisen perusteella. Tätä käytettiin määrittämään, muuttaako desmopressiinin käyttö potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enurees, öisten virtsaamisheräilyjen määrää (nokturia), joka määritellään öisin heräämisen jaksoiksi yli 5-vuotiailla lapsilla, verrattuna aikaisempaan. DDAVP-hoidon aloittamiseen. Positiivinen arvo ilmaisee yöllisten heräämisten lisääntymistä
Lähtötilanne ja ~1 kuukausi
Muutos päiväväsymyksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja ~1 kuukausi
Muutos päiväväsymyksessä arvioidaan sen määrittämiseksi, onko desmopressiinia saavilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enurees, vähemmän päiväväsymystä verrattuna lähtötietoihinsa. PROMIS Pediatric Fatigue Short Form -lomaketta (versio 2.0) käytetään vertaamaan väsymystä lähtötasosta ja noin 1 kuukauden (30 yön) aikana tutkimuslääkkeellä. PROMIS-väsymysasteikko, joka hyödyntää 7 päivän palautusjaksoa, on 10 kohdan kyselylomake, joka koostuu viidestä vastauksesta, jotka vaihtelevat välillä 1-5, joista yksi on "ei koskaan" ja viisi "melkein aina", mikä johtaa raakapisteisiin. 10-50. Negatiiviset PROMIS-muutospisteet liittyvät vähentyneeseen väsymykseen.
Lähtötilanne ja ~1 kuukausi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Montefiore Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020-11268

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Anemia, sirppisolu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa