Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeżycie krwinek czerwonych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Marianne Yee

Kinetyka przeżywalności krwinek czerwonych dawcy w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Jest to jednoramienne, mechanistyczne badanie kliniczne mające na celu zmierzenie czynników predykcyjnych starzenia się i przeżycia in vivo przetoczonych krwinek czerwonych (RBC) u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) otrzymujących przewlekłą terapię transfuzyjną (CTT). Przewlekła transfuzja u pacjentów z SCD jest częstym sposobem leczenia. Skuteczność transfuzji krwinek czerwonych w leczeniu lub zapobieganiu powikłaniom SCD może być ograniczona przez zmienną przeżywalność przetaczanego dawcy krwinek czerwonych. Ogólnym celem jest sprawdzenie, jak długo RBC przeżywają u pacjentów z SCD, którzy są przewlekle poddawani transfuzji. Kiedy uczestnik badania ma regularną transfuzję krwi, naukowcy oznaczają niewielką część czerwonych krwinek, które są przetaczane z biotyną. Uczestnik będzie powracał pierwszego dnia, co tydzień przez 3 miesiące i co miesiąc przez 3 miesiące, aby zmierzyć, jak długo przetrwają te krwinki czerwone.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) niesie ze sobą znaczną zachorowalność w wyniku sierpowania krwinek czerwonych (RBC) i hemolizy. Udar jest jednym z najbardziej niszczycielskich następstw SCD. Przewlekła terapia transfuzyjna (CTT) zmniejsza ryzyko udaru poprzez (1) dostarczanie do krążenia prawidłowych, niesierpowatych erytrocytów, zmniejszając w ten sposób odsetek endogennych sierpowatych erytrocytów w krążeniu oraz (2) utrzymując wyższy poziom hemoglobiny (Hb), hamując w ten sposób erytropoezę nowy sierp RBC. Chociaż skuteczność CTT w profilaktyce udaru mózgu jest dobrze ugruntowana, prawie 45% dzieci nadal ma cichy lub jawny udar pomimo CTT. Niepowodzenie CTT w zapobieganiu zdarzeniom udarowym może być związane z niewystarczającą redukcją krążących czerwonych krwinek sierpowatych i erytropoezy. Ilość krążących sierpowatych RBC jest związana z kinetyką przeżycia zarówno przetoczonych RBC, jak i endogennych sierpowatych RBC.

W dużej, podłużnej analizie CTT w SCD, naukowcy odkryli duże zróżnicowanie przeżywalności krwinek czerwonych dawcy po transfuzji, z szybszym klirensem związanym z cechami immunologicznymi pacjenta (historyczna alloimmunizacja RBC i obecność śledziony) oraz glukozo-6-fosforanem dawcy RBC niedobór dehydrogenazy (G6PD). Aby lepiej zrozumieć rolę czynników pacjenta i dawcy w przeżyciu i klirensie przetoczonych krwinek czerwonych, naukowcy proponują mechanistyczne badanie kliniczne podczas przewlekłych epizodów transfuzji u pacjentów z SCD, w którym mała porcja każdej przetoczonej jednostki jest znakowana skoniugowaną biotyną do białek powierzchniowych RBC, aby bezpiecznie zidentyfikować i zmierzyć przeżywalność in vivo dawcy RBC.

Celem 1 będzie zbadanie zależności układu odpornościowego biorcy (przeszła alloimmunizacja, objętość śledziony i markery funkcji układu siateczkowo-śródbłonkowego) na przeżycie po transfuzji krwinek czerwonych dawcy znakowanych biotyną.

Celem 2 będzie zbadanie związków poziomów G6PD RBC dawcy i metabolomiki RBC dawcy z przeżyciem in vivo i zmianami markerów starzenia RBC dawcy. Realizacja tych celów zwiększy zrozumienie mechanizmów zmienności przeżywalności RBC podczas CTT, identyfikując czynniki ryzyka dawcy i biorcy dla zmniejszonej przeżywalności RBC. Ostatecznie wiedza ta posłuży kierownictwu CTT do poprawy profilaktyki udarów w SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Hughes Spalding Children's Hospital
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Childrens Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Grady Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • HbSS lub HbSβ0 talasemia SCD
  • otrzymujący CTT przez ≥3 miesiące przed rejestracją

Kryteria wyłączenia:

  • przewidywane zaprzestanie CTT w ciągu najbliższych ≤2 miesięcy
  • jednoczesna terapia hydroksymocznikiem
  • zautomatyzowaną terapię wymiany krwinek czerwonych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem lub przewidywaną w ciągu następnych 3 miesięcy
  • opóźniona hemolityczna reakcja poprzetoczeniowa w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • spożywanie dużych dawek biotyny lub surowych suplementów jajecznych
  • obecna ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants are persons with sickle cell disease (SCD) receiving a blood transfusion with biotin labeled red blood cells (RBCs). Participants receive 2 or 3 units of transfused blood, depending on clinical care, and a portion of all units are biotin-labeled. Samples are taken for 12 weeks after the biotinylated transfusion. Participants continue to receive regular monthly transfusions (non-biotinylated) as part of their usual chronic transfusion therapy (CTT) during the follow-up period for this study.
Lek: Biotin Labeled Red Blood Cells
On the day of transfusion, a 20 mL aliquot is sterilely withdrawn from each RBC unit, washed and labeled with sulfo-NHS-biotin for 30 minutes, washed to stop the labeling reaction, then resuspended in plasma to a hematocrit of ~60%. The biotin-labeled RBC (BioRBC) is transfused along with the remainder of the RBC unit (unlabeled volume). Standard blood bank and CTT protocols and minor antigen matching for SCD patients are followed. Exact transfusion volume is determined based on pre-transfusion hemoglobin (Hb), sickle cell hemoglobin (HbS), and body weight, per clinical protocol.
Urządzenie: Pathogen-reduced Biotin Labeled Red Blood Cells
Participants taking part in this optional intervention have one transfusion episode with blood using the INTERCEPT Blood System. For this transfusion, a portion of each blood unit is biotin-labeled and one of those units has the INTERCEPT treatment. In addition to the blood drawn for the main study, individuals participating in this optional intervention have additional tubes of peripheral venous blood drawn for evaluating treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs and acridine surface label monitoring. Tests for treatment-emergent antibodies specific to INTERCEPT RBCs are performed according to procedures developed by Cerus Corporation. This optional study activity examines the survival of transfused RBCs with and without the INTERCEPT treatment.
Inne nazwy:
  • INTERCEPT Blood System

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia potencjalna długość życia (MPL) biotynylowanych czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Do dnia 70
Długoterminową długość życia przetoczonych czerwonych krwinek znakowanych biotyną ocenia się jako liniową ekstrapolację jako średnią potencjalną długość życia (MPL) biotynylowanych krwinek czerwonych.
Do dnia 70
Percentage of Biotin Labeled RBCs
Ramy czasowe: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. From measurements obtained from 24-hours through week 12 post-transfusion, survival was plotted over time, and recovery measurements were extrapolated.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24), 28-day recovery, and 90-day recovery
Half-life of Biotinylated RBCs
Ramy czasowe: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of Biotin Labeled RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Ramy czasowe: Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Survival of the transfused biotin-labeled RBCs (B-RBCs) at each time point was expressed as a ratio (percentage) compared to the initial 15-minute-post-transfusion B-RBC concentration. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Posttransfusion 24-hour recovery (PTR-24)
Half-life of Biotinylated RBCs Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Ramy czasowe: Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Survival of transfused biotin labeled RBCs is assessed as the half-life of biotinylated RBCs. Half-life is defined only for BioRBC that remain in circulation for at least one day post transfusion. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 1 (24 hours post-transfusion) up to Week 12
Estimated Time to RBC Clearance Among Participants Receiving Pathogen-Reduced RBC Unit
Ramy czasowe: Day 28 to Day 112
The estimated time to RBC clearance is extrapolated by a slope from samples obtained from Day 28 to Day 112 survival data. To compare the survival of transfused RBCs with and without the pathogen-reduced (PR) treatment, two different RBC units to transfuse were divided into 3 different labeled aliquots: RBC before PR, RBC after PR, and conventional RBC. The participants received the 3 biotin-labeled RBC aliquots and the survival of the 3 aliquots was examined over time with repeated blood samples.
Day 28 to Day 112

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marianne Yee

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cerus Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: Marianne Yee, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00117580
  • 1K23HL146904 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2024P008374 (Inny identyfikator: Emory Insight Humans IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane uczestników zebrane podczas badania zostaną udostępnione do udostępniania innym badaczom po deidentyfikacji.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane poszczególnych uczestników zostaną udostępnione do udostępnienia natychmiast po publikacji, bez daty końcowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą dostępne do udostępniania naukowcom, którzy przedstawią uzasadniony metodologicznie wniosek, w celu osiągnięcia celów zawartych w zatwierdzonym wniosku. Propozycje należy kierować na adres Marianne.Yee@choa.org. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj