A fenilbutirát biztonságossága és tolerálhatósága zárványtest-myositisben
2022. május 19. frissítette: University of Kansas Medical Center
Ez egy kísérleti vizsgálat (1. fázisú klinikai vizsgálat) a fenilbutirát biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére az IBM-ben.
Ebben a nyílt vizsgálatban 10, sporadikus zárványtestes myositisben szenvedő beteget kezelnek fenilbutiráttal (3 gm naponta kétszer) 3 hónapon keresztül.
Lesz egy bejáratási időszak, amely során bizonyos biomarkereket mérnek az alapvonalon és a befutási időszak végén, a kezelési időszak végén végzett végső mérésen felül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Teljesítse az ENMC 2011 diagnosztikai kritériumait az IBM számára
- Életkor > 18 év
- A nőknek posztmenopauzálisnak kell lenniük (12 hónapnál tovább nem menstruálnak) vagy méheltávolítás utáni állapotnak kell lenniük
- Képes tájékozott beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Az alábbi egészségügyi állapotok bármelyikének megléte: krónikus fertőzés; krónikus veseelégtelenség; rák, kivéve a bőrrákot, kevesebb mint öt évvel korábban; sclerosis multiplex vagy korábbi központi idegrendszeri demyelinizációs epizód; vagy más krónikus súlyos egészségügyi betegségek
- Az alábbiak bármelyikének jelenléte a rutin vérvizsgálat során: WBC<3000; Vérlemezkék < 100 000; hematokrit < 30%; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; májbetegség szérumalbuminnal < 3 G/DL
- Terhes vagy szoptató nők
- Más terápiák be nem tartásának története
- Egyéb izombetegségek együttélése
- Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés az elmúlt három hónapban
- Ismert vérzési rendellenesség
- Ismert májbetegség
- Ismert pangásos szívelégtelenség
- Ismert hypernatraemia
- Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fenil-butirát
Nyílt címkés fenilbutirát
|
A fenilbutirát, egy orálisan aktív kémiai chaperon, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyott a karbamidciklus-zavarok kezelésére, utánozza az intracelluláris molekuláris chaperonok funkcióját a fehérje aggregáció és az oligomerizáció megelőzésében.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fenilbutirát biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események gyakorisága alapján
Időkeret: 3. hónap - 6. hónap
|
Mivel ez egy I. fázisú kísérleti vizsgálat, az elsődleges eredmény a fenilbutirát biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelése lesz zárványtest-myositisben szenvedő betegeknél.
Ezt az alanyoknál jelentett nemkívánatos események incidenciájával mérjük a vizsgálat kezelési időszaka alatt.
|
3. hónap - 6. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Inkluzív test myositis funkcionális értékelési skála (IBMFRS)
Időkeret: 6. hónap
|
Az IBMFRS egy gyorsan beadható (10 perces) ordinális értékelési skála (0-40-ig), amellyel meghatározható a betegek képességei és függetlensége 10 funkcionális tevékenységben.
Minél magasabb pontszámot kap egy alany a skálán, annál jobb funkcionális képességekkel rendelkezik.
|
6. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. augusztus 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. január 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. január 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. május 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 4.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. május 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 19.
Utolsó ellenőrzés
2022. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PBA in IBM
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .