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Segurança e tolerabilidade do fenilbutirato na miosite por corpos de inclusão

19 de maio de 2022 atualizado por: University of Kansas Medical Center
Este é um estudo piloto (ensaio clínico de fase 1) para avaliar a segurança e a tolerabilidade do fenilbutirato na IBM. Neste estudo aberto, 10 pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão serão tratados com fenilbutirato (3 g duas vezes ao dia) por 3 meses. Haverá um período inicial, durante o qual determinados biomarcadores serão medidos na linha de base e no final do período inicial, além da medição final no final do período de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Cumprir os critérios de diagnóstico ENMC 2011 para IBM
  • Idade > 18 anos
  • As mulheres devem estar na pós-menopausa (sem menstruação em >12 meses) ou em estado pós-histerectomia
  • Capaz de dar consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Presença de qualquer uma das seguintes condições médicas: infecção crônica; insuficiência renal crônica; câncer diferente de câncer de pele há menos de cinco anos; esclerose múltipla ou episódio prévio de desmielinização do sistema nervoso central; ou outras doenças médicas graves crônicas
  • Presença de qualquer um dos seguintes na triagem de sangue de rotina: WBC <3000; Plaquetas < 100.000; hematócrito < 30%; BUN > 30 mg %; creatina > 1,5 mg%; doença hepática com albumina sérica < 3 G/DL
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • Histórico de não adesão a outras terapias
  • Coexistência de outra doença muscular
  • Abuso de drogas ou álcool nos últimos três meses
  • Distúrbio hemorrágico conhecido
  • doença hepática conhecida
  • Insuficiência cardíaca congestiva conhecida
  • Hipernatremia conhecida
  • Incapacidade de dar consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fenilbutirato
Fenilbutirato aberto
Medicamento: Fenilbutirato Comprimido Oral
O fenilbutirato, uma chaperona química oralmente ativa aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de distúrbios do ciclo da ureia, imita a função das chaperonas moleculares intracelulares na prevenção da agregação e oligomerização de proteínas.
Outros nomes:
  • PBA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do fenilbutirato medida pela incidência de eventos adversos
Prazo: Mês 3 - Mês 6
Como este é um estudo piloto de Fase I, o resultado primário será testar a segurança e a tolerabilidade do fenilbutirato em pacientes com miosite por corpos de inclusão. Isso será medido pela incidência de eventos adversos relatados em indivíduos durante o período de tratamento do estudo.
Mês 3 - Mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Avaliação da Miosite do Corpo de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mês 6
O IBMFRS é uma escala de classificação ordinal administrada rapidamente (10 minutos) (classificações de 0 a 40) usada para determinar a avaliação dos pacientes sobre sua capacidade e independência em 10 atividades funcionais. Quanto maior a pontuação de um sujeito na escala, melhor a capacidade funcional do sujeito.
Mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Kansas Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de agosto de 2020

Conclusão Primária (Real)

20 de janeiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

20 de janeiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

9 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PBA in IBM

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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