Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja fenylomaślanu w zapaleniu mięśni ciałek wtrętowych

19 maja 2022 zaktualizowane przez: University of Kansas Medical Center
Jest to badanie pilotażowe (badanie kliniczne fazy 1) mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji fenylomaślanu w IBM. W tym otwartym badaniu 10 pacjentów ze sporadycznym zapaleniem mięśni w postaci wtrętów będzie leczonych fenylomaślanem (3 g dwa razy dziennie) przez 3 miesiące. Nastąpi okres docierania, podczas którego określone biomarkery będą mierzone na początku i na końcu okresu docierania, oprócz końcowego pomiaru na koniec okresu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnij kryteria diagnostyczne ENMC 2011 dla IBM
  • Wiek > 18 lat
  • Kobiety muszą być po menopauzie (brak miesiączki przez >12 miesięcy) lub po histerektomii
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jednego z następujących schorzeń: przewlekła infekcja; przewlekła niewydolność nerek; nowotwór inny niż rak skóry mniej niż pięć lat wcześniej; stwardnienie rozsiane lub wcześniejszy epizod demielinizacji ośrodkowego układu nerwowego; lub inne przewlekłe poważne choroby medyczne
  • Obecność któregokolwiek z poniższych wyników w rutynowych badaniach krwi: WBC<3000; płytki krwi < 100 000; hematokryt < 30%; BUŁKA > 30 mg %; kreatyna > 1,5 mg%; choroba wątroby z albuminami w surowicy < 3 G/DL
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Historia niezgodności z innymi terapiami
  • Współistnienie innych chorób mięśni
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  • Znana skaza krwotoczna
  • Znana choroba wątroby
  • Znana zastoinowa niewydolność serca
  • Znana hipernatremia
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fenylomaślan
Fenylomaślan w otwartej etykiecie
Lek: Tabletka doustna fenylomaślanu
Fenylomaślan, aktywny po podaniu doustnym chemiczny chaperon zatwierdzony przez US Food and Drug Administration do leczenia zaburzeń cyklu mocznikowego, naśladuje funkcję wewnątrzkomórkowych białek opiekuńczych w zapobieganiu agregacji i oligomeryzacji białek.
Inne nazwy:
  • PBA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja fenylomaślanu mierzona na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Miesiąc 3 - Miesiąc 6
Ponieważ jest to badanie pilotażowe fazy I, głównym rezultatem będzie zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji fenylomaślanu u pacjentów z zapaleniem ciałek wtrętowych. Zostanie to zmierzone na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych zgłaszanych u pacjentów w całym okresie leczenia w ramach badania.
Miesiąc 3 - Miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny czynnościowej zapalenia mięśni wtrętowych (IBMFRS)
Ramy czasowe: Miesiąc 6
IBMFRS to szybko przeprowadzana (10-minutowa) porządkowa skala ocen (oceny 0-40) używana do określenia przez pacjentów oceny ich zdolności i niezależności w 10 czynnościach funkcjonalnych. Im wyższy wynik podmiotu na skali, tym lepszą zdolność funkcjonalną ma podmiot.
Miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBA in IBM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wtrętowe zapalenie mięśni

Badania kliniczne na Tabletka doustna fenylomaślanu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj