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Innocuité et tolérabilité du phénylbutyrate dans la myosite à corps d'inclusion

19 mai 2022 mis à jour par: University of Kansas Medical Center
Il s'agit d'une étude pilote (essai clinique de phase 1) pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du phénylbutyrate chez IBM. Dans cette étude en ouvert, 10 patients atteints de myosite à inclusions sporadique seront traités avec du phénylbutyrate (3 g deux fois par jour) pendant 3 mois. Il y aura une période de rodage, au cours de laquelle certains biomarqueurs seront mesurés au départ et à la fin de la période de rodage en plus de la mesure finale à la fin de la période de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Remplir les critères de diagnostic ENMC 2011 pour IBM
  • Âge > 18 ans
  • Les femmes doivent être post-ménopausées (pas de règles depuis plus de 12 mois) ou être en état post-hystérectomie
  • Capable de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Présence de l'une des conditions médicales suivantes : infection chronique ; insuffisance rénale chronique; cancer autre que le cancer de la peau moins de cinq ans auparavant ; sclérose en plaques ou épisode antérieur de démyélinisation du système nerveux central ; ou d'autres maladies chroniques graves
  • Présence de l'un des éléments suivants lors d'un dépistage sanguin de routine : WBC<3 000 ; Plaquettes < 100 000 ; hématocrite < 30 % ; BUN > 30 mg % ; créatine > 1,5 mg% ; maladie hépatique avec albumine sérique < 3 G/DL
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Antécédents de non-observance d'autres thérapies
  • Coexistence d'autres maladies musculaires
  • Abus de drogues ou d'alcool au cours des trois derniers mois
  • Trouble hémorragique connu
  • Maladie hépatique connue
  • Insuffisance cardiaque congestive connue
  • Hypernatrémie connue
  • Incapacité à donner un consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phénylbutyrate
Phénylbutyrate en ouvert
Médicament: Comprimé oral de phénylbutyrate
Le phénylbutyrate, un chaperon chimique actif par voie orale approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement des troubles du cycle de l'urée, imite la fonction des chaperons moléculaires intracellulaires dans la prévention de l'agrégation et de l'oligomérisation des protéines.
Autres noms:
  • ABP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité du phénylbutyrate mesurées par l'incidence des événements indésirables
Délai: Mois 3 - Mois 6
Puisqu'il s'agit d'un essai pilote de phase I, le résultat principal sera de tester l'innocuité et la tolérabilité du phénylbutyrate chez les patients atteints de myosite à corps d'inclusion. Cela sera mesuré par l'incidence des événements indésirables signalés chez les sujets tout au long de la période de traitement de l'essai.
Mois 3 - Mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Mois 6
L'IBMFRS est une échelle d'évaluation ordinale (10 minutes) administrée rapidement (cotes de 0 à 40) utilisée pour déterminer l'évaluation par les patients de leur capacité et de leur indépendance dans 10 activités fonctionnelles. Plus un sujet obtient un score élevé sur l'échelle, meilleure est la capacité fonctionnelle du sujet.
Mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Kansas Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

20 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

20 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2020

Première publication (Réel)

9 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PBA in IBM

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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