Kockázati tényezők és intézkedések a máj- és hasnyálmirigy-szövődmények megelőzésére HSCT utáni gyermekbetegeknél

A hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) jelenleg a véronkológiai betegségek és genetikai rendellenességek széles körében szokásos eljárás. A transzplantációs technológiák, a fertőzésmegelőzés és a graft-versus-host-disease (GVHD) kezelési eljárások legújabb fejlesztései jelentősen csökkentették a transzplantációval kapcsolatos mortalitást (TRM). A gyermekgyógyászati ​​betegek körülbelül 50%-ánál azonban a HSCT előtt, 74-85,5%-ánál a HSCT után alakulhat ki májműködési zavar, a májműködési zavarhoz kapcsolódó TRM pedig eléri a 46%-ot. A máj- és hasnyálmirigy-szövődmények továbbra is túl magasak a nehézségekhez és a diagnosztikai elégtelenségekhez, és ebből következően a célzott és biztonságosabb terápiák hiányához. A diagnosztikai problémák 3 fő pontban foglalhatók össze: a) a máj és a hasnyálmirigy parenchyma szövettani vizsgálata a szerv anatómiája és a bioptikus eljárások relatív kockázata miatt rutinszerűen nem végezhető el; b) a HSCT szövődmények diagnosztizálására alkalmas specifikus biomarkerek vagy fejlett képalkotó technikák hiánya; c) a szervi szövődmények multifaktoriális okai, valamint a gyógyszertoxicitás, GVHD, siderosis, ductopenia (ezt a máj GVHD indexének tekintjük), a potenciálisan toxikus anyagok felhalmozódása, amelyet siderosis és ductopenia kedvel. A HSCT-betegek több mint 50%-ánál a siderosis és/vagy a ductopenia gyakori kóros állapotokat jelenthet. Ezenkívül az onkohematológiai és transzplantációs tudományos társaságok által kiadott nemzetközi irányelvek deferasiroxos kelátképző kezelést javasolnak minden hematológiai és onkológiai betegnél, akik intenzív transzfúziós kezelésen esnek át. Azonban siderosis és kifejezett ductopenia esetén a deferasiroxot kapó betegek súlyos vese- és hematológiai toxicitást, valamint a kelátképző kezelés hatékonyságának hiányát tapasztalhatják.

Ezért jelen retrospektív vizsgálat fő célja a transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) értékelése lesz azoknál a betegeknél, akiknél kelátképző kezelésre van szükség az olasz irányelvek szerint gyermekgyógyászati ​​betegeknél.