Risikofaktorer og foranstaltninger til at forebygge lever- og bugspytkirtelkomplikationer hos pædiatriske patienter efter HSCT

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er i øjeblikket en standardprocedure for en lang række blodonkologiske sygdomme og genetiske lidelser. Nylige forbedringer i transplantationsteknologier, infektionsforebyggelse og graft-versus-host-disease (GVHD) håndteringsprocedurer har reduceret den transplantationsrelaterede dødelighed (TRM) markant. Imidlertid kan cirka 50 % af pædiatriske patienter udvikle leverdysfunktion før HSCT og 74 % til 85,5 % efter HSCT, med en TRM relateret til leverdysfunktion, der når 46 %. Lever- og bugspytkirtelkomplikationerne er stadig for høje til vanskelighederne og den diagnostiske ineffektivitet og følgelig for manglen på målrettede og sikrere behandlinger. De diagnostiske problemer kan opsummeres i 3 hovedpunkter: a) den histologiske undersøgelse af lever- og bugspytkirtelparenkym kan ikke udføres rutinemæssigt på grund af organanatomien og den relative risiko ved de bioptiske procedurer; b) manglen på specifikke biomarkører eller avancerede billeddannelsesteknikker, der er passende til diagnosticering af HSCT-komplikationer; c) de multifaktorielle årsager til organkomplikationer såvel som lægemiddeltoksiciteter, GVHD, siderose, ductopeni (betragtet som et indeks for hepatisk GVHD), akkumulering af potentielt toksiske stoffer begunstiget af siderosis og ductopeni. Hos mere end 50 % af HSCT-patienter kan siderose og/eller ductopeni repræsentere almindelige patologiske tilstande. Endvidere anbefaler internationale retningslinjer udstedt af onkohæmatologi- og transplantationsvidenskabelige selskaber en chelaterende behandling med deferasirox til alle hæmatologiske og onkologiske patienter, der gennemgår et intenst transfusionsregime. I nærvær af siderose og markant ductopeni kan patienter, der får deferasirox, dog opleve både alvorlige nyre- og hæmatologiske toksiciteter og manglende effektivitet af den chelaterende behandling.

Derfor vil hovedformålet med denne retrospektive undersøgelse være evalueringen af ​​den transplantationsrelaterede dødelighed (TRM) hos patienter, der har behov for en chelationsbehandling i henhold til de italienske retningslinjer for pædiatriske patienter