Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og tolerabilitet av fenylbutyrat i inklusjonskroppsmyositt

19. mai 2022 oppdatert av: University of Kansas Medical Center
Dette er en pilotstudie (fase 1 klinisk studie) for å evaluere sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat i IBM. I denne åpne studien vil 10 pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt bli behandlet med fenylbutyrat (3 g to ganger daglig) i 3 måneder. Det vil være en innkjøringsperiode, hvor visse biomarkører vil bli målt ved baseline og ved slutten av innkjøringsperioden i tillegg til endelig måling ved slutten av behandlingsperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyll ENMC 2011 diagnostiske kriterier for IBM
  • Alder > 18 år
  • Kvinner må være postmenopausale (ingen menstruasjoner på >12 måneder) eller status etter hysterektomi
  • Kunne gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en av følgende medisinske tilstander: kronisk infeksjon; kronisk nyresvikt; annen kreft enn hudkreft mindre enn fem år tidligere; multippel sklerose eller tidligere episode av demyelinisering av sentralnervesystemet; eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer
  • Tilstedeværelse av noen av følgende ved rutinemessig blodscreening: WBC<3000; Blodplater < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; leversykdom med serumalbumin < 3 G/DL
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Historie om manglende overholdelse av andre terapier
  • Sameksistens av annen muskelsykdom
  • Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste tre månedene
  • Kjent blødningsforstyrrelse
  • Kjent leversykdom
  • Kjent kongestiv hjertesvikt
  • Kjent hypernatremi
  • Manglende evne til å gi informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fenylbutyrat
Åpen fenylbutyrat
Legemiddel: Fenylbutyrat oral tablett
Fenylbutyrat, en oralt aktiv kjemisk chaperon godkjent av US Food and Drug Administration for behandling av ureasyklusforstyrrelser, etterligner funksjonen til intracellulære molekylære chaperoner for å forhindre proteinaggregering og oligomerisering.
Andre navn:
  • PBA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for fenylbutyrat målt ved forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Måned 3 - Måned 6
Siden dette er en fase I-pilotstudie, vil det primære resultatet være å teste sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat hos pasienter med inklusjonskroppsmyositt. Dette vil bli målt ved forekomsten av uønskede hendelser rapportert hos forsøkspersoner gjennom hele behandlingsperioden av forsøket.
Måned 3 - Måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tidsramme: Måned 6
IBMFRS er en raskt administrert (10-minutters) ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-40) som brukes til å bestemme pasienters vurdering av deres evne og uavhengighet i 10 funksjonelle aktiviteter. Jo høyere et emne skårer på skalaen, jo bedre funksjonsevne har emnet.
Måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

20. januar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

20. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

9. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PBA in IBM

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på Fenylbutyrat oral tablett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere