Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij Inclusion Body Myositis

19 mei 2022 bijgewerkt door: University of Kansas Medical Center
Dit is een pilootstudie (klinische fase 1-studie) om de veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat in IBM te evalueren. In deze open-label studie zullen 10 patiënten met sporadische inclusielichaammyositis gedurende 3 maanden worden behandeld met fenylbutyraat (3 g tweemaal daags). Er zal een inloopperiode zijn, waarin naast de eindmeting aan het einde van de behandelperiode bepaalde biomarkers worden gemeten bij baseline en aan het einde van de inloopperiode.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoen aan ENMC 2011 diagnostische criteria voor IBM
  • Leeftijd > 18 jaar
  • Vrouwen moeten postmenopauzaal zijn (geen menstruatie in >12 maanden) of status na hysterectomie
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een van de volgende medische aandoeningen: chronische infectie; chronische nierinsufficiëntie; andere kanker dan huidkanker minder dan vijf jaar eerder; multiple sclerose of eerdere episode van demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel; of andere chronische ernstige medische aandoeningen
  • Aanwezigheid van een van de volgende symptomen bij routinematig bloedonderzoek: WBC<3000; Bloedplaatjes < 100.000; hematocriet < 30%; BUN > 30 mg %; creatine > 1,5 mg%; leverziekte met serumalbumine < 3 G/DL
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Geschiedenis van niet-naleving van andere therapieën
  • Naast elkaar bestaan ​​van andere spierziekte
  • Drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen drie maanden
  • Bekende bloedingsstoornis
  • Bekende leverziekte
  • Bekend congestief hartfalen
  • Bekende hypernatriëmie
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fenylbutyraat
Open-label fenylbutyraat
Geneesmiddel: Fenylbutyraat orale tablet
Fenylbutyraat, een oraal actieve chemische chaperonne die is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van ureumcyclusstoornissen, bootst de functie na van intracellulaire moleculaire chaperonnes bij het voorkomen van eiwitaggregatie en oligomerisatie.
Andere namen:
  • PBA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat gemeten aan de hand van de incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand 3 - Maand 6
Aangezien dit een fase I-pilootonderzoek is, zal het primaire resultaat het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij patiënten met Inclusion Body Myositis zijn. Dit wordt gemeten aan de hand van de incidentie van bijwerkingen die bij proefpersonen zijn gemeld gedurende de behandelingsperiode van het onderzoek.
Maand 3 - Maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tijdsspanne: Maand 6
De IBMFRS is een snel af te nemen (10 minuten) ordinale beoordelingsschaal (scores 0-40) die wordt gebruikt om de beoordeling door patiënten van hun bekwaamheid en onafhankelijkheid in 10 functionele activiteiten te bepalen. Hoe hoger een proefpersoon scoort op de schaal, hoe beter het functionele vermogen van de proefpersoon is.
Maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 januari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBA in IBM

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Inclusie Lichaamsmyositis

Klinische onderzoeken op Fenylbutyraat orale tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren