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Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Inclusion Body Myositis

19. Mai 2022 aktualisiert von: University of Kansas Medical Center
Dies ist eine Pilotstudie (klinische Phase-1-Studie) zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei IBM. In dieser Open-Label-Studie werden 10 Patienten mit sporadischer Einschlusskörperchen-Myositis 3 Monate lang mit Phenylbutyrat (3 g zweimal täglich) behandelt. Es wird eine Einlaufphase geben, während der bestimmte Biomarker zu Studienbeginn und am Ende der Einlaufphase zusätzlich zur Endmessung am Ende der Behandlungsphase gemessen werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die ENMC 2011-Diagnosekriterien für IBM
  • Alter > 18 Jahre
  • Frauen müssen postmenopausal sein (keine Menses in > 12 Monaten) oder Status post Hysterektomie sein
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer der folgenden Erkrankungen: chronische Infektion; chronische Niereninsuffizienz; Krebs außer Hautkrebs vor weniger als fünf Jahren; Multiple Sklerose oder frühere Episode einer Demyelinisierung des Zentralnervensystems; oder andere chronische schwere medizinische Erkrankungen
  • Vorhandensein eines der folgenden Punkte bei routinemäßigen Blutuntersuchungen: WBC < 3000; Blutplättchen < 100.000; Hämatokrit < 30 %; BUN > 30 mg %; Kreatin > 1,5 mg %; Lebererkrankung mit Serumalbumin < 3 G/DL
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien
  • Koexistenz anderer Muskelerkrankungen
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten drei Monate
  • Bekannte Blutgerinnungsstörung
  • Bekannte Lebererkrankung
  • Bekannte kongestive Herzinsuffizienz
  • Bekannte Hypernatriämie
  • Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phenylbutyrat
Offenes Phenylbutyrat
Arzneimittel: Phenylbutyrat-Tablette zum Einnehmen
Phenylbutyrat, ein oral aktives chemisches Chaperon, das von der US Food and Drug Administration zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus zugelassen ist, ahmt die Funktion von intrazellulären molekularen Chaperonen bei der Verhinderung von Proteinaggregation und -oligomerisierung nach.
Andere Namen:
  • PBA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat, gemessen an der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Monat 3 - Monat 6
Da es sich um eine Pilotstudie der Phase I handelt, wird das primäre Ergebnis die Prüfung der Sicherheit und Verträglichkeit von Phenylbutyrat bei Patienten mit Myositis der Einschlusskörperchen sein. Dies wird anhand der Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen gemessen, die bei den Probanden während des gesamten Behandlungszeitraums der Studie gemeldet wurden.
Monat 3 - Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
Zeitfenster: Monat 6
Der IBMFRS ist eine schnell anzuwendende (10-minütige) ordinale Bewertungsskala (Bewertungen 0-40), die verwendet wird, um die Einschätzung der Patienten hinsichtlich ihrer Fähigkeiten und Unabhängigkeit bei 10 funktionellen Aktivitäten zu bestimmen. Je höher ein Proband auf der Skala abschneidet, desto besser ist die funktionale Fähigkeit des Probanden.
Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Duaa Jabari, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PBA in IBM

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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