Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse af HOPE-2-forsøget (HOPE-2-OLE)

15. oktober 2025 opdateret af: Capricor Inc.

Open-label forlængelse af HOPE-2 Duchenne muskeldystrofiforsøget

Denne fase 2, multicenter, åbne forlængelsesundersøgelse vil give CAP-1002 til forsøgspersoner, der var tilmeldt HOPE-2 forsøget og gennemførte 12 måneders opfølgning. Forsøget vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​tolv intravenøse administrationer af CAP-1002, hver adskilt med tre måneder. Forsøgspersoner vil gennemgå en målrettet screening i løbet af en 30-dages screeningsperiode, kvalificerede forsøgspersoner vil derefter gennemgå baseline sikkerheds- og effektvurderinger på dag 1 før deres første infusion af CAP-1002.

Forsøgspersoner vil gennemføre forsøgsvurderinger ved screening; Dag 1; Måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 og 36. Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger vil blive udført før administration af CAP-1002 på dag 1, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 forsøgsbesøg, medmindre andet er angivet.

Alle CAP-1002-infusioner vil blive udført ambulant på undersøgelsesstedet på dag 1 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33. Forsøgspersonerne vil blive observeret ambulant i mindst to timer efter infusion og derefter udskrevet samme dag, hvis det er lægeligt godkendt af stedets investigator.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2, multicenter, åbne forlængelsesundersøgelse vil give CAP-1002 til forsøgspersoner, der var tilmeldt HOPE-2 forsøget og gennemførte 12 måneders opfølgning. Forsøget vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​tolv intravenøse administrationer af CAP-1002, hver adskilt med tre måneder. Forsøgspersoner vil gennemgå en målrettet screening i løbet af en 30-dages screeningsperiode for at bestemme berettigelse baseret på protokol-inkluderings- og eksklusionskriterier.

Kvalificerede forsøgspersoner vil gennemgå baseline sikkerheds- og effektivitetsvurderinger på dag 1 før deres første infusion af CAP-1002. Administration af CAP-1002 (dag 1) bør ske inden for maksimalt 30 dage efter bekræftelse af berettigelse.

Forsøgspersoner vil gennemføre forsøgsvurderinger ved screening; Dag 1; Måneder 3, 6, 9, 12 (± 14 dage, hver), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 og 36 (± 21 dage, hver). Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger vil blive udført før administration af CAP-1002 på dag 1, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33 forsøgsbesøg, medmindre andet er angivet.

Alle CAP-1002-infusioner vil blive udført ambulant på undersøgelsesstedet på dag 1 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33. Forud for hver administration af CAP-1002 vil der blive givet medicin til forsøgspersonen som bestemt af investigator baseret på retningslinjerne for førbehandlingen som beskrevet i protokollen og/eller institutionelle protokoller for at minimere risikoen for potentielle alvorlige allergiske reaktioner såsom anafylaksi. Forsøgspersoner vil blive observeret ambulant i mindst to timer efter infusion og derefter udskrevet samme dag, hvis det er lægeligt godkendt af stedets investigator. Hvis det er klinisk indiceret, vil et ikke-planlagt personligt besøg blive udført på undersøgelsesstedet med målrettede vurderinger baseret på præsentation af tegn og symptomer efter enhver infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Dokumenteret tilmelding til HOPE-2 forsøget og afslutning af forsøgsopfølgning til og med måned 12
  2. Villig og i stand til at give informeret samtykke til at deltage i forsøget, hvis ≥ 18 år, og samtykke med forældres eller værge informeret samtykke, hvis < 18 år
  3. Tilstrækkelig venøs adgang til intravenøse CAP-1002-infusioner efter efterforskerens vurdering
  4. Vurderet af efterforskeren som villig og i stand til at overholde forsøgets krav

Ekskluderingskriterier:

  1. Planlagt eller sandsynligvis større operation i de næste 12 måneder efter planlagt første infusion
  2. Risiko for kortvarig respiratorisk dekompensation efter investigators vurdering eller behov for initiering af non-invasiv ventilatorstøtte som defineret ved serumbicarbonat ≥ 29 mmol/L
  3. Anamnese med ikke-DMD-relateret kronisk luftvejssygdom, herunder, men ikke begrænset til, astma, bronkitis og tuberkulose
  4. Akut luftvejssygdom inden for 60 dage før første infusion
  5. Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO) eller kvægprodukter
  6. Behandling med et forsøgsprodukt ≤ 6 måneder før første infusion
  7. Historie eller aktuel brug af stoffer eller alkohol, der kan forringe evnen til at overholde deltagelse i forsøget
  8. Manglende evne til at overholde undersøgelsesplanen og opfølgende besøgsplan af en eller anden grund, efter investigatorens vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Deramiocel
Deltagerne vil modtage en intravenøs (IV) infusion af deramiocel (150 millioner cardiosphere-afledte celler (CDCs) pr. infusion) hver 3. måned
Biologisk: Deramiocel (CAP-1002)
Perifer infusion af 150 millioner allogene kardiosfære-afledte celler administreret hver tredje måned
Andre navne:
  • Allogene kardiosfære-afledte celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er) fra baseline til måned 12
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Bivirkning (AE) er defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesmedicin, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. Seriøs AE: En AE, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater: død; livstruende; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; Medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev betragtet som medicinsk vigtig. TEAE: AE med begyndelse efter start af behandlingen eller med startdato før behandlingsstartdatoen, men forværres efter behandlingsstartdatoen. Teaes inkluderede både seriøse og ikke-seriøse tees.
Baseline op til måned 12
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til måned 12
Alvorligheden af ​​bivirkninger (AE) blev vurderet af efterforskeren som grad 1 = mild (kortvarig eller mild ubehag; ingen begrænsning i aktivitet; ingen medicinsk indgreb/terapi krævet), grad 2 = moderat (mild til moderat begrænsning i aktivitet - en vis hjælp kan være nødvendigt; hospitalisering), klasse 4 = livstruende (ekstrem begrænsning i aktivitet, betydelig hjælp krævet; betydelig medicinsk indgriben/terapi krævet; hospitalisering, forlængelse af indlæggelse eller hospice-pleje) og grad 5 = død.
Baseline op til måned 12
Ændring fra baseline i funktionel kapacitet som vurderet ved ydeevne af øvre lemtest, version 2 (pul 2.0) total score.
Tidsramme: Baseline, måned 12
PUL 2.0 skala er en skala på 22 punkter, der bruges til at vurdere ændringen, der forekommer i motorisk ydeevne af den øvre lem overtid fra når en deltager stadig er ambulant til det tidspunkt, hvor deltageren mister al armfunktion, når ikke-ambulant. Pul 2.0 inkluderer en indgangspost til at definere bredt startfunktionelt niveau og 22 genstande opdelt i skulderniveau (seks poster), mellemniveau (ni genstande) og distalt niveau (syv poster). Hver dimension (skulder, midt, distal) kan scores separat. Der er maksimal score på 12 for skulderniveau, 17 for mellemniveau og 13 for distalt niveau. Den samlede score blev beregnet ved at tilføje tre niveauer og varierede fra 0-42. Højere score indikerer bedre øvre lemfunktion.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAES) i måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Bivirkning (AE) er defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesmedicin, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesmedicinen eller ej. Seriøs AE: En AE, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater: død; livstruende; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; Medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev betragtet som medicinsk vigtig. TEAE: AE med begyndelse efter start af behandlingen eller med startdato før behandlingsstartdatoen, men forværres efter behandlingsstartdatoen. Teaes inkluderede både seriøse og ikke-seriøse tees.
Måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEA
Tidsramme: Baseline op til måned 60
Alvorligheden af ​​bivirkninger (AE) blev vurderet af efterforskeren som grad 1 = mild (kortvarig eller mild ubehag; ingen begrænsning i aktivitet; ingen medicinsk indgreb/terapi krævet), grad 2 = moderat (mild til moderat begrænsning i aktivitet - en vis hjælp kan være nødvendigt; hospitalisering), klasse 4 = livstruende (ekstrem begrænsning i aktivitet, betydelig hjælp krævet; betydelig medicinsk indgriben/terapi krævet; hospitalisering, forlængelse af indlæggelse eller hospice-pleje) og grad 5 = død.
Baseline op til måned 60
Ændring fra baseline i øvre lemfunktion som vurderet ved ydeevne af øvre lemtest, version 2 (pul 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0 skala er en skala på 22 punkter, der bruges til at vurdere ændringen, der forekommer i motorisk ydeevne af den øvre lem overtid fra når en deltager stadig er ambulant til det tidspunkt, hvor deltageren mister al armfunktion, når ikke-ambulant. Pul 2.0 inkluderer en indgangspost til at definere bredt startfunktionelt niveau og 22 genstande opdelt i skulderniveau (seks poster), mellemniveau (ni genstande) og distalt niveau (syv poster). Hver dimension (skulder, midt, distal) kan scores separat. Der er maksimal score på 12 for skulderniveau, 17 for mellemniveau og 13 for distalt niveau. Den samlede score blev beregnet ved at tilføje tre niveauer og varierede fra 0-42. Højere score indikerer bedre øvre lemfunktion.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i distalt niveau (håndled og hånd) øvre lemfunktion som vurderet ved ydeevne af øvre lem-test, version 2 (pul 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0 skala er en skala på 22 punkter, der bruges til at vurdere ændringen, der forekommer i motorisk ydeevne af den øvre lem overtid fra når en deltager stadig er ambulant til det tidspunkt, hvor deltageren mister al armfunktion, når ikke-ambulant. Pul 2.0 inkluderer en indgangspost til at definere bredt startfunktionelt niveau og 22 genstande opdelt i skulderniveau (seks poster), mellemniveau (ni genstande) og distalt niveau (syv poster). Hver dimension (skulder, midt, distal) kan scores separat. Der er maksimal score på 12 for skulderniveau, 17 for mellemniveau og 13 for distalt niveau. Den samlede score blev beregnet ved at tilføje tre niveauer og varierede fra 0-42. Højere score indikerer bedre øvre lemfunktion.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i mellemniveau (albue) som vurderet ved ydeevne af øvre lem-test, version 2 (pul 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0 skala er en skala på 22 punkter, der bruges til at vurdere ændringen, der forekommer i motorisk ydeevne af den øvre lem overtid fra når en deltager stadig er ambulant til det tidspunkt, hvor deltageren mister al armfunktion, når ikke-ambulant. Pul 2.0 inkluderer en indgangspost til at definere bredt startfunktionelt niveau og 22 genstande opdelt i skulderniveau (seks poster), mellemniveau (ni genstande) og distalt niveau (syv poster). Hver dimension (skulder, midt, distal) kan scores separat. Der er maksimal score på 12 for skulderniveau, 17 for mellemniveau og 13 for distalt niveau. Den samlede score blev beregnet ved at tilføje tre niveauer og varierede fra 0-42. Højere score indikerer bedre øvre lemfunktion.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ved måned, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
LVEF er en måling af, hvor meget blod den venstre ventrikel pumper ud med hver sammentrækning. Ændring i LVEF fra baseline målt ved hjertemagnetisk resonans (CMRI)
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikulær ende systolisk volumener-indekseret (LV-ESVI) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i LV-ESVI som vurderet ved hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: venstre ventrikulær ende diastolisk bind-indekseret (LV-EDVI) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i LV-EDVI som vurderet ved hjælp af hjertemagnetisk resonans (CMRI.
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Skift fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikelmasse (LV -masse) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i LV -masse blev vurderet ved hjælp af hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: Uindekserede mængder i måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i ikke -indeksede volumener som vurderet ved hjertemagnetisk resonans (CMRI)
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: venstre ventrikelende diastolisk væg fortykning (LVEDWT) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i LVEDWT blev vurderet ved hjælp af hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i hjerteparameter: venstre ventrikelende systolisk vægfortykning (LVESWT) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Ændring fra baseline i LVESWT blev vurderet ved hjælp af hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capricor Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Ledende efterforsker: Craig McDonald, MD, UC Davis

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2022

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

11. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Deramiocel (CAP-1002)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner