Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fenyylibutyraatin turvallisuus ja siedettävyys inkluusiokehon myosiitissa

torstai 19. toukokuuta 2022 päivittänyt: University of Kansas Medical Center
Tämä on pilottitutkimus (vaiheen 1 kliininen tutkimus), jolla arvioidaan fenyylibutyraatin turvallisuutta ja siedettävyyttä IBM:ssä. Tässä avoimessa tutkimuksessa 10 potilasta, joilla on satunnainen inkluusiokappalemyosiitti, hoidetaan fenyylibutyraatilla (3 g kahdesti päivässä) 3 kuukauden ajan. Käytössä on sisäänajojakso, jonka aikana tietyt biomarkkerit mitataan lähtötasolla ja sisäänajojakson lopussa loppumittauksen lisäksi hoitojakson lopussa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä ENMC 2011 -diagnostiikkakriteerit IBM:lle
  • Ikä > 18 vuotta
  • Naisten tulee olla postmenopausaalisia (ei kuukautisia yli 12 kuukauteen) tai tila kohdunpoiston jälkeen
  • Pystyy antamaan tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Jokin seuraavista lääketieteellisistä tiloista: krooninen infektio; krooninen munuaisten vajaatoiminta; muu syöpä kuin ihosyöpä alle viisi vuotta aikaisemmin; multippeliskleroosi tai aikaisempi keskushermoston demyelinisaatiojakso; tai muut krooniset vakavat sairaudet
  • Minkä tahansa seuraavista esiintyminen rutiiniseulonnassa: WBC<3000; Verihiutaleet < 100 000; hematokriitti < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatiini > 1,5 mg %; maksasairaus, jonka seerumin albumiini < 3 G/DL
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen
  • Muiden lihassairauksien rinnakkaiselo
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen kolmen kuukauden aikana
  • Tunnettu verenvuotohäiriö
  • Tunnettu maksasairaus
  • Tunnettu sydämen vajaatoiminta
  • Tunnettu hypernatremia
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fenyylibutyraatti
Avoin fenyylibutyraatti
Lääke: Fenyylibutyraatti suun kautta otettava tabletti
Fenyylibutyraatti, oraalisesti aktiivinen kemiallinen kaperoni, jonka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt ureakiertohäiriöiden hoitoon, jäljittelee solunsisäisten molekyylikaperonien toimintaa proteiinien aggregaation ja oligomeroitumisen estämisessä.
Muut nimet:
  • PBA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Fenyylibutyraatin turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Kuukausi 3 - kuukausi 6
Koska tämä on vaiheen I pilottitutkimus, ensisijainen tulos on fenyylibutyraatin turvallisuuden ja siedettävyyden testaus potilailla, joilla on inkluusiokehomyosiitti. Tämä mitataan koehenkilöillä raportoitujen haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella koko kokeen hoitojakson aikana.
Kuukausi 3 - kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Inkluusiokehon myosiitin toiminnallinen arviointiasteikko (IBMFRS)
Aikaikkuna: Kuukausi 6
IBMFRS on nopeasti annettava (10 minuutin) järjestysasteikko (arvosanat 0–40), jota käytetään määrittämään potilaiden arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 10 toiminnallisessa toiminnassa. Mitä korkeammat pisteet tutkittavalla on asteikolla, sitä paremmat toimintakyvyt hänellä on.
Kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Kansas Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PBA in IBM

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Inkluusiokehon myosiitti

Kliiniset tutkimukset Fenyylibutyraatti suun kautta otettava tabletti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa