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겸상 적혈구 질환에서 적혈구 생존

2026년 4월 29일 업데이트: Marianne Yee

낫적혈구병에서 기증자 적혈구 생존의 동역학

이것은 만성 수혈 요법(CTT)을 받는 낫적혈구병(SCD) 환자의 노화 예측 인자와 수혈된 적혈구(RBC)의 생체 내 생존을 측정하기 위한 단일 암, 기계론적 임상 시험입니다. SCD 환자의 만성 수혈은 일반적인 치료법입니다. SCD의 합병증을 치료하거나 예방하기 위한 RBC 수혈 요법의 효능은 수혈된 기증자 RBC의 다양한 생존율로 인해 방해받을 수 있습니다. 전반적인 목표는 만성 수혈을 받은 SCD 환자에서 RBC가 얼마나 오래 생존하는지 확인하는 것입니다. 연구 참여자가 정기적으로 수혈을 받는 경우 연구원은 비오틴이 수혈되는 적혈구의 작은 부분에 라벨을 붙입니다. 참가자는 1일째, 3개월 동안 매주, 3개월 동안 매달 돌아와 해당 RBC가 얼마나 오래 생존하는지 측정합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

겸상적혈구병(SCD)은 적혈구(RBC) 겸상 및 용혈의 결과로 상당한 이환율을 나타냅니다. 뇌졸중은 SCD의 가장 파괴적인 후유증 중 하나입니다. 만성 수혈 요법(CTT)은 (1) 정상적인 비겸상적혈구를 순환계에 공급함으로써 내인성 겸상적혈구의 순환 비율을 감소시키고, (2) 더 높은 헤모글로빈(Hb)을 유지하여 적혈구 생성을 억제하여 뇌졸중 위험을 줄입니다. 새로운 낫 RBC. 뇌졸중 예방에서 CTT의 효능은 잘 확립되어 있지만, 거의 45%의 어린이는 CTT에도 불구하고 계속해서 무증상 또는 명백한 뇌졸중을 경험합니다. 뇌졸중을 예방하기 위한 CTT의 실패는 순환 겸상적혈구의 부적절한 감소 및 적혈구 생성과 관련이 있을 수 있습니다. 순환 겸상적혈구의 양은 수혈된 적혈구와 내인성 겸상적혈구 모두의 생존 동역학과 관련이 있습니다.

SCD의 CTT에 대한 대규모 종단 분석에서 연구자들은 수혈 후 기증자 RBC의 생존에 광범위한 변화가 있음을 발견했으며, 환자의 면역 기능(역사적 RBC 동종 면역 및 비장 존재)과 기증자 RBC 포도당-6-인산과 관련된 더 빠른 청소율을 발견했습니다. -탈수소효소(G6PD) 결핍. 수혈된 RBC의 생존 및 제거에서 환자 및 기증자 요인의 역할을 더 잘 이해하기 위해 연구자들은 SCD 환자의 만성 수혈 에피소드 동안 기계론적 임상 시험을 제안합니다. 기증자 RBC의 생체 내 생존을 안전하게 식별하고 측정하기 위해 RBC 표면 단백질에.

목표 1은 비오틴 표지 공여자 RBC의 수혈 후 생존에 대한 수용자의 면역 체계(과거 동종 면역화, 비장 용적 및 세망내피계 기능의 마커)의 관계를 조사할 것입니다.

목표 2는 기증자 RBC G6PD 수준과 기증자 RBC 대사체학과 생체 내 생존 및 기증자 RBC 노화 마커의 변화와의 관계를 조사할 것입니다. 이러한 목표를 완료하면 CTT 동안 RBC 생존의 가변성에 대한 메커니즘에 대한 이해를 높이고 RBC 생존 감소에 대한 기증자 및 수혜자 위험 요소를 식별할 수 있습니다. 궁극적으로 이 지식은 SCD의 뇌졸중 예방을 개선하기 위해 CTT 관리에 알려줄 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Hughes Spalding Children's Hospital
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Grady Health System

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • HbSS 또는 HbSβ0 지중해빈혈 SCD
  • 등록 전 ≥3개월 동안 CTT를 받은 경우

제외 기준:

  • 향후 ≤2개월 내에 CTT의 예상 중단
  • 동시 수산화요소 요법
  • 등록 전 3개월 이내 또는 향후 3개월 이내에 예상되는 자동 RBC 교환 요법
  • 지난 3개월 동안 지연된 용혈성 수혈 반응
  • 고용량 비오틴 또는 날달걀 보충제 섭취
  • 현재 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants are persons with sickle cell disease (SCD) receiving a blood transfusion with biotin labeled red blood cells (RBCs). Participants receive 2 or 3 units of transfused blood, depending on clinical care, and a portion of all units are biotin-labeled. Samples are taken for 12 weeks after the biotinylated transfusion. Participants continue to receive regular monthly transfusions (non-biotinylated) as part of their usual chronic transfusion therapy (CTT) during the follow-up period for this study.
의약품: Biotin Labeled Red Blood Cells
On the day of transfusion, a 20 mL aliquot is sterilely withdrawn from each RBC unit, washed and labeled with sulfo-NHS-biotin for 30 minutes, washed to stop the labeling reaction, then resuspended in plasma to a hematocrit of ~60%. The biotin-labeled RBC (BioRBC) is transfused along with the remainder of the RBC unit (unlabeled volume). Standard blood bank and CTT protocols and minor antigen matching for SCD patients are followed. Exact transfusion volume is determined based on pre-transfusion hemoglobin (Hb), sickle cell hemoglobin (HbS), and body weight, per clinical protocol.
장치: Pathogen-reduced Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants taking part in this optional intervention have one transfusion episode with blood using the INTERCEPT Blood System. For this transfusion, a portion of each blood unit is biotin-labeled and one of those units has the INTERCEPT treatment. In addition to the blood drawn for the main study, individuals participating in this optional intervention have additional tubes of peripheral venous blood drawn for evaluating treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs and acridine surface label monitoring. Tests for treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs are performed according to procedures developed by Cerus Corporation. This optional study activity examines the survival of transfused RBCs with and without the INTERCEPT treatment.
다른 이름들:
  • INTERCEPT Blood System

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비오티닐화된 RBC의 평균 잠재 수명(MPL)
기간: 70일까지
수혈된 비오틴 표지 적혈구의 장기 수명은 비오틴화된 적혈구의 평균 잠재 수명(MPL)으로 선형적으로 외삽하여 평가됩니다.
70일까지
Percentage of Biotin Labeled RBCs
기간: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. From measurements obtained from 24-hours through week 12 post-transfusion, survival was plotted over time, and recovery measurements were extrapolated.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Half-life of Biotinylated RBCs
기간: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percentage of Biotin Labeled RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
기간: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Half-life of Biotinylated RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
기간: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Estimated Time to RBC Clearance Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
기간: Day 28 to Day 112
The estimated time to RBC clearance is extrapolated by a slope from samples obtained from Day 28 to Day 112 survival data. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 28 to Day 112

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Marianne Yee

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cerus Corporation

수사관

  • 수석 연구원: Marianne Yee, MD, Emory University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 29일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 30일

연구 완료 (실제)

2025년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB00117580
  • 1K23HL146904 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 2024P008374 (기타 식별자: Emory Insight Humans IRB)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

시험 기간 동안 수집된 모든 개별 참가자 데이터는 비식별 처리 후 다른 연구원과 공유할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

개별 참가자 데이터는 게시 직후 종료일 없이 공유할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 승인된 제안의 목적을 달성하기 위해 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자들과 공유할 수 있습니다. 제안서는 Marianne.Yee@choa.org로 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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