Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af phenylbutyrat i inklusionslegememyositis

19. maj 2022 opdateret af: University of Kansas Medical Center
Dette er et pilotstudie (fase 1 klinisk forsøg) for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​phenylbutyrat i IBM. I denne åbne undersøgelse vil 10 patienter med sporadisk inklusionslegememyositis blive behandlet med phenylbutyrat (3 g to gange dagligt) i 3 måneder. Der vil være en indkøringsperiode, hvor visse biomarkører vil blive målt ved baseline og i slutningen af ​​indkøringsperioden ud over den endelige måling i slutningen af ​​behandlingsperioden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld ENMC 2011 diagnostiske kriterier for IBM
  • Alder > 18 år
  • Kvinder skal være postmenopausale (ingen menstruation i >12 måneder) eller status efter hysterektomi
  • Kan give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende medicinske tilstande: kronisk infektion; kronisk nyreinsufficiens; anden kræft end hudkræft mindre end fem år tidligere; multipel sklerose eller tidligere episode af demyelinisering af centralnervesystemet; eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme
  • Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WBC<3000; Blodplader < 100.000; hæmatokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; leversygdom med serumalbumin < 3 G/DL
  • Kvinder, der er gravide eller ammende
  • Historie om manglende overholdelse af andre terapier
  • Sameksistens af anden muskelsygdom
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste tre måneder
  • Kendt blødningsforstyrrelse
  • Kendt leversygdom
  • Kendt kongestiv hjertesvigt
  • Kendt hypernatriæmi
  • Manglende evne til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Phenylbutyrat
Åbent phenylbutyrat
Medicin: Phenylbutyrat oral tablet
Phenylbutyrat, en oralt aktiv kemisk chaperon godkendt af US Food and Drug Administration til behandling af urinstofcykluslidelser, efterligner funktionen af ​​intracellulære molekylære chaperoner til at forhindre proteinaggregering og oligomerisering.
Andre navne:
  • PBA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Phenylbutyrats sikkerhed og tolerabilitet målt ved forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Måned 3 - Måned 6
Da dette er et fase I pilotforsøg, vil det primære resultat være at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​phenylbutyrat hos patienter med Inclusion Body Myositis. Dette vil blive målt ved forekomsten af ​​uønskede hændelser rapporteret hos forsøgspersoner i hele forsøgets behandlingsperiode.
Måned 3 - Måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Tidsramme: Måned 6
IBMFRS er en hurtigt administreret (10-minutters) ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-40), der bruges til at bestemme patienters vurdering af deres evner og uafhængighed i 10 funktionelle aktiviteter. Jo højere et emne scorer på skalaen, jo bedre funktionsevne har emnet.
Måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBA in IBM

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med Phenylbutyrat oral tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner