Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Desmopresyna do moczenia nocnego u dzieci z SCD

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Montefiore Medical Center

Desmopresyna jako terapia moczenia nocnego u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

W tym badaniu ocenia się, czy stosowanie leku desmopresyna zmniejszy nocne moczenie nocne u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Moczenie nocne w nocy jest częstym powikłaniem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i dotyka do 30% dzieci. Desmopresyna jest lekiem doustnym, który zwiększa wchłanianie zwrotne wody w nerkach. Badania wykazały, że skutecznie zmniejsza epizody moczenia nocnego u dzieci bez niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Przewlekłe epizody sierpowate powodujące uszkodzenie nerek mogą spowodować trwałe uszkodzenie i mogą sprawić, że to leczenie będzie nieskuteczne w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Ta próba poinformuje pediatrów zajmujących się anemią sierpowatokrwinkową, czy desmopresyna jest odpowiednim sposobem leczenia moczenia nocnego u pacjentów będących badaczami.

Jest to zredagowana kontynuacja badania ID: 2014-3768.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z hemoglobiną SS, SC, SB0thal lub SB+thal
  2. Pacjenci z co najmniej dwoma epizodami pierwotnego moczenia nocnego tygodniowo lub czterema epizodami w ciągu dwóch tygodni poprzedzających włączenie do badania.
  3. Pacjenci z wtórnym moczeniem moczowym, którzy zostali ocenieni przez urologa dziecięcego i uznani za niewykazujących innej etiologii moczenia nocnego (np. nadmierna aktywność wypieracza, nieprawidłowość anatomiczna układu moczowo-płciowego)

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z opóźnieniem rozwojowym lub dysfunkcjami neurologicznymi wtórnymi do udaru.
  2. Pacjenci z nadciśnieniem tętniczym lub współistniejącą chorobą nerek.
  3. Pacjenci z nieprawidłowościami anatomicznymi układu moczowo-płciowego. Każde wcześniejsze USG nerek wykazujące prawidłową anatomię układu moczowo-płciowego jest wystarczające, aby dopuścić pacjenta do badania.
  4. Pacjenci z nietrzymaniem moczu w ciągu dnia
  5. Pacjenci z cukromoczem w badaniu moczu.
  6. Pacjenci z wtórnym moczeniem nocnym, którzy nie zostali zbadani przez urologa dziecięcego w celu wykluczenia innej etiologii moczenia nocnego.
  7. Pacjentki w ciąży.
  8. Pacjenci otrzymujący inny lek na moczenie nocne (np. imipramina).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
Desmopresyna 0,2 mg tabletki, dawka dostosowana do efektu
Lek: Desmopresyna
Dwie tabletki desmopresyny 0,2 mg przed snem przez 14 dni i monitorowanie, czy
Inne nazwy:
  • DDAVP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w liczbie epizodów moczenia nocnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc
Zmiana odsetka nocy z epizodami moczenia nocnego oceniana na początku badania na podstawie wspomnień uczestnika z poprzednich 14 nocy, a także po ~1 miesiącu (30 nocy) na podstawie wypełnienia dzienniczka badania (moczenia). Na podstawie tej oceny ocenia się, czy zastosowanie desmopresyny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i moczeniem nocnym zmniejszy liczbę epizodów moczenia nocnego o 50% po rozpoczęciu stosowania DDAVP w dawce 0,4 mg na noc (ze zwiększaniem dawki w miarę klinicznie uzasadnionych przypadkach). Wartość ujemna oznacza zmniejszenie liczby epizodów moczenia nocnego.
Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ moczenia nocnego na codzienne czynności
Ramy czasowe: Wartość podstawowa i 4 tygodnie
Określenie, czy jakość życia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i moczeniem nocnym otrzymujących desmopresynę poprawi się w porównaniu z wartością wyjściową. Będzie to mierzone za pomocą modelu pomiarowego PedsQL, który mierzy jakość życia związaną ze stanem zdrowia dzieci z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami, takimi jak niedokrwistość sierpowata. Skale skupiają się na obszarach takich jak czynności, uczucia i wyniki w szkole.
Wartość podstawowa i 4 tygodnie
Zmiana nocnych przebudzeń
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc
Zmianę odsetka nocy z przebudzeniami w ciągu ostatnich 14 nocy oceniano poprzez podsumowanie i porównanie danych wyjściowych i danych dotyczących przebudzeń nocnych po 1 miesiącu. Odsetek nocy z przebudzeniami w nocy oceniano na początku badania na podstawie wspomnień oraz po 1 miesiącu (30 nocy) na podstawie wypełnienia dziennika badania. Wykorzystano to do ustalenia, czy stosowanie desmopresyny u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i moczeniem nocnym zmienia częstość nocnych wybudzeń w celu oddania moczu (nokturia), definiowanych jako epizody nocnych przebudzeń w celu oddania moczu u dzieci w wieku ≥ 5 lat w porównaniu z wcześniejszymi badaniami. do rozpoczęcia leczenia DDAVP. Wartość dodatnia wskazuje na wzrost liczby przebudzeń nocnych
Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc
Zmiana zmęczenia w ciągu dnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc
Zmiana zmęczenia w ciągu dnia zostanie oceniona w celu ustalenia, czy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i moczeniem nocnym otrzymujących desmopresynę zmęczenie w ciągu dnia będzie mniejsze w porównaniu z danymi wyjściowymi. Krótki formularz PROMIS dotyczący zmęczenia dzieci (wersja 2.0) zostanie wykorzystany do porównania poziomów zmęczenia w stosunku do wartości wyjściowych i około 1 miesiąca (30 nocy) leczenia badanym lekiem. Skala Zmęczenia PROMIS, która wykorzystuje 7-dniowy okres przypominania, jest 10-elementowym kwestionariuszem składającym się z 5 odpowiedzi w zakresie od 1 do 5, z których jedna oznacza „Nigdy” i pięć oznacza „prawie zawsze”, co daje surowy zakres punktacji z 10-50. Negatywne wyniki zmian PROMIS są powiązane ze zmniejszonym poziomem zmęczenia.
Wartość wyjściowa i ~1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Kerry Morrone, MD, Montefiore Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-11268

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Badania kliniczne na Desmopresyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj