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Seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en la miositis por cuerpos de inclusión

19 de mayo de 2022 actualizado por: University of Kansas Medical Center
Este es un estudio piloto (ensayo clínico de fase 1) para evaluar la seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en IBM. En este estudio abierto, 10 pacientes con miositis por cuerpos de inclusión esporádica serán tratados con fenilbutirato (3 g dos veces al día) durante 3 meses. Habrá un período de prueba, durante el cual se medirán ciertos biomarcadores al inicio y al final del período de prueba, además de la medición final al final del período de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumplir con los criterios de diagnóstico de ENMC 2011 para IBM
  • Edad > 18 años
  • Las mujeres deben ser posmenopáusicas (sin menstruación en >12 meses) o estar en estado poshisterectomía
  • Capaz de dar consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones médicas: infección crónica; insuficiencia renal cronica; cáncer que no sea cáncer de piel menos de cinco años antes; esclerosis múltiple o episodio previo de desmielinización del sistema nervioso central; u otras enfermedades médicas crónicas graves
  • Presencia de cualquiera de los siguientes en el análisis de sangre de rutina: WBC <3000; plaquetas < 100.000; hematocrito < 30%; BUN > 30 mg %; creatina > 1,5 mg%; enfermedad hepática con albúmina sérica < 3 G/DL
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Antecedentes de incumplimiento de otras terapias
  • Coexistencia de otra enfermedad muscular
  • Abuso de drogas o alcohol en los últimos tres meses
  • Trastorno hemorrágico conocido
  • Enfermedad hepática conocida
  • Insuficiencia cardíaca congestiva conocida
  • hipernatremia conocida
  • Incapacidad para dar consentimiento informado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fenilbutirato
Fenilbutirato de etiqueta abierta
Droga: Tableta oral de fenilbutirato
El fenilbutirato, una chaperona química activa por vía oral aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para el tratamiento de los trastornos del ciclo de la urea, imita la función de las chaperonas moleculares intracelulares para prevenir la agregación y oligomerización de proteínas.
Otros nombres:
  • PBA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato medidas por la incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Mes 3 - Mes 6
Dado que se trata de un ensayo piloto de Fase I, el resultado principal será evaluar la seguridad y la tolerabilidad del fenilbutirato en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión. Esto se medirá por la incidencia de eventos adversos informados en los sujetos a lo largo del período de tratamiento del ensayo.
Mes 3 - Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de valoración funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Mes 6
La IBMFRS es una escala de calificación ordinal de administración rápida (10 minutos) (calificaciones de 0 a 40) que se utiliza para determinar la evaluación de los pacientes sobre su capacidad e independencia en 10 actividades funcionales. Cuanto más alto sea el puntaje de un sujeto en la escala, mejor capacidad funcional tendrá el sujeto.
Mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

20 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

20 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

9 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PBA in IBM

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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