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封入体筋炎におけるフェニルブチレートの安全性と忍容性

2022年5月19日 更新者：University of Kansas Medical Center
これは、IBM におけるフェニルブチレートの安全性と忍容性を評価するためのパイロット研究 (第 1 相臨床試験) です。 この非盲検研究では、散発性封入体筋炎の 10 人の患者が 3 か月間フェニルブチレート (1 日 2 回 3 gm) で治療されます。 慣らし期間があり、その間に特定のバイオマーカーがベースライン時および慣らし期間の終わりに測定され、さらに治療期間の終わりに最終測定が行われます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • IBM の ENMC 2011 診断基準を満たす
  • 年齢 > 18 歳
  • -女性は閉経後（月経が12か月以上ない）または子宮摘出後の状態でなければなりません
  • インフォームドコンセントを与えることができる

除外基準:

  • 次の病状のいずれかの存在: 慢性感染症。慢性腎不全; 5 年以内に皮膚がん以外のがん;多発性硬化症または中枢神経系脱髄の以前のエピソード;またはその他の深刻な慢性疾患
  • -定期的な血液スクリーニングで次のいずれかの存在：WBC <3000;血小板 < 100,000;ヘマトクリット < 30%; BUN > 30 mg %;クレアチン > 1.5 mg%;血清アルブミンが 3 G/DL 未満の肝疾患
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -他の治療法の不遵守の歴史
  • 他の筋疾患の併存
  • 過去 3 か月以内の薬物またはアルコール乱用
  • 既知の出血性疾患
  • 既知の肝疾患
  • -既知のうっ血性心不全
  • 既知の高ナトリウム血症
  • インフォームドコンセントを与えることができない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：酪酸フェニル
非盲検フェニルブチレート
薬：フェニル酪酸経口錠
フェニルブチレートは、尿素サイクル障害の治療のために米国食品医薬品局によって承認された経口活性化学シャペロンであり、タンパク質の凝集とオリゴマー化を防ぐ細胞内分子シャペロンの機能を模倣しています。
他の名前：
  • PBA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率によって測定されるフェニルブチレートの安全性と忍容性
時間枠：3ヶ月目～6ヶ月目
これは第I相パイロット試験であるため、主な結果は、封入体筋炎患者におけるフェニルブチレートの安全性と忍容性をテストすることです. これは、治験の治療期間を通じて被験者に報告された有害事象の発生率によって測定されます。
3ヶ月目～6ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
封入体筋炎機能評価尺度 (IBMFRS)
時間枠：月 6
IBMFRS は、10 の機能的活動における患者の能力と独立性の評価を決定するために使用される、迅速に管理される (10 分) 序数評価スケール (評価 0 ～ 40) です。 被験者のスコアが高いほど、被験者の機能的能力が高くなります。
月 6

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Kansas Medical Center

捜査官

  • 主任研究者：Duaa Jabari, MD、University of Kansas Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月20日

一次修了 (実際)

2022年1月20日

研究の完了 (実際)

2022年1月20日

試験登録日

最初に提出

2020年5月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月4日

最初の投稿 (実際)

2020年6月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月19日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PBA in IBM

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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