Sikkerhet og tolerabilitet av fenylbutyrat i inklusjonskroppsmyositt
19. mai 2022 oppdatert av: University of Kansas Medical Center
Dette er en pilotstudie (fase 1 klinisk studie) for å evaluere sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat i IBM.
I denne åpne studien vil 10 pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt bli behandlet med fenylbutyrat (3 g to ganger daglig) i 3 måneder.
Det vil være en innkjøringsperiode, hvor visse biomarkører vil bli målt ved baseline og ved slutten av innkjøringsperioden i tillegg til endelig måling ved slutten av behandlingsperioden.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Oppfyll ENMC 2011 diagnostiske kriterier for IBM
- Alder > 18 år
- Kvinner må være postmenopausale (ingen menstruasjoner på >12 måneder) eller status etter hysterektomi
- Kunne gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av en av følgende medisinske tilstander: kronisk infeksjon; kronisk nyresvikt; annen kreft enn hudkreft mindre enn fem år tidligere; multippel sklerose eller tidligere episode av demyelinisering av sentralnervesystemet; eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer
- Tilstedeværelse av noen av følgende ved rutinemessig blodscreening: WBC<3000; Blodplater < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; leversykdom med serumalbumin < 3 G/DL
- Kvinner som er gravide eller ammer
- Historie om manglende overholdelse av andre terapier
- Sameksistens av annen muskelsykdom
- Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste tre månedene
- Kjent blødningsforstyrrelse
- Kjent leversykdom
- Kjent kongestiv hjertesvikt
- Kjent hypernatremi
- Manglende evne til å gi informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fenylbutyrat
Åpen fenylbutyrat
|
Fenylbutyrat, en oralt aktiv kjemisk chaperon godkjent av US Food and Drug Administration for behandling av ureasyklusforstyrrelser, etterligner funksjonen til intracellulære molekylære chaperoner for å forhindre proteinaggregering og oligomerisering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for fenylbutyrat målt ved forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Måned 3 - Måned 6
|
Siden dette er en fase I-pilotstudie, vil det primære resultatet være å teste sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat hos pasienter med inklusjonskroppsmyositt.
Dette vil bli målt ved forekomsten av uønskede hendelser rapportert hos forsøkspersoner gjennom hele behandlingsperioden av forsøket.
|
Måned 3 - Måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tidsramme: Måned 6
|
IBMFRS er en raskt administrert (10-minutters) ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-40) som brukes til å bestemme pasienters vurdering av deres evne og uavhengighet i 10 funksjonelle aktiviteter.
Jo høyere et emne skårer på skalaen, jo bedre funksjonsevne har emnet.
|
Måned 6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. august 2020
Primær fullføring (Faktiske)
20. januar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
20. januar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
9. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PBA in IBM
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .