Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и переносимость фенилбутирата при миозите с тельцами-включениями

19 мая 2022 г. обновлено: University of Kansas Medical Center
Это пилотное исследование (клиническое испытание фазы 1) для оценки безопасности и переносимости фенилбутирата в IBM. В этом открытом исследовании 10 пациентов со спорадическим миозитом с включениями будут лечиться фенилбутиратом (3 г два раза в день) в течение 3 месяцев. Будет вводной период, в течение которого определенные биомаркеры будут измеряться на исходном уровне и в конце вводного периода в дополнение к заключительному измерению в конце периода лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Выполнение диагностических критериев ENMC 2011 для IBM
  • Возраст > 18 лет
  • Женщины должны быть в постменопаузе (отсутствие менструаций более 12 месяцев) или в состоянии после гистерэктомии.
  • Возможность дать информированное согласие

Критерий исключения:

  • Наличие любого из следующих заболеваний: хроническая инфекция; хроническая почечная недостаточность; рак, отличный от рака кожи, менее пяти лет назад; рассеянный склероз или предшествующий эпизод демиелинизации центральной нервной системы; или другие хронические серьезные медицинские заболевания
  • Наличие любого из следующего при обычном скрининге крови: WBC<3000; Тромбоциты < 100 000; гематокрит < 30%; АМК > 30 мг %; креатин > 1,5 мг%; заболевание печени с сывороточным альбумином < 3 г/дл
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • История несоблюдения других методов лечения
  • Сосуществование других мышечных заболеваний
  • Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних трех месяцев
  • Известное нарушение свертываемости крови
  • Известное заболевание печени
  • Известная застойная сердечная недостаточность
  • Известная гипернатриемия
  • Невозможность дать информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фенилбутират
Фенилбутират открытой этикетки
Лекарство: Пероральная таблетка фенилбутират
Фенилбутират, перорально активный химический шаперон, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения нарушений цикла мочевины, имитирует функцию внутриклеточных молекулярных шаперонов в предотвращении агрегации и олигомеризации белков.
Другие имена:
  • ПБА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость фенилбутирата, измеряемые частотой нежелательных явлений
Временное ограничение: Месяц 3 - Месяц 6
Поскольку это пилотное исследование фазы I, основным результатом будет тестирование безопасности и переносимости фенилбутирата у пациентов с миозитом с тельцами-включениями. Это будет измеряться частотой нежелательных явлений, о которых сообщалось субъектам в течение всего периода лечения в рамках исследования.
Месяц 3 - Месяц 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS)
Временное ограничение: Месяц 6
IBMFRS представляет собой быстро применяемую (10-минутную) порядковую рейтинговую шкалу (оценки 0-40), используемую для определения оценки пациентами своих способностей и независимости в 10 функциональных видах деятельности. Чем выше балл субъекта по шкале, тем лучше его функциональные способности.
Месяц 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Kansas Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 января 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 января 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PBA in IBM

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миозит с телами включения

Клинические исследования Пероральная таблетка фенилбутират

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Austria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться