Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost fenylbutyrátu u myositidy s inkluzními tělísky

19. května 2022 aktualizováno: University of Kansas Medical Center
Toto je pilotní studie (klinická studie fáze 1) k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti fenylbutyrátu v IBM. V této otevřené studii bude 10 pacientů se sporadickou myositidou s inkluzními tělísky léčeno fenylbutyrátem (3 g dvakrát denně) po dobu 3 měsíců. Proběhne zaváděcí období, během kterého budou měřeny určité biomarkery na začátku a na konci zaváděcího období navíc ke konečnému měření na konci období léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splňte diagnostická kritéria ENMC 2011 pro IBM
  • Věk > 18 let
  • Ženy musí být po menopauze (bez menstruace po >12 měsících) nebo ve stavu po hysterektomii
  • Umět dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost některého z následujících zdravotních stavů: chronická infekce; chronická renální insuficience; rakovina jiná než rakovina kůže před méně než pěti lety; roztroušená skleróza nebo předchozí epizoda demyelinizace centrálního nervového systému; nebo jiná chronická závažná zdravotní onemocnění
  • Přítomnost některého z následujících při rutinním vyšetření krve: WBC<3000; Krevní destičky < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; kreatin > 1,5 mg%; onemocnění jater se sérovým albuminem < 3 G/DL
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Anamnéza nedodržování jiných terapií
  • Koexistence jiného svalového onemocnění
  • Zneužívání drog nebo alkoholu během posledních tří měsíců
  • Známá porucha krvácení
  • Známé onemocnění jater
  • Známé městnavé srdeční selhání
  • Známá hypernatrémie
  • Neschopnost dát informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fenylbutyrát
Otevřený fenylbutyrát
Lék: Fenylbutyrát perorální tableta
Fenylbutyrát, perorálně aktivní chemický chaperon schválený US Food and Drug Administration pro léčbu poruch cyklu močoviny, napodobuje funkci intracelulárních molekulárních chaperonů při prevenci agregace proteinů a oligomerizace.
Ostatní jména:
  • PBA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost fenylbutyrátu měřená výskytem nežádoucích účinků
Časové okno: 3. měsíc – 6. měsíc
Vzhledem k tomu, že se jedná o pilotní studii fáze I, bude primárním výsledkem testování bezpečnosti a snášenlivosti fenylbutyrátu u pacientů s myositidou inkluzních tělísek. To bude měřeno výskytem nežádoucích příhod hlášených u subjektů během léčebného období studie.
3. měsíc – 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční stupnice hodnocení myositidy inkluzního těla (IBMFRS)
Časové okno: 6. měsíc
IBMFRS je rychle spravovaná (10minutová) ordinální hodnotící stupnice (hodnocení 0-40) používaná k určení hodnocení pacientů ohledně jejich schopností a nezávislosti v 10 funkčních činnostech. Čím vyšší skóre má subjekt na škále, tím lepší funkční schopnosti má.
6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Kansas Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

20. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBA in IBM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na Fenylbutyrát perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit