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Sicurezza e tollerabilità del fenilbutirrato nella miosite da corpi inclusi

19 maggio 2022 aggiornato da: University of Kansas Medical Center
Questo è uno studio pilota (studio clinico di fase 1) per valutare la sicurezza e la tollerabilità del fenilbutirrato in IBM. In questo studio in aperto, 10 pazienti con miosite da corpi inclusi sporadica saranno trattati con fenilbutirrato (3 g due volte al giorno) per 3 mesi. Ci sarà un periodo di prova, durante il quale verranno misurati determinati biomarcatori al basale e alla fine del periodo di prova oltre alla misurazione finale alla fine del periodo di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfa i criteri diagnostici ENMC 2011 per IBM
  • Età > 18 anni
  • Le donne devono essere in post-menopausa (nessuna mestruazione in > 12 mesi) o in stato post isterectomia
  • In grado di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni mediche: infezione cronica; insufficienza renale cronica; cancro diverso dal cancro della pelle meno di cinque anni prima; sclerosi multipla o precedente episodio di demielinizzazione del sistema nervoso centrale; o altre gravi malattie mediche croniche
  • Presenza di uno qualsiasi dei seguenti esami del sangue di routine: WBC<3000; Piastrine < 100.000; ematocrito < 30%; PANE > 30 mg%; creatina > 1,5 mg%; malattia epatica con albumina sierica < 3 G/DL
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di non conformità con altre terapie
  • Coesistenza di altre malattie muscolari
  • Abuso di droghe o alcol negli ultimi tre mesi
  • Disturbo emorragico noto
  • Malattia epatica nota
  • Insufficienza cardiaca congestizia nota
  • Ipernatriemia nota
  • Incapacità di dare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fenilbutirrato
Fenilbutirrato in aperto
Droga: Compressa orale di fenilbutirrato
Il fenilbutirrato, un chaperone chimico attivo per via orale approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dei disturbi del ciclo dell'urea, imita la funzione degli chaperoni molecolari intracellulari nel prevenire l'aggregazione proteica e l'oligomerizzazione.
Altri nomi:
  • PBA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità del fenilbutirrato misurate dall'incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Mese 3 - Mese 6
Poiché si tratta di uno studio pilota di fase I, l'esito primario sarà testare la sicurezza e la tollerabilità del fenilbutirrato nei pazienti con miosite da corpi inclusi. Questo sarà misurato dall'incidenza di eventi avversi riportati nei soggetti durante il periodo di trattamento dello studio.
Mese 3 - Mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione funzionale della miosite da corpi di inclusione (IBMFRS)
Lasso di tempo: Mese 6
L'IBMFRS è una scala di valutazione ordinale di 10 minuti (valutazioni 0-40) utilizzata per determinare la valutazione dei pazienti della loro capacità e indipendenza in 10 attività funzionali. Maggiore è il punteggio di un soggetto sulla scala, migliore è l'abilità funzionale del soggetto.
Mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

20 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBA in IBM

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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