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HOPE-2 试验的开放标签扩展 (HOPE-2-OLE)

2025年10月15日 更新者：Capricor Inc.

HOPE-2 杜氏肌营养不良症试验的开放标签扩展

这项第二阶段、多中心、开放标签扩展试验将为参加 HOPE-2 试验并完成 12 个月随访的受试者提供 CAP-1002。 该试验将探索十二次静脉注射 CAP-1002 的安全性和有效性，每次间隔三个月。 受试者将在 30 天的筛选期内接受有针对性的筛选，然后符合条件的受试者将在第 1 天在首次输注 CAP-1002 之前接受基线安全性和有效性评估。

受试者将在筛选时完成试验评估；第 1 天；第 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33 和 36 个月。 安全性和有效性评估将在第 1 天、第 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33 次试验访视前进行 CAP-1002 给药，除非另有说明。

所有 CAP-1002 输注将在第 1 天和第 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30 和 33 个月在研究地点的门诊环境中进行。 输注后将在门诊环境中观察受试者至少两个小时，然后在现场调查员进行医学检查后于同一天出院。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项第二阶段、多中心、开放标签扩展试验将为参加 HOPE-2 试验并完成 12 个月随访的受试者提供 CAP-1002。 该试验将探索十二次静脉注射 CAP-1002 的安全性和有效性，每次间隔三个月。 受试者将在 30 天的筛选期内接受有针对性的筛选，以确定基于协议纳入和排除标准的资格。

符合条件的受试者将在第 1 天接受首次输注 CAP-1002 之前的基线安全性和有效性评估。 CAP-1002（第 1 天）的给药应在确认资格后最多 30 天内进行。

受试者将在筛选时完成试验评估；第 1 天；第 3、6、9、12 个月（每个 ± 14 天）、第 15、18、21、24、27、30、30、33 和 36 个月（每个 ± 21 天）。 安全性和有效性评估将在第 1 天、第 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30 和 33 次试验访问之前进行 CAP-1002 管理，除非另有说明。

所有 CAP-1002 输注将在第 1 天和第 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30 和 33 个月在研究地点的门诊环境中进行。 在每次 CAP-1002 给药之前，研究者将根据方案和/或机构方案中概述的治疗前指南确定对受试者进行药物治疗，以最大限度地降低潜在严重过敏反应（如过敏反应）的风险。 输注后将在门诊环境中观察受试者至少两个小时，然后如果现场调查员进行医学检查，则在同一天出院。 如果有临床指征，将在调查地点进行计划外的亲自访问，并根据任何输液后出现的体征和症状进行有针对性的评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 记录在案的 HOPE-2 试验注册和完成第 12 个月的试验随访
  2. 如果 ≥ 18 岁，愿意并能够提供参与试验的知情同意，如果 < 18 岁，则在父母或监护人的知情同意下同意
  3. 根据研究者的判断，足够的静脉通路用于静脉内 CAP-1002 输注
  4. 由研究者评估为愿意并能够遵守试验的要求

排除标准：

  1. 在计划的首次输注后的未来 12 个月内计划或可能进行大手术
  2. 根据研究者的判断，存在近期呼吸代偿失调的风险，或需要启动无创呼吸机支持（定义为血清碳酸氢盐≥ 29 mmol/L）
  3. 非 DMD 相关慢性呼吸道疾病史，包括但不限于哮喘、支气管炎和肺结核
  4. 首次输注前 ​​60 天内出现急性呼吸系统疾病
  5. 已知对二甲基亚砜 (DMSO) 或牛制品过敏
  6. 首次输注前 ​​≤ 6 个月用研究药物治疗
  7. 药物或酒精的使用史或当前使用情况可能会影响依从参与试验的能力
  8. 因任何原因无法遵守研究计划和随访计划，经研究者判断

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：德拉米奥塞尔
受试者将每3个月接受一次静脉输注deramiocel（每次输注1.5亿个心脏球源细胞（CDCs））
生物：Deramiocel（CAP-1002）
每三个月给药每三个月给药的1.5亿个同种异体衍生细胞的外周输注
其他名称：
  • 同种异体心脏球衍生细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第12个月，有治疗急需不良事件（TEAE）的参与者人数
大体时间：基线到第12个月
不良事件（AE）定义为任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或与使用研究药物的使用时间相关的疾病，无论是否与研究药物有关。 认真的AE：导致以下任何结果的AE：死亡；威胁生命；持续/严重的残疾/丧失能力；初始或长时间住院住院；先天性异常/先天缺陷或其他被认为在医学上很重要。 TEAE：AE在开始治疗后发作或在治疗开始日期之前的发作日期，但在治疗开始日期后会恶化。 茶水包括严重和非严重的茶。
基线到第12个月
从基线到第12个月，患有治疗急需不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：基线到第12个月
研究人员评估了不良事件的严重程度（AE）为1级=轻度（短暂或轻度不适；无需限制活动；不需要医疗干预/治疗），2级=中等程度（轻度至中度的活动限制 - 一些援助可能需要；不需要最少或最少的医疗干预/治疗），3级=严重住院），4年级=威胁生命（活动的极端限制，需要大量援助；需要大量的医疗干预/治疗；住院，住院延长或临终关怀）和5年级=死亡。
基线到第12个月
通过上肢测试的性能评估的功能能力的基线变化，版本2（PUL 2.0）总分。
大体时间：基线，第12个月
PUL 2.0量表是一个22个项目量表，用于评估上肢的运动性能中的变化，从参与者仍然是救护车到时间参与者时，参与者在非容器时失去了所有手臂功能。 PUL 2.0包括一个输入项目，以定义广泛的起始功能水平，并将22个细分为肩膀级别（6个项目），中层（9个项目）和远端（七个项目）。 每个维度（肩部，中，远端）可以分别评分。 肩膀水平的最高分数为12，中层为17，远端水平为13。 总分数是通过增加三个级别得分来计算的，范围从0-42范围。 更高的分数表明上肢功能更好。
基线，第12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第24个月，第36个月，第48个月和第60个月的参与者人数
大体时间：24，第36个月，第48月和第60个月
不良事件（AE）定义为任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或与使用研究药物的使用时间相关的疾病，无论是否与研究药物有关。 认真的AE：导致以下任何结果的AE：死亡；威胁生命；持续/严重的残疾/丧失能力；初始或长时间住院住院；先天性异常/先天缺陷或其他被认为在医学上很重要。 TEAE：AE在开始治疗后发作或在治疗开始日期之前的发作日期，但在治疗开始日期后会恶化。 茶水包括严重和非严重的茶。
24，第36个月，第48月和第60个月
从基线到第60个月的严重程度，患有治疗急需不良事件（TEAE）的参与者人数
大体时间：基线到60个月
研究人员评估了不良事件的严重程度（AE）为1级=轻度（短暂或轻度不适；无需限制活动；不需要医疗干预/治疗），2级=中等程度（轻度至中度的活动限制 - 一些援助可能需要；不需要最少或最少的医疗干预/治疗），3级=严重住院），4年级=威胁生命（活动的极端限制，需要大量援助；需要大量的医疗干预/治疗；住院，住院延长或临终关怀）和5年级=死亡。
基线到60个月
通过上肢测试的性能评估的上肢功能的基线，第12版（PUL 2.0）在第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和60个月
大体时间：基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
PUL 2.0量表是一个22个项目量表，用于评估上肢的运动性能中的变化，从参与者仍然是救护车到时间参与者时，参与者在非容器时失去了所有手臂功能。 PUL 2.0包括一个输入项目，以定义广泛的起始功能水平，并将22个细分为肩膀级别（6个项目），中层（9个项目）和远端（七个项目）。 每个维度（肩部，中，远端）可以分别评分。 肩膀水平的最高分数为12，中层为17，远端水平为13。 总分数是通过增加三个级别得分来计算的，范围从0-42范围。 更高的分数表明上肢功能更好。
基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从远端（手腕和手）上肢体的基线变化，如上肢测试的性能评估，第2版（PUL 2.0）在第12个月，第24个月，第24个月，第36个月，第48个月和月60
大体时间：基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
PUL 2.0量表是一个22个项目量表，用于评估上肢的运动性能中的变化，从参与者仍然是救护车到时间参与者时，参与者在非容器时失去了所有手臂功能。 PUL 2.0包括一个输入项目，以定义广泛的起始功能水平，并将22个细分为肩膀级别（6个项目），中层（9个项目）和远端（七个项目）。 每个维度（肩部，中，远端）可以分别评分。 肩膀水平的最高分数为12，中层为17，远端水平为13。 总分数是通过增加三个级别得分来计算的，范围从0-42范围。 更高的分数表明上肢功能更好。
基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过上肢测试的性能评估的中层基线（肘）的基线，第12个月，第24个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月60
大体时间：基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
PUL 2.0量表是一个22个项目量表，用于评估上肢的运动性能中的变化，从参与者仍然是救护车到时间参与者时，参与者在非容器时失去了所有手臂功能。 PUL 2.0包括一个输入项目，以定义广泛的起始功能水平，并将22个细分为肩膀级别（6个项目），中层（9个项目）和远端（七个项目）。 每个维度（肩部，中，远端）可以分别评分。 肩膀水平的最高分数为12，中层为17，远端水平为13。 总分数是通过增加三个级别得分来计算的，范围从0-42范围。 更高的分数表明上肢功能更好。
基线，第12个月，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
在心脏参数中的基线更改：左心室射血分数（LVEF）月份为24、36、48和60
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
LVEF是对左心室在每次收缩时抽出多少血液的测量。 通过心脏磁共振（CMRI）测量的LVEF从基线变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从心脏参数中的基线更改：左心室末端收缩期量索引（LV-ESVI）在第24个月，第36个月，第48个月和60个月
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估的LV-ESVI中的基线变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从心脏参数中的基线更改：左心室末端舒张压索引（LV-EDVI）在第24个月，第36个月，第48个月和60个月
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估的LV-EDVI中的基线变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
在心脏参数中的基线更改：左心室质量（LV Mass），第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估LV质量的基线变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从心脏参数中的基线更改：第24个月，第36个月，第48个月和第60个月的未索引卷
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估的未索引体积的基线变化
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从心脏参数中的基线更改：左心室末端舒张压壁厚（LVEDWT），第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估LVEDWT中基线的变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
从心脏参数中的基线更改：左心室末端收缩壁增厚（LVESWT）在第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
大体时间：基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月
通过心脏磁共振（CMRI）评估LVESWT中基线的变化。
基线，第24个月，第36个月，第48个月和第60个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Capricor Inc.

调查人员

  • 研究主任：Mark Awadalla、Capricor Inc.
  • 首席研究员：Craig McDonald, MD、UC Davis

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月5日

初级完成 (实际的)

2022年2月16日

研究完成 (估计的)

2026年5月1日

研究注册日期

首次提交

2020年6月9日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月9日

首次发布 (实际的)

2020年6月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年11月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月15日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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