Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A HOPE-2 próba nyílt kiterjesztése (HOPE-2-OLE)

2025. október 15. frissítette: Capricor Inc.

A HOPE-2 Duchenne-i izomdisztrófia vizsgálat nyílt címkével történő kiterjesztése

Ez a 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat a CAP-1002-t biztosítja azoknak az alanyoknak, akiket a HOPE-2 vizsgálatba bevontak, és 12 hónapos követést végeztek. A kísérlet során a CAP-1002 tizenkét intravénás beadásának biztonságosságát és hatásosságát vizsgálják, amelyek mindegyike három hónapos különbséggel történik. Az alanyok célzott szűrésen esnek át egy 30 napos szűrési periódus alatt, majd az alkalmas alanyok biztonsági és hatásossági alapértékeléseken esnek át a CAP-1002 első infúziója előtti 1. napon.

Az alanyok vizsgálati értékeléseket végeznek a Szűrésnél; 1. nap; 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33. és 36. hónap. A biztonságossági és hatásossági értékeléseket a CAP-1002 beadása előtt az 1. napon, 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30., 33. hónapban elvégzik, hacsak másként nem jelezzük.

Minden CAP-1002 infúziót járóbeteg-körülmények között adnak le a vizsgálati helyen az 1. napon és a 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30. és 33. hónapban. Az alanyokat az infúzió beadása után legalább két órán keresztül járóbeteg-körülmények között megfigyelik, majd még aznap elbocsátják, ha a helyszíni vizsgáló orvosilag engedélyezte.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat a CAP-1002-t biztosítja azoknak az alanyoknak, akiket a HOPE-2 vizsgálatba bevontak, és 12 hónapos követést végeztek. A kísérlet során a CAP-1002 tizenkét intravénás beadásának biztonságosságát és hatásosságát vizsgálják, amelyek mindegyike három hónapos különbséggel történik. Az alanyok egy 30 napos szűrési időszak alatt célzott szűrésen esnek át, hogy meghatározzák a jogosultságukat a protokollba való felvételi és kizárási kritériumok alapján.

A jogosult alanyok a CAP-1002 első infúziója előtti 1. napon esnek át a kiindulási biztonsági és hatásossági értékeléseken. A CAP-1002 beadását (1. nap) a jogosultság megerősítését követő legfeljebb 30 napon belül kell beadni.

Az alanyok vizsgálati értékeléseket végeznek a Szűrésnél; 1. nap; 3., 6., 9., 12. (± 14 nap, mindegyik), 15., 18., 21., 24., 27., 30., 30., 33. és 36. hónap (egyenként ± 21 nap). A biztonságossági és hatásossági értékeléseket a CAP-1002 beadása előtt az 1. nap, 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30. és 33. vizsgálati vizit alkalmával, hacsak másként nem jelezzük.

Minden CAP-1002 infúziót járóbeteg-körülmények között adnak le a vizsgálati helyen az 1. napon és a 3., 6., 9., 12., 15., 18., 21., 24., 27., 30. és 33. hónapban. Minden egyes CAP-1002 beadás előtt gyógyszereket kell beadni az alanynak, ahogyan azt a vizsgálatot végző személy a vizsgálat előtti kezelési irányelvek alapján, a protokollban és/vagy az intézményi protokollokban körvonalazza, hogy minimalizálja a potenciális súlyos allergiás reakciók, például az anafilaxia kockázatát. Az alanyokat az infúzió beadása után legalább két órán keresztül járóbeteg-körülmények között megfigyelik, majd még aznap elbocsátják, ha a helyszíni vizsgáló orvosilag engedélyezte. Ha klinikailag indokolt, előre nem tervezett személyes látogatásra kerül sor a vizsgálati helyen, célzott értékeléssel az infúziót követően jelentkező jelek és tünetek alapján.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A HOPE-2 vizsgálatba való dokumentált beiratkozás és a próbakövetés befejezése a 12. hónapig
  2. A vizsgálatban való részvételhez hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni, ha 18 évesnél idősebb, és szülői vagy gondviselői beleegyező nyilatkozatot, ha 18 évesnél fiatalabb
  3. Megfelelő vénás hozzáférés intravénás CAP-1002 infúziókhoz a vizsgáló megítélése szerint
  4. A nyomozó úgy értékelte, hogy hajlandó és képes megfelelni a tárgyalás követelményeinek

Kizárási kritériumok:

  1. Tervezett vagy valószínű nagy műtét a tervezett első infúziót követő 12 hónapban
  2. A vizsgáló megítélése szerint a rövid távú légzési dekompenzáció kockázata, vagy a nem invazív lélegeztetőgép-támogatás megkezdésének szükségessége a szérum-bikarbonát ≥ 29 mmol/l érték alapján.
  3. Nem DMD-vel összefüggő krónikus légzőszervi betegség a kórtörténetben, beleértve, de nem kizárólagosan, az asztmát, hörghurut és tuberkulózist
  4. Akut légúti betegség az első infúzió beadása előtt 60 napon belül
  5. Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) vagy szarvasmarha-termékekkel szembeni ismert túlérzékenység
  6. Kezelés vizsgálati készítménnyel ≤ 6 hónappal az első infúzió előtt
  7. Olyan kábítószerek vagy alkohol előzményei vagy jelenlegi használata, amelyek ronthatják a kísérletben való részvételt
  8. A vizsgálati tervnek és a nyomon követési látogatási ütemtervnek a vizsgáló megítélése szerint bármilyen okból történő betartásának hiánya

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Deramiocel
A résztvevők intravenás (IV) infúzióban deramiocelt kapnak (150 millió szívizomsejtből származó sejt (CDC) infúziónként) 3 havonta
Biológiai: Deramiocel (CAP-1002)
150 millió allogén kardioszféra-eredetű sejt perifériás infúziója háromhavonta
Más nevek:
  • Allogén kardioszférából származó sejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAE) a kiindulási értéktől a 12. hónapig tartó résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A nemkívánatos eseményt (AE) bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jelként (beleértve a rendellenes laboratóriumi lelet), a tüneteket vagy a betegséget a vizsgálati gyógyszer használatához kapcsolódó betegség, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatban tekintik -e vagy sem. Súlyos AE: egy AE, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg -kórházi ápolás; Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy egyébként orvosi szempontból fontosnak tekintették. Teae: AE kezdetben a kezelés megkezdése után vagy a kezelés kezdetének kezdete előtt, de a kezelés kezdeti dátuma után romlik. A teákban mind a komoly, mind a nem komoly teák tartalmaztak.
A kiindulási érték a 12. hónapig
A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAES) szenvedő résztvevők száma a kiindulási értéktől kezdve a 12. hónapig.
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A nemkívánatos események súlyosságát (AE) a kutató 1. fokozatú (átmeneti vagy enyhe kellemetlenség; nincs szükség az aktivitás korlátozására; nincs szükség orvosi beavatkozás/terápia), 2. fokozat = mérsékelt (enyhe vagy közepes mértékű tevékenységi korlátozás - némi segítségnyújtás némi segítségnyújtás szükség lehet; nincs szükség vagy minimális orvosi beavatkozás/terápia), 3. fokozat = súlyos (a tevékenység jelentős korlátozása, általában szükséges segítség; kórházi ápolás), 4. fokozat = életveszélyes (az aktivitás szélsőséges korlátozása, jelentős segítség szükséges; jelentős orvosi beavatkozás/terápia szükséges; kórházi ápolás, kórházi ápolás meghosszabbítása vagy hospice-ellátás) és 5. fokozat = halál.
A kiindulási érték a 12. hónapig
Váltás a kiindulási ponttól a funkcionális kapacitásban, a felső végtag -teszt teljesítményével, a 2. verzió (PUL 2.0) teljes pontszáma alapján.
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap
A PUL 2.0 skála egy 22 elemből álló skála, amelyet a felső végtag túlórájának motoros teljesítményében bekövetkező változás felmérésére használnak, amikor a résztvevő továbbra is ambuláns, amikor a résztvevő elveszíti az összes ARM funkciót, ha nem ambuláns. A PUL 2.0 tartalmaz egy belépési elemet, amely meghatározza a széles indulási funkcionális szintet és 22 elemet, amelyet váll szintre (hat elem), középszintű (kilenc elem) és disztális szintre (hét elem) osztanak fel. Mindegyik dimenziót (váll, közepes, disztális) külön lehet pontozni. A vállszintnél a legfeljebb 12, a középső szint és a disztális szintnél a maximális pontszám. A teljes pontszámot három szintű pontszám hozzáadásával számítottuk ki, és 0–42 között volt. A magasabb pontszám a felső végtag jobb funkcióját jelzi.
Alapvonal, 12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAES) résztvevők száma a 24. hónapban, a 36. hónapban, a 48. és a 60. hónapban
Időkeret: 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A nemkívánatos eseményt (AE) bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos jelként (beleértve a rendellenes laboratóriumi lelet), a tüneteket vagy a betegséget a vizsgálati gyógyszer használatához kapcsolódó betegség, függetlenül attól, hogy a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatban tekintik -e vagy sem. Súlyos AE: egy AE, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg -kórházi ápolás; Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy egyébként orvosi szempontból fontosnak tekintették. Teae: AE kezdetben a kezelés megkezdése után vagy a kezelés kezdetének kezdete előtt, de a kezelés kezdeti dátuma után romlik. A teákban mind a komoly, mind a nem komoly teák tartalmaztak.
24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAES) szenvedő résztvevők száma a kiindulási állapottól kezdve a 60. hónapig
Időkeret: Alapvonal a 60. hónapig
A nemkívánatos események súlyosságát (AE) a kutató 1. fokozatú (átmeneti vagy enyhe kellemetlenség; nincs szükség az aktivitás korlátozására; nincs szükség orvosi beavatkozás/terápia), 2. fokozat = mérsékelt (enyhe vagy közepes mértékű tevékenységi korlátozás - némi segítségnyújtás némi segítségnyújtás szükség lehet; nincs szükség vagy minimális orvosi beavatkozás/terápia), 3. fokozat = súlyos (a tevékenység jelentős korlátozása, általában szükséges segítség; kórházi ápolás), 4. fokozat = életveszélyes (az aktivitás szélsőséges korlátozása, jelentős segítség szükséges; jelentős orvosi beavatkozás/terápia szükséges; kórházi ápolás, kórházi ápolás meghosszabbítása vagy hospice-ellátás) és 5. fokozat = halál.
Alapvonal a 60. hónapig
Váltás az alapvonaltól a felső végtagfunkcióban a felső végtag tesztteljesítményével, 2. verzió (PUL 2.0), 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap.
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A PUL 2.0 skála egy 22 elemből álló skála, amelyet a felső végtag túlórájának motoros teljesítményében bekövetkező változás felmérésére használnak, amikor a résztvevő továbbra is ambuláns, amikor a résztvevő elveszíti az összes ARM funkciót, ha nem ambuláns. A PUL 2.0 tartalmaz egy belépési elemet, amely meghatározza a széles indulási funkcionális szintet és 22 elemet, amelyet váll szintre (hat elem), középszintű (kilenc elem) és disztális szintre (hét elem) osztanak fel. Mindegyik dimenziót (váll, közepes, disztális) külön lehet pontozni. A vállszintnél a legfeljebb 12, a középső szint és a disztális szintnél a maximális pontszám. A teljes pontszámot három szintű pontszám hozzáadásával számítottuk ki, és 0–42 között volt. A magasabb pontszám a felső végtag jobb funkcióját jelzi.
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási értékről disztális szintű (csukló és kéz) felső végtagfunkcióban, a felső végtag tesztteljesítményével, 2. verzió (PUL 2.0) a 12. hónapban, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap.
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A PUL 2.0 skála egy 22 elemből álló skála, amelyet a felső végtag túlórájának motoros teljesítményében bekövetkező változás felmérésére használnak, amikor a résztvevő továbbra is ambuláns, amikor a résztvevő elveszíti az összes ARM funkciót, ha nem ambuláns. A PUL 2.0 tartalmaz egy belépési elemet, amely meghatározza a széles indulási funkcionális szintet és 22 elemet, amelyet váll szintre (hat elem), középszintű (kilenc elem) és disztális szintre (hét elem) osztanak fel. Mindegyik dimenziót (váll, közepes, disztális) külön lehet pontozni. A vállszintnél a legfeljebb 12, a középső szint és a disztális szintnél a maximális pontszám. A teljes pontszámot három szintű pontszám hozzáadásával számítottuk ki, és 0–42 között volt. A magasabb pontszám a felső végtag jobb funkcióját jelzi.
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a középső szinten (könyök) a felső végtag tesztteljesítményével, 2. verzió (PUL 2.0), 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap.
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A PUL 2.0 skála egy 22 elemből álló skála, amelyet a felső végtag túlórájának motoros teljesítményében bekövetkező változás felmérésére használnak, amikor a résztvevő továbbra is ambuláns, amikor a résztvevő elveszíti az összes ARM funkciót, ha nem ambuláns. A PUL 2.0 tartalmaz egy belépési elemet, amely meghatározza a széles indulási funkcionális szintet és 22 elemet, amelyet váll szintre (hat elem), középszintű (kilenc elem) és disztális szintre (hét elem) osztanak fel. Mindegyik dimenziót (váll, közepes, disztális) külön lehet pontozni. A vállszintnél a legfeljebb 12, a középső szint és a disztális szintnél a maximális pontszám. A teljes pontszámot három szintű pontszám hozzáadásával számítottuk ki, és 0–42 között volt. A magasabb pontszám a felső végtag jobb funkcióját jelzi.
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: Bal kamrai kilökődés frakció (LVEF) a 24., 36., 48. és 60. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Az LVEF annak mérése, hogy a bal kamra mennyi vérben szivattyúzik az egyes összehúzódásokkal. Az LVEF változása a kiindulási ponttól, a szív mágneses rezonanciával (CMRI) mérve
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: Bal kamrai vége szisztolés kötetek indexált (LV-ESVI) a 24. hónapban, a 36. hónap, a 48. és a 60. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Változtasson az alapvonaltól az LV-ESVI-ben, a szív mágneses rezonancia (CMRI) értékelésével.
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: Bal kamrai vége diasztolés kötetek indexed (LV-EDVI) a 24. hónapban, a 36. hónap, a 48. és a 60. hónapban.
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Változtasson az alapvonaltól az LV-EDVI-ben, a szív mágneses rezonanciával (CMRI.
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás az alapvonaltól a szívparaméterben: Bal kamra tömege (LV tömeg) a 24. hónapban, a 36. hónap, a 48. és a 60. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Az LV tömegében a kiindulási értékhez viszonyított változást szívmágneses rezonanciával (CMRI) értékelték.
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: nem indexelt kötetek a 24. hónapban, a 36. hónapban, a 48. és a 60. hónapban
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a nem indexelt kötetekben, a szívmágneses rezonancia (CMRI) értékelésével
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: Bal kamra vége diasztolés falvastagítás (LVEDWT) a 24. hónapban, a 36. hónap, a 48. és a 60. hónapban.
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
A lvedwt -i kiindulási értékhez viszonyított változást szívmágneses rezonanciával (CMRI) értékelték.
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a szívparaméterben: Bal kamra vége szisztolés falvastagítás (LVESWT) a 24. hónapban, a 36. hónap, a 48. és a 60. hónapban.
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap
Az LVESWT -ben a kiindulási értékhez viszonyított változást szívmágneses rezonanciával (CMRI) értékelték.
Alapvonal, 24. hónap, 36. hónap, 48. és 60. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Capricor Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Kutatásvezető: Craig McDonald, MD, UC Davis

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 16.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 9.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. november 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel