Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet av fenylbutyrat i inklusionskroppsmyosit

19 maj 2022 uppdaterad av: University of Kansas Medical Center
Detta är en pilotstudie (fas 1 klinisk prövning) för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för fenylbutyrat i IBM. I denna öppna studie kommer 10 patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit att behandlas med fenylbutyrat (3 g två gånger dagligen) i 3 månader. Det kommer att finnas en inkörningsperiod, under vilken vissa biomarkörer kommer att mätas vid baslinjen och i slutet av inkörningsperioden utöver den slutliga mätningen i slutet av behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppfyll ENMC 2011 diagnostiska kriterier för IBM
  • Ålder > 18 år
  • Kvinnor måste vara postmenopausala (ingen mens på >12 månader) eller status efter hysterektomi
  • Kan ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av något av följande medicinska tillstånd: kronisk infektion; kronisk njurinsufficiens; annan cancer än hudcancer mindre än fem år tidigare; multipel skleros eller tidigare episod av demyelinisering av centrala nervsystemet; eller andra kroniska allvarliga medicinska sjukdomar
  • Förekomst av något av följande vid rutinmässig blodscreening: WBC<3000; Blodplättar < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; leversjukdom med serumalbumin < 3 G/DL
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Historik av bristande efterlevnad av andra terapier
  • Samlevnad av andra muskelsjukdomar
  • Narkotika- eller alkoholmissbruk under de senaste tre månaderna
  • Känd blödningsrubbning
  • Känd leversjukdom
  • Känd kongestiv hjärtsvikt
  • Känd hypernatremi
  • Oförmåga att ge informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fenylbutyrat
Open-label fenylbutyrat
Läkemedel: Fenylbutyrat oral tablett
Fenylbutyrat, en oralt aktiv kemisk chaperon som godkänts av US Food and Drug Administration för behandling av ureacykelstörningar, efterliknar funktionen hos intracellulära molekylära chaperoner för att förhindra proteinaggregation och oligomerisering.
Andra namn:
  • PBA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för fenylbutyrat mätt som förekomst av biverkningar
Tidsram: Månad 3 - Månad 6
Eftersom detta är en pilotstudie i fas I, kommer det primära resultatet att testa säkerheten och tolerabiliteten för fenylbutyrat hos patienter med inklusionskroppsmyosit. Detta kommer att mätas genom förekomsten av biverkningar som rapporterats hos försökspersoner under hela prövningsperioden.
Månad 3 - Månad 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inclusion Body Myosit Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tidsram: Månad 6
IBMFRS är en snabbt administrerad (10-minuters) ordinarie värderingsskala (betyg 0-40) som används för att fastställa patienternas bedömning av deras förmåga och oberoende i 10 funktionella aktiviteter. Ju högre ett ämne får poäng på skalan, desto bättre funktionsförmåga har ämnet.
Månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 augusti 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

20 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2020

Första postat (Faktisk)

9 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PBA in IBM

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inklusionskroppsmyosit

Kliniska prövningar på Fenylbutyrat oral tablett

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera