Factores de riesgo y medidas para prevenir complicaciones hepáticas y pancreáticas en pacientes pediátricos después del TCMH

El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) es actualmente un procedimiento estándar para una amplia gama de enfermedades oncológicas de la sangre y trastornos genéticos. Las mejoras recientes en las tecnologías de trasplante, la prevención de infecciones y los procedimientos de manejo de la enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) han reducido significativamente la mortalidad relacionada con el trasplante (TRM). Sin embargo, aproximadamente el 50 % de los pacientes pediátricos pueden desarrollar disfunción hepática antes del TCMH y del 74 % al 85,5 % después del TCMH, con una TRM relacionada con la disfunción hepática que alcanza el 46 %. Las complicaciones hepáticas y pancreáticas siguen siendo demasiado elevadas para las dificultades e ineficiencias diagnósticas y, en consecuencia, para la falta de terapias dirigidas y más seguras. Los problemas diagnósticos se pueden resumir en 3 puntos principales: a) el examen histológico del parénquima hepático y pancreático no puede realizarse de forma rutinaria debido a la anatomía del órgano y al riesgo relativo de los procedimientos biópticos; b) la falta de biomarcadores específicos o técnicas de imagen avanzadas apropiadas para el diagnóstico de complicaciones del TCMH; c) las causas multifactoriales de las complicaciones orgánicas, así como las toxicidades farmacológicas, la EICH, la siderosis, la ductopenia (considerada como índice de la EICH hepática), la acumulación de sustancias potencialmente tóxicas favorecidas por la siderosis y la ductopenia. En más del 50% de los pacientes con HSCT, la siderosis y/o la ductopenia pueden representar condiciones patológicas comunes. Además, las guías internacionales de las sociedades científicas de oncohematología y trasplante recomiendan un tratamiento quelante con deferasirox en todos los pacientes hematológicos y oncológicos sometidos a un régimen transfusional intenso. Sin embargo, en presencia de siderosis y ductopenia marcada, los pacientes que reciben deferasirox pueden experimentar toxicidades renales y hematológicas graves y falta de eficacia del tratamiento quelante.

Por lo tanto, el objetivo principal del presente estudio retrospectivo será la evaluación de la mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) en pacientes que requieren un tratamiento de quelación de acuerdo con las directrices italianas en pacientes pediátricos.