Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření zkušební verze HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15. října 2025 aktualizováno: Capricor Inc.

Otevřené rozšíření studie HOPE-2 s Duchennovou svalovou dystrofií

Tato, multicentrická, otevřená prodloužená studie fáze 2 poskytne CAP-1002 subjektům, které byly zařazeny do studie HOPE-2 a dokončily 12měsíční sledování. Studie prozkoumá bezpečnost a účinnost dvanácti intravenózních podání CAP-1002, každé s odstupem tří měsíců. Subjekty podstoupí cílený screening během 30denního screeningového období, způsobilé subjekty pak podstoupí základní hodnocení bezpečnosti a účinnosti v den 1 před jejich první infuzí CAP-1002.

Subjekty dokončí zkušební hodnocení při screeningu; Den 1; Měsíce 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 a 36. Hodnocení bezpečnosti a účinnosti bude provedeno před podáním CAP-1002 v den 1, měsíce 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 zkušebních návštěv, pokud není uvedeno jinak.

Všechny infuze CAP-1002 budou prováděny ambulantně na vyšetřovacím místě v den 1 a v měsících 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 a 33. Subjekty budou sledovány v ambulantním prostředí po dobu alespoň dvou hodin po infuzi a poté propuštěny ve stejný den, pokud je lékař na místě vyčistí.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato, multicentrická, otevřená prodloužená studie fáze 2 poskytne CAP-1002 subjektům, které byly zařazeny do studie HOPE-2 a dokončily 12měsíční sledování. Studie prozkoumá bezpečnost a účinnost dvanácti intravenózních podání CAP-1002, každé s odstupem tří měsíců. Subjekty podstoupí cílený screening během 30denního screeningového období, aby se určila způsobilost na základě kritérií pro zařazení a vyloučení protokolu.

Vhodní jedinci podstoupí základní hodnocení bezpečnosti a účinnosti v den 1 před svou první infuzí CAP-1002. K podání CAP-1002 (1. den) by mělo dojít maximálně do 30 dnů po potvrzení způsobilosti.

Subjekty dokončí zkušební hodnocení při screeningu; Den 1; Měsíce 3, 6, 9, 12 (± 14 dní, každý), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 a 36 (± 21 dní, každý). Hodnocení bezpečnosti a účinnosti bude provedeno před podáním CAP-1002 v den 1, měsíce 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 a 33 zkušebních návštěv, pokud není uvedeno jinak.

Všechny infuze CAP-1002 budou prováděny ambulantně na vyšetřovacím místě v den 1 a v měsících 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 a 33. Před každým podáním CAP-1002 budou subjektu podávány léky, jak určí zkoušející na základě pokynů pro předléčení, jak je uvedeno v protokolu a/nebo protokolech instituce, aby se minimalizovalo riziko potenciálních závažných alergických reakcí, jako je anafylaxe. Subjekty budou sledovány v ambulantním prostředí po dobu alespoň dvou hodin po infuzi a poté propuštěny ve stejný den, pokud je lékař na místě vyčistí. Pokud je to klinicky indikováno, bude na vyšetřovaném místě provedena neplánovaná osobní návštěva s cíleným hodnocením založeným na přítomnosti známek a symptomů po jakékoli infuzi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná registrace do zkušebního období HOPE-2 a dokončení následného sledování do 12. měsíce
  2. Ochota a schopnost poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii, pokud je ≥ 18 let, a souhlas s informovaným souhlasem rodičů nebo opatrovníka, pokud je < 18 let
  3. Přiměřený žilní přístup pro intravenózní infuze CAP-1002 podle úsudku zkoušejícího
  4. Vyšetřovatel posoudil jako ochotu a schopnost vyhovět požadavkům zkoušky

Kritéria vyloučení:

  1. Plánovaná nebo pravděpodobná velká operace v příštích 12 měsících po plánované první infuzi
  2. Riziko krátkodobé respirační dekompenzace podle úsudku zkoušejícího nebo potřeba zahájit neinvazivní ventilátorovou podporu definovanou sérovým bikarbonátem ≥ 29 mmol/l
  3. Chronické respirační onemocnění nesouvisející s DMD v anamnéze, včetně, ale bez omezení, astmatu, bronchitidy a tuberkulózy
  4. Akutní respirační onemocnění během 60 dnů před první infuzí
  5. Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO) nebo hovězí produkty
  6. Léčba hodnoceným přípravkem ≤ 6 měsíců před první infuzí
  7. Anamnéza nebo současné užívání drog nebo alkoholu, které by mohly narušit schopnost splnit účast ve studii
  8. Neschopnost dodržet plán vyšetřování a plán následných návštěv z jakéhokoli důvodu, podle úsudku zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Deramiocel
Účastníci obdrží intravenózní (IV) infuzi deramiocelu (150 milionů kardiosphere-derived buněk (CDC) na infuzi) každé 3 měsíce
Biologický: Deramiocel (CAP-1002)
Periferní infúze 150 milionů alogenních buněk odvozených od kardiosféry podávaných každé tři měsíce
Ostatní jména:
  • Alogenní buňky odvozené z kardiosféry

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čaje) z výchozího hodnoty do 12. měsíce do 12. měsíce
Časové okno: Základní linie až do měsíce 12
Nežádoucí událost (AE) je definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studijního léčiva, ať už je to související s lékem na studii. Serious AE: AE, která vyústila v některý z následujících výsledků: Smrt; ohrožující život; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená lůžkovou hospitalizaci; Vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitá. TEAE: AE s nástupem po zahájení léčby nebo s datem nástupu před datem zahájení léčby, ale zhoršuje se po datu zahájení léčby. Čajy zahrnovaly vážné i nesmírné čaje.
Základní linie až do měsíce 12
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čajové čaje) se závažností do 12. měsíce do 12. měsíce
Časové okno: Základní linie až do měsíce 12
Závažnost nežádoucích účinků (AE) byla vyšetřovatelem hodnocena jako stupeň 1 = mírný (přechodné nebo mírné nepohodlí; žádné omezení v aktivitě; není nutná žádná lékařská intervence/terapie), stupeň 2 = mírný až střední omezení v aktivitě - určitá pomoc může být nutné; Prodloužení hospitalizace), stupeň 4 = život ohrožující život (extrémní omezení aktivity, vyžadovaná významná pomoc; vyžadována významná lékařská intervence/terapie; hospitalizace, prodloužení hospitalizace nebo péče o hospici) a 5 = smrt.
Základní linie až do měsíce 12
Změna z výchozí hodnoty ve funkční kapacitě, jak je hodnoceno výkonem testu horní končetiny, celkové skóre verze 2 (Pul 2.0).
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Měřítko PUL 2.0 je stupnice 22 položek, která se používá k posouzení změny, ke které dochází při motorickém výkonu horní končetiny přesčas, od doby, kdy je účastník stále ambulantní pro účastník, který ztrácí veškerou funkci paže, když není ambulantní. PUL 2.0 zahrnuje položku vstupu pro definování širokého startovního funkční úrovně a 22 položek rozdělených do úrovně ramen (šest položek), střední úrovně (devět položek) a distální úrovně (sedm položek). Každá dimenze (rameno, střední, distální) může být hodnocena samostatně. Existuje maximální skóre 12 pro úroveň ramene, 17 pro střední úroveň a 13 pro distální úroveň. Celkové skóre bylo vypočteno přidáním tří úrovní skóre a pohybovalo se od 0-42. Vyšší skóre označuje lepší funkci horní končetiny.
Základní linie, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (čajemi) ve 24. měsíci, 36. měsíci 48 a 60 měsíců
Časové okno: Měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a měsíc 60
Nežádoucí událost (AE) je definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptomů nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studijního léčiva, ať už je to související s lékem na studii. Serious AE: AE, která vyústila v některý z následujících výsledků: Smrt; ohrožující život; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená lůžkovou hospitalizaci; Vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitá. TEAE: AE s nástupem po zahájení léčby nebo s datem nástupu před datem zahájení léčby, ale zhoršuje se po datu zahájení léčby. Čajy zahrnovaly vážné i nesmírné čaje.
Měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a měsíc 60
Počet účastníků s nepříznivými účinky (čajovými účinky) se závažností od výchozího hodnoty do 60 měsíců
Časové okno: Základní linie do 60 měsíců
Závažnost nežádoucích účinků (AE) byla vyšetřovatelem hodnocena jako stupeň 1 = mírný (přechodné nebo mírné nepohodlí; žádné omezení v aktivitě; není nutná žádná lékařská intervence/terapie), stupeň 2 = mírný až střední omezení v aktivitě - určitá pomoc může být nutné; Prodloužení hospitalizace), stupeň 4 = život ohrožující život (extrémní omezení aktivity, vyžadovaná významná pomoc; vyžadována významná lékařská intervence/terapie; hospitalizace, prodloužení hospitalizace nebo péče o hospici) a 5 = smrt.
Základní linie do 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve funkci horní končetiny, jak je hodnoceno výkonem testu horní končetiny, verze 2 (Pul 2.0) ve 12. měsíci, 24. měsíci, 36, měsíc 48 a měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Měřítko PUL 2.0 je stupnice 22 položek, která se používá k posouzení změny, ke které dochází při motorickém výkonu horní končetiny přesčas, od doby, kdy je účastník stále ambulantní pro účastník, který ztrácí veškerou funkci paže, když není ambulantní. PUL 2.0 zahrnuje položku vstupu pro definování širokého startovního funkční úrovně a 22 položek rozdělených do úrovně ramen (šest položek), střední úrovně (devět položek) a distální úrovně (sedm položek). Každá dimenze (rameno, střední, distální) může být hodnocena samostatně. Existuje maximální skóre 12 pro úroveň ramene, 17 pro střední úroveň a 13 pro distální úroveň. Celkové skóre bylo vypočteno přidáním tří úrovní skóre a pohybovalo se od 0-42. Vyšší skóre označuje lepší funkci horní končetiny.
Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na úrovni distální úrovně (zápěstí a rukou) funkce horní končetiny, jak je hodnoceno výkonem testu horní končetiny, verze 2 (Pul 2.0) ve 12. měsíci, 24. Měsíc, 36, měsíc 48 a měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Měřítko PUL 2.0 je stupnice 22 položek, která se používá k posouzení změny, ke které dochází při motorickém výkonu horní končetiny přesčas, od doby, kdy je účastník stále ambulantní pro účastník, který ztrácí veškerou funkci paže, když není ambulantní. PUL 2.0 zahrnuje položku vstupu pro definování širokého startovního funkční úrovně a 22 položek rozdělených do úrovně ramen (šest položek), střední úrovně (devět položek) a distální úrovně (sedm položek). Každá dimenze (rameno, střední, distální) může být hodnocena samostatně. Existuje maximální skóre 12 pro úroveň ramene, 17 pro střední úroveň a 13 pro distální úroveň. Celkové skóre bylo vypočteno přidáním tří úrovní skóre a pohybovalo se od 0-42. Vyšší skóre označuje lepší funkci horní končetiny.
Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na střední úrovni (loket), jak je hodnoceno výkonem testu horní končetiny, verze 2 (Pul 2.0) ve 12. měsíci, 24. měsíci, 36, měsíc 48 a měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Měřítko PUL 2.0 je stupnice 22 položek, která se používá k posouzení změny, ke které dochází při motorickém výkonu horní končetiny přesčas, od doby, kdy je účastník stále ambulantní pro účastník, který ztrácí veškerou funkci paže, když není ambulantní. PUL 2.0 zahrnuje položku vstupu pro definování širokého startovního funkční úrovně a 22 položek rozdělených do úrovně ramen (šest položek), střední úrovně (devět položek) a distální úrovně (sedm položek). Každá dimenze (rameno, střední, distální) může být hodnocena samostatně. Existuje maximální skóre 12 pro úroveň ramene, 17 pro střední úroveň a 13 pro distální úroveň. Celkové skóre bylo vypočteno přidáním tří úrovní skóre a pohybovalo se od 0-42. Vyšší skóre označuje lepší funkci horní končetiny.
Základní linie, měsíc 12, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna ze základní linie v srdečním parametru: ejekční frakce levé komory (LVEF) v měsíci, 24, 36, 48 a 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
LVEF je měření toho, kolik krve je levá komora s každou kontrakcí čerpá. Změna LVEF z výchozí hodnoty měřená srdeční magnetickou rezonancí (CMRI)
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v srdečním parametru: Systolické objemy levé komory indexované (LV-ESVI) ve 24. měsíci, 36. měsíci, 48 a 60 měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v LV-ESVI, jak je hodnoceno srdeční magnetickou rezonance (CMRI).
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna ze základní linie v srdečním parametru: Konec levé komory Diastolické objemy indexované (LV-EDVI) ve 24. měsíci, 36. měsíci, 48 a 60 měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v LV-EDVI, jak je hodnoceno srdeční magnetickou rezonance (CMRI.
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v srdečním parametru: hmota levé komory (LV hmota) ve 24. měsíci, 36 měsících, 48 a 60 měsíců
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v hmotnosti LV byla hodnocena srdeční magnetickou rezonancí (CMRI).
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v srdečním parametru: neindexované objemy ve 24. měsíci, 36. měsíci, 48 a 60 měsících
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v neindexovaných objemech, jak je hodnoceno srdeční magnetickou rezonance (CMRI)
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v srdečním parametru: zahušťování diastolické stěny levé komory (LvedWT) ve 24. měsíci, 36, měsíc 48 a měsíc 60
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v LvedWT byla hodnocena srdeční magnetickou rezonancí (CMRI).
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v srdečním parametru: Systolická stěna levé komory End End Systolic Wall (LVESWT) ve 24. měsíci, 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Časové okno: Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v LVESWT byla hodnocena srdeční magnetickou rezonancí (CMRI).
Základní linie, měsíc 24, měsíc 36, měsíc 48 a 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Capricor Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Vrchní vyšetřovatel: Craig McDonald, MD, UC Davis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

16. února 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deramiocel (CAP-1002)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit