このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

鎌状赤血球症における赤血球の生存

2026年4月29日 更新者：Marianne Yee

鎌状赤血球症におけるドナー赤血球の生存動態

これは、慢性輸血療法（CTT）を受けている鎌状赤血球症（SCD）患者における老化の予測因子と輸血された赤血球（RBC）の生体内生存率を測定する単群の機械的臨床試験です。 SCD 患者における慢性輸血は一般的な治療法です。 SCD の合併症を治療または予防するための RBC 輸血療法の有効性は、輸血されたドナー RBC の生存率の変動によって妨げられる可能性があります。 全体的な目的は、慢性的に輸血されている SCD 患者において赤血球がどれだけ長く生存するかを確認することです。 研究参加者が定期的に輸血を受ける場合、研究者は輸血される赤血球のごく一部にビオチンを標識します。 参加者は 1 日目に戻り、3 か月間は毎週、3 か月間は毎月、赤血球の生存期間を測定します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、赤血球 (RBC) の鎌状赤血球化と溶血の結果として重大な罹患率をもたらします。 脳卒中は、SCD の最も深刻な後遺症の 1 つです。 慢性輸血療法（CTT）は、（1）正常で鎌状でない赤血球を循環に供給し、それによって循環中の内因性鎌状赤血球の割合を減らし、（2）より高いヘモグロビン（Hb）を維持し、それによって血液の赤血球生成を抑制することにより、脳卒中リスクを軽減します。新しい鎌状赤血球。 脳卒中予防における CTT の有効性は十分に確立されていますが、CTT にもかかわらず、小児のほぼ 45% が無症状または顕性脳卒中を起こし続けています。 CTT が脳卒中イベントを予防できないのは、循環鎌状赤血球および赤血球生成の不十分な減少に関連している可能性があります。 循環鎌状赤血球の量は、輸血された赤血球と内因性鎌状赤血球の両方の生存動態に関連しています。

SCDにおけるCTTの大規模な縦断的分析において、研究者らは、輸血後のドナー赤血球の生存率に大きなばらつきがあり、患者の免疫特性（歴史的赤血球異種免疫化および脾臓の存在）およびドナー赤血球のグルコース-6-リン酸に関連したより速いクリアランスを発見した。 -デヒドロゲナーゼ（G6PD）欠損症。 輸血された赤血球の生存とクリアランスにおける患者とドナーの因子の役割をより深く理解するために、研究者らは、SCD患者の慢性輸血エピソード中の機構的な臨床試験を提案している。この試験では、各輸血ユニットの少量のアリコートをビオチン結合体で標識する。 RBC 表面タンパク質を分析し、ドナー RBC の in vivo 生存率を安全に同定および測定します。

目的 1 では、レシピエントの免疫系 (過去の同種免疫、脾臓容積、細網内皮系機能のマーカー) とビオチン標識ドナー RBC の輸血後の生存との関係を調べることです。

目的 2 では、ドナー RBC G6PD レベルおよびドナー RBC メタボロミクスと、生体内生存およびドナー RBC 老化マーカーの変化との関係を調べることになります。 これらの目的を達成することで、CTT中のRBC生存率の変動メカニズムの理解が深まり、RBC生存率低下に対するドナーとレシピエントの危険因子が特定されることになる。 最終的に、この知識は CTT の管理者に情報を提供し、SCD における脳卒中の予防を改善することになります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Hughes Spalding Children's Hospital
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Grady Health System

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • HbSS または HbSβ0 サラセミア SCD
  • 登録前に 3 か月以上 CTT を受けている

除外基準:

  • 今後 2 か月以内に CTT の中止が予想される
  • ヒドロキシ尿素療法の併用
  • -登録前の3か月以内、または今後3か月以内に予定される自動赤血球交換療法
  • 過去3か月以内に溶血性輸血反応の遅延があった
  • 高用量のビオチンまたは生卵サプリメントの摂取
  • 現在の妊娠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants are persons with sickle cell disease (SCD) receiving a blood transfusion with biotin labeled red blood cells (RBCs). Participants receive 2 or 3 units of transfused blood, depending on clinical care, and a portion of all units are biotin-labeled. Samples are taken for 12 weeks after the biotinylated transfusion. Participants continue to receive regular monthly transfusions (non-biotinylated) as part of their usual chronic transfusion therapy (CTT) during the follow-up period for this study.
薬：Biotin Labeled Red Blood Cells
On the day of transfusion, a 20 mL aliquot is sterilely withdrawn from each RBC unit, washed and labeled with sulfo-NHS-biotin for 30 minutes, washed to stop the labeling reaction, then resuspended in plasma to a hematocrit of ~60%. The biotin-labeled RBC (BioRBC) is transfused along with the remainder of the RBC unit (unlabeled volume). Standard blood bank and CTT protocols and minor antigen matching for SCD patients are followed. Exact transfusion volume is determined based on pre-transfusion hemoglobin (Hb), sickle cell hemoglobin (HbS), and body weight, per clinical protocol.
デバイス：Pathogen-reduced Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants taking part in this optional intervention have one transfusion episode with blood using the INTERCEPT Blood System. For this transfusion, a portion of each blood unit is biotin-labeled and one of those units has the INTERCEPT treatment. In addition to the blood drawn for the main study, individuals participating in this optional intervention have additional tubes of peripheral venous blood drawn for evaluating treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs and acridine surface label monitoring. Tests for treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs are performed according to procedures developed by Cerus Corporation. This optional study activity examines the survival of transfused RBCs with and without the INTERCEPT treatment.
他の名前：
  • INTERCEPT Blood System

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ビオチン化赤血球の平均潜在寿命 (MPL)
時間枠：70日目まで
輸血されたビオチン標識 RBC の長期寿命は、ビオチン標識 RBC の平均潜在寿命 (MPL) として直線的に外挿されて評価されます。
70日目まで
Percentage of Biotin Labeled RBCs
時間枠：Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. From measurements obtained from 24-hours through week 12 post-transfusion, survival was plotted over time, and recovery measurements were extrapolated.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Half-life of Biotinylated RBCs
時間枠：Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Biotin Labeled RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
時間枠：Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Half-life of Biotinylated RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
時間枠：Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Estimated Time to RBC Clearance Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
時間枠：Day 28 to Day 112
The estimated time to RBC clearance is extrapolated by a slope from samples obtained from Day 28 to Day 112 survival data. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 28 to Day 112

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Marianne Yee

協力者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cerus Corporation

捜査官

  • 主任研究者：Marianne Yee, MD、Emory University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月29日

一次修了 (実際)

2025年4月30日

研究の完了 (実際)

2025年4月30日

試験登録日

最初に提出

2020年5月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月8日

最初の投稿 (実際)

2020年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月29日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB00117580
  • 1K23HL146904 (米国 NIH グラント/契約)
  • 2024P008374 (その他の識別子：Emory Insight Humans IRB)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

治験中に収集された参加者の個人データはすべて、匿名化された後、他の研究者と共有できるようになります。

IPD 共有時間枠

個々の参加者のデータは公開後すぐに共有できるようになり、終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

データは、承認された提案の目的を達成するために、方法論的に適切な提案を提供する研究者と共有するために利用できます。 提案は Marianne.Yee@choa.org に宛ててください。 アクセスを取得するには、データ要求者はデータ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Liberia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する