镰状细胞病中的红细胞存活率
2026年4月29日 更新者：Marianne Yee
镰状细胞病中供体红细胞存活的动力学
这是一项单臂机械临床试验，用于测量接受慢性输血治疗 (CTT) 的镰状细胞病 (SCD) 患者的衰老预测因子和输注红细胞 (RBC) 的体内存活率。
SCD 患者的慢性输血是一种常见的治疗方法。
红细胞输注疗法治疗或预防 SCD 并发症的疗效可能会受到输注的供体红细胞存活率的影响。
总体目标是了解长期输血的 SCD 患者的 RBC 存活时间。
当研究参与者定期输血时，研究人员将标记一小部分输注了生物素的红细胞。
参与者将在第 1 天返回，每周一次，持续 3 个月，每月一次，持续 3 个月，以测量这些红细胞存活的时间。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
由于红细胞 (RBC) 镰状化和溶血，镰状细胞病 (SCD) 具有显着的发病率。 中风是 SCD 最具破坏性的后遗症之一。 慢性输血疗法 (CTT) 通过以下方式降低中风风险：(1) 向循环提供正常的非镰状红细胞，从而降低循环中内源性镰状红细胞的百分比，以及 (2) 维持较高的血红蛋白 (Hb)，从而抑制红细胞生成新镰状红细胞。 虽然 CTT 在预防中风方面的疗效已得到证实，但尽管接受了 CTT，仍有将近 45% 的儿童继续出现无症状或明显的中风。 CTT 未能预防中风事件可能与循环镰状红细胞和红细胞生成减少不足有关。 循环镰状红细胞的数量与输注红细胞和内源性镰状红细胞的存活动力学有关。
在对 SCD 中 CTT 的大型纵向分析中，研究人员发现输血后供体 RBC 的存活率存在很大差异，与患者免疫特征（历史 RBC 同种免疫和脾脏存在）和供体 RBC 葡萄糖-6-磷酸相关的更快清除-脱氢酶 (G6PD) 缺乏症。 为了更好地了解患者和供体因素在输注红细胞存活和清除中的作用，研究人员提出了一项在 SCD 患者慢性输血期间进行的机制性临床试验，其中每个输注单位的一小部分标有生物素结合物RBC 表面蛋白，以安全地识别和测量供体 RBC 的体内存活率。
目标 1 将检查接受者免疫系统（过去的同种免疫、脾脏体积和网状内皮系统功能标志物）对生物素标记的供体红细胞输血后存活的关系。
目标 2 将检查供体 RBC G6PD 水平和供体 RBC 代谢组学与体内存活率和供体 RBC 衰老标志物变化的关系。 完成这些目标将增加对 CTT 期间 RBC 存活变异性机制的理解，确定供体和受体降低 RBC 存活的风险因素。 最终，这些知识将为 CTT 的管理提供信息，以改善 SCD 中风的预防。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30303
- Hughes Spalding Children's Hospital
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Childrens Healthcare of Atlanta
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Grady Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- HbSS 或 HbSβ0 地中海贫血 SCD
- 入组前接受 CTT ≥ 3 个月
排除标准：
- 预计在接下来≤2个月内停止CTT
- 同步羟基脲治疗
- 入组前 3 个月内或预计在接下来的 3 个月内进行自动红细胞交换治疗
- 近 3 个月迟发性溶血性输血反应
- 食用高剂量生物素或生鸡蛋补充剂
- 目前怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants are persons with sickle cell disease (SCD) receiving a blood transfusion with biotin labeled red blood cells (RBCs).
Participants receive 2 or 3 units of transfused blood, depending on clinical care, and a portion of all units are biotin-labeled.
Samples are taken for 12 weeks after the biotinylated transfusion.
Participants continue to receive regular monthly transfusions (non-biotinylated) as part of their usual chronic transfusion therapy (CTT) during the follow-up period for this study.
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On the day of transfusion, a 20 mL aliquot is sterilely withdrawn from each RBC unit, washed and labeled with sulfo-NHS-biotin for 30 minutes, washed to stop the labeling reaction, then resuspended in plasma to a hematocrit of ~60%.
The biotin-labeled RBC (BioRBC) is transfused along with the remainder of the RBC unit (unlabeled volume).
Standard blood bank and CTT protocols and minor antigen matching for SCD patients are followed.
Exact transfusion volume is determined based on pre-transfusion hemoglobin (Hb), sickle cell hemoglobin (HbS), and body weight, per clinical protocol.
Participants taking part in this optional intervention have one transfusion episode with blood using the INTERCEPT Blood System.
For this transfusion, a portion of each blood unit is biotin-labeled and one of those units has the INTERCEPT treatment.
In addition to the blood drawn for the main study, individuals participating in this optional intervention have additional tubes of peripheral venous blood drawn for evaluating treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs and acridine surface label monitoring.
Tests for treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs are performed according to procedures developed by Cerus Corporation.
This optional study activity examines the survival of transfused RBCs with and without the INTERCEPT treatment.
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生物素化红细胞的平均潜在寿命 (MPL)
大体时间：直至第 70 天
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输注生物素标记红细胞的长期寿命通过线性外推为生物素标记红细胞的平均潜在寿命 (MPL) 进行评估。
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直至第 70 天
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Percentage of Biotin Labeled RBCs
大体时间：Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
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Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration.
From measurements obtained from 24-hours through week 12 post-transfusion, survival was plotted over time, and recovery measurements were extrapolated.
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Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
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Half-life of Biotinylated RBCs
大体时间：Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
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Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs.
Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
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Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Percentage of Biotin Labeled RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
大体时间：Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
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Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration.
To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC.
The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
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Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
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Half-life of Biotinylated RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
大体时间：Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
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Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs.
Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC.
The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
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Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
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Estimated Time to RBC Clearance Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
大体时间：Day 28 to Day 112
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The estimated time to RBC clearance is extrapolated by a slope from samples obtained from Day 28 to Day 112 survival data.
To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC.
The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
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Day 28 to Day 112
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Marianne Yee, MD、Emory University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月29日
初级完成 (实际的)
2025年4月30日
研究完成 (实际的)
2025年4月30日
研究注册日期
首次提交
2020年5月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月8日
首次发布 (实际的)
2020年6月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月29日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB00117580
- 1K23HL146904 (美国 NIH 拨款/合同)
- 2024P008374 (其他标识符：Emory Insight Humans IRB)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
试验期间收集的所有个体参与者数据在去除身份后将可供与其他研究人员共享。
IPD 共享时间框架
个人参与者数据将在发布后立即可供共享，没有结束日期。
IPD 共享访问标准
数据将可用于与提供方法上合理的提案的研究人员共享，以实现批准提案中的目标。
提案应发送至 Marianne.Yee@choa.org。
要获得访问权限，数据请求者需要签署数据访问协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
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