Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Punasolujen selviytyminen sirppisolutaudissa

keskiviikko 29. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Marianne Yee

Luovuttajien punasolujen selviytymisen kinetiikka sirppisolutaudissa

Tämä on yksihaarainen, mekaaninen kliininen tutkimus, jolla mitataan ikääntymisen ennustajia ja verensiirtoon siirrettyjen punasolujen (RBC) eloonjäämistä in vivo henkilöillä, joilla on sirppisolusairaus (SCD), jotka saavat kroonista verensiirtohoitoa (CTT). Krooninen verensiirto SCD-potilailla on yleinen hoitomuoto. Punasolusiirtohoidon tehokkuutta SCD:n komplikaatioiden hoidossa tai ehkäisyssä voi haitata verensiirron saaneiden punasolujen vaihteleva eloonjääminen. Yleisenä tavoitteena on nähdä, kuinka kauan punasolut selviävät kroonisesti verensiirron saaneilla SCD-potilailla. Kun tutkimukseen osallistujalla on säännöllinen verensiirto, tutkijat merkitsevät pienen osan punasoluista, jotka on siirretty biotiinilla. Osallistuja palaa 1. päivänä viikoittain 3 kuukauden ajan ja kuukausittain 3 kuukauden ajan mittaamaan, kuinka kauan punasolut säilyvät.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sirppisolutauti (SCD) aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta punasolujen (RBC) sirppileikkauksen ja hemolyysin seurauksena. Aivohalvaus on yksi SCD:n tuhoisimmista seurauksista. Krooninen verensiirtohoito (CTT) vähentää aivohalvauksen riskiä (1) toimittamalla verenkiertoon normaaleja, ei-sirppivärisiä punasoluja, mikä vähentää endogeenisten sirppipunasolujen prosenttiosuutta verenkierrossa, ja (2) ylläpitämällä korkeampaa hemoglobiinia (Hb), mikä estää veren erytropoieesia. uusi sirppi RBC. Vaikka CTT:n teho aivohalvauksen ehkäisyssä on vakiintunut, lähes 45 %:lla lapsista on edelleen hiljaisia ​​tai ilmeisiä aivohalvauksia CTT:stä huolimatta. CTT:n epäonnistuminen aivohalvaustapahtumien ehkäisemisessä saattaa liittyä kiertävien sirppipunasolujen ja erytropoieesin riittämättömään vähenemiseen. Kiertävän sirppi-RBC:n määrä liittyy sekä verensiirron saaneiden punasolujen että endogeenisen sirppi-RBC:n eloonjäämiskinetiikkaan.

Laajassa pitkittäisanalyysissä CTT:stä SCD:ssä tutkijat havaitsivat suuria vaihteluita luovuttajan punasolujen eloonjäämisessä verensiirron jälkeen, jolloin nopeampi puhdistuma liittyi potilaan immuuniominaisuuksiin (historiallinen punasolujen alloimmunisaatio ja pernan läsnäolo) ja luovuttajan punasolujen glukoosi-6-fosfaatti. -dehydrogenaasin (G6PD) puutos. Ymmärtääkseen paremmin potilas- ja luovuttajatekijöiden roolia verensiirtoon siirrettyjen punasolujen selviytymisessä ja puhdistumisessa, tutkijat ehdottavat mekaanista kliinistä tutkimusta kroonisten verensiirtojaksojen aikana SCD-potilailla, jossa pieni osa kustakin siirretystä yksiköstä on leimattu biotiinilla konjugoidulla. RBC-pinnan proteiineihin, jotta voidaan turvallisesti tunnistaa ja mitata luovuttajan punasolujen eloonjäämistä in vivo.

Tavoite 1 tutkii vastaanottajan immuunijärjestelmän (aiempi alloimmunisaatio, pernan tilavuus ja retikuloendoteliaalisen järjestelmän toiminnan merkkiaineet) yhteyksiä biotiinilla leimatun luovuttajan punasolujen eloonjäämiseen verensiirron jälkeen.

Tavoitteessa 2 tarkastellaan luovuttajan punasolujen G6PD-tasojen ja luovuttajan punasolujen metabolomiikan yhteyttä in vivo -eloonjäämiseen ja luovuttajan punasolujen vanhenemismarkkereiden muutoksiin. Näiden tavoitteiden saavuttaminen lisää ymmärrystä punasolujen eloonjäämisen vaihtelumekanismeista CTT:n aikana ja tunnistaa luovuttajan ja vastaanottajan riskitekijät punasolujen eloonjäämisen vähenemiseen. Viime kädessä tämä tieto auttaa CTT:n johtoa parantamaan aivohalvausten ehkäisyä SCD:ssä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Hughes Spalding Children's Hospital
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Grady Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • HbSS tai HbSβ0 talassemia SCD
  • CTT:tä ≥ 3 kuukautta ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • CTT:n odotettu lopettaminen seuraavan ≤ 2 kuukauden aikana
  • samanaikainen hydroksiureahoito
  • automatisoitu punasolujen vaihtohoito 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tai odotetaan seuraavan 3 kuukauden aikana
  • viivästynyt hemolyyttinen verensiirtoreaktio viimeisen 3 kuukauden aikana
  • kuluttaa suuria annoksia biotiinia tai raakoja kananmunia
  • nykyinen raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants are persons with sickle cell disease (SCD) receiving a blood transfusion with biotin labeled red blood cells (RBCs). Participants receive 2 or 3 units of transfused blood, depending on clinical care, and a portion of all units are biotin-labeled. Samples are taken for 12 weeks after the biotinylated transfusion. Participants continue to receive regular monthly transfusions (non-biotinylated) as part of their usual chronic transfusion therapy (CTT) during the follow-up period for this study.
Lääke: Biotin Labeled Red Blood Cells
On the day of transfusion, a 20 mL aliquot is sterilely withdrawn from each RBC unit, washed and labeled with sulfo-NHS-biotin for 30 minutes, washed to stop the labeling reaction, then resuspended in plasma to a hematocrit of ~60%. The biotin-labeled RBC (BioRBC) is transfused along with the remainder of the RBC unit (unlabeled volume). Standard blood bank and CTT protocols and minor antigen matching for SCD patients are followed. Exact transfusion volume is determined based on pre-transfusion hemoglobin (Hb), sickle cell hemoglobin (HbS), and body weight, per clinical protocol.
Laite: Pathogen-reduced Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants taking part in this optional intervention have one transfusion episode with blood using the INTERCEPT Blood System. For this transfusion, a portion of each blood unit is biotin-labeled and one of those units has the INTERCEPT treatment. In addition to the blood drawn for the main study, individuals participating in this optional intervention have additional tubes of peripheral venous blood drawn for evaluating treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs and acridine surface label monitoring. Tests for treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs are performed according to procedures developed by Cerus Corporation. This optional study activity examines the survival of transfused RBCs with and without the INTERCEPT treatment.
Muut nimet:
  • INTERCEPT Blood System

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Biotinyloitujen punasolujen keskimääräinen potentiaalinen käyttöikä (MPL).
Aikaikkuna: Päivään 70 asti
Transfuusioitujen biotiinileimattujen punasolujen pitkäaikainen elinikä arvioidaan biotinyloitujen punasolujen lineaarisesti ekstrapoloituna keskimääräisenä potentiaalisena elinajana (MPL).
Päivään 70 asti
Percentage of Biotin Labeled RBCs
Aikaikkuna: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. From measurements obtained from 24-hours through week 12 post-transfusion, survival was plotted over time, and recovery measurements were extrapolated.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Half-life of Biotinylated RBCs
Aikaikkuna: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Biotin Labeled RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Aikaikkuna: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Half-life of Biotinylated RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Aikaikkuna: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Estimated Time to RBC Clearance Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Aikaikkuna: Day 28 to Day 112
The estimated time to RBC clearance is extrapolated by a slope from samples obtained from Day 28 to Day 112 survival data. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 28 to Day 112

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marianne Yee

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cerus Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: Marianne Yee, MD, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00117580
  • 1K23HL146904 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 2024P008374 (Muu tunniste: Emory Insight Humans IRB)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki kokeen aikana kerätyt yksittäiset osallistujatiedot asetetaan jaettavaksi muiden tutkijoiden kanssa henkilöllisyyden poistamisen jälkeen.

IPD-jaon aikakehys

Yksittäisten osallistujien tiedot asetetaan jaettavaksi välittömästi julkaisun jälkeen ilman päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot ovat jaettavissa metodologisesti järkevän ehdotuksen antavien tutkijoiden kanssa hyväksytyn ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi. Ehdotukset tulee lähettää osoitteeseen Marianne.Yee@choa.org. Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Biotin Labeled Red Blood Cells

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa