丁酸苯酯治疗包涵体肌炎的安全性和耐受性
2022年5月19日 更新者：University of Kansas Medical Center
这是一项试点研究（1 期临床试验），旨在评估 IBM 中丁酸苯酯的安全性和耐受性。
在这项开放标签研究中，10 名散发性包涵体肌炎患者将接受丁酸苯酯（3 克每天两次）治疗 3 个月。
将有一个磨合期，在此期间，除了治疗期结束时的最终测量外，还将在基线和磨合期结束时测量某些生物标志物。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 满足 IBM 的 ENMC 2011 诊断标准
- 年龄 > 18 岁
- 女性必须处于绝经后（>12 个月内无月经）或子宫切除术后状态
- 能够给予知情同意
排除标准：
- 存在以下任何一种疾病：慢性感染；慢性肾功能不全；少于五年前的皮肤癌以外的癌症；多发性硬化症或中枢神经系统脱髓鞘病史；或其他慢性严重疾病
- 血液常规筛查存在以下任何一项： WBC<3000；血小板 < 100,000；血细胞比容 < 30%； BUN > 30 毫克 %;肌酸 > 1.5 毫克%；血清白蛋白 < 3 G/DL 的肝病
- 怀孕或哺乳期的妇女
- 不遵守其他疗法的历史
- 并存其他肌肉疾病
- 过去三个月内吸毒或酗酒
- 已知的出血性疾病
- 已知肝病
- 已知的充血性心力衰竭
- 已知高钠血症
- 无法给予知情同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：丁酸苯酯
开放标签丁酸苯酯
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丁酸苯酯是一种经美国食品和药物管理局批准用于治疗尿素循环障碍的口服活性化学伴侣，它模拟细胞内分子伴侣在防止蛋白质聚集和寡聚化方面的功能。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过不良事件发生率衡量的丁酸苯酯的安全性和耐受性
大体时间：第 3 个月 - 第 6 个月
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由于这是一项 I 期试点试验，主要结果将是测试丁酸苯酯在包涵体肌炎患者中的安全性和耐受性。
这将通过在整个试验治疗期间受试者报告的不良事件发生率来衡量。
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第 3 个月 - 第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS)
大体时间：第 6 个月
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IBMFRS 是一种快速管理（10 分钟）的顺序评分量表（评分 0-40），用于确定患者对其在 10 项功能活动中的能力和独立性的评估。
受试者在量表上的得分越高，受试者的功能能力越好。
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第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Duaa Jabari, MD、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月20日
初级完成 (实际的)
2022年1月20日
研究完成 (实际的)
2022年1月20日
研究注册日期
首次提交
2020年5月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月4日
首次发布 (实际的)
2020年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月19日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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