Risikofaktorer og tiltak for å forhindre lever- og bukspyttkjertelkomplikasjoner hos pediatriske pasienter etter HSCT

Hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er for tiden en standardprosedyre for et bredt spekter av blod-onkologiske sykdommer og genetiske lidelser. Nylige forbedringer i transplantasjonsteknologier, infeksjonsforebygging og graft-versus-host-disease (GVHD) håndteringsprosedyrer har betydelig redusert transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM). Imidlertid kan omtrent 50 % av pediatriske pasienter utvikle leverdysfunksjon før HSCT og 74 % til 85,5 % etter HSCT, med en TRM relatert til leverdysfunksjon som når 46 %. Lever- og bukspyttkjertelkomplikasjonene er fortsatt for høye for vanskelighetene og diagnostiske ineffektivitetene, og følgelig for mangelen på målrettede og sikrere terapier. De diagnostiske problemene kan oppsummeres i 3 hovedpunkter: a) den histologiske undersøkelsen av lever- og bukspyttkjertelparenkym kan ikke utføres rutinemessig på grunn av organanatomien og den relative risikoen ved de bioptiske prosedyrene; b) mangel på spesifikke biomarkører eller avanserte bildeteknikker som er egnet for diagnostisering av HSCT-komplikasjoner; c) de multifaktorielle årsakene til organkomplikasjoner, så vel som legemiddeltoksisitet, GVHD, siderose, ductopeni (betraktet som en indeks for hepatisk GVHD), akkumulering av potensielt giftige stoffer favorisert av siderose og ductopeni. Hos mer enn 50 % av HSCT-pasientene kan siderose og/eller ductopeni representere vanlige patologiske tilstander. Videre anbefaler internasjonale retningslinjer utstedt av onkohematologi og transplantasjonsvitenskapelige samfunn en chelaterende behandling med deferasirox hos alle hematologiske og onkologiske pasienter som gjennomgår et intenst transfusjonsregime. Men i nærvær av siderose og markert ductopeni, kan pasienter som får deferasirox oppleve både alvorlig nyre- og hematologisk toksisitet og manglende effektivitet av chelatbehandlingen.

Derfor vil hovedmålet med denne retrospektive studien være evaluering av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) hos pasienter som trenger en chelatbehandling i henhold til italienske retningslinjer for pediatriske pasienter