Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreiding van de HOPE-2-studie (HOPE-2-OLE)

15 oktober 2025 bijgewerkt door: Capricor Inc.

Open-label uitbreiding van de HOPE-2 Duchenne-studie naar spierdystrofie

Deze fase 2, multi-center, open-label uitbreidingsstudie zal CAP-1002 verstrekken aan proefpersonen die deelnamen aan de HOPE-2-studie en een follow-up van 12 maanden voltooiden. De proef onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van twaalf intraveneuze toedieningen van CAP-1002, elk met een tussenpoos van drie maanden. Proefpersonen ondergaan een gerichte screening gedurende een screeningperiode van 30 dagen. In aanmerking komende proefpersonen ondergaan vervolgens baseline veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen op dag 1 voorafgaand aan hun eerste infusie met CAP-1002.

Proefpersonen zullen proefbeoordelingen afleggen bij Screening; Dag 1; Maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 en 36. Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd voorafgaand aan CAP-1002-toediening op dag 1, maand 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 proefbezoeken, tenzij anders aangegeven.

Alle CAP-1002-infusies worden uitgevoerd in een poliklinische setting op de onderzoekslocatie op dag 1 en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 en 33. Proefpersonen zullen gedurende ten minste twee uur na de infusie in de polikliniek worden geobserveerd en vervolgens dezelfde dag worden ontslagen, indien medisch goedgekeurd door de onderzoeker van de locatie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2, multi-center, open-label uitbreidingsstudie zal CAP-1002 verstrekken aan proefpersonen die deelnamen aan de HOPE-2-studie en een follow-up van 12 maanden voltooiden. De proef onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van twaalf intraveneuze toedieningen van CAP-1002, elk met een tussenpoos van drie maanden. Proefpersonen ondergaan een gerichte screening gedurende een screeningperiode van 30 dagen om te bepalen of ze in aanmerking komen op basis van protocolopname- en exclusiecriteria.

In aanmerking komende proefpersonen ondergaan baseline veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen op dag 1 voorafgaand aan hun eerste infusie van CAP-1002. Toediening van CAP-1002 (dag 1) dient plaats te vinden binnen maximaal 30 dagen na bevestiging van geschiktheid.

Proefpersonen zullen proefbeoordelingen afleggen bij Screening; Dag 1; Maanden 3, 6, 9, 12 (elk ± 14 dagen), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 en 36 (elk ± 21 dagen). Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd voorafgaand aan de toediening van CAP-1002 op dag 1, maand 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 en 33 proefbezoeken, tenzij anders aangegeven.

Alle CAP-1002-infusies worden uitgevoerd in een poliklinische setting op de onderzoekslocatie op dag 1 en maanden 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 en 33. Voorafgaand aan elke CAP-1002-toediening zullen medicijnen aan de proefpersoon worden toegediend zoals bepaald door de onderzoeker op basis van de richtlijnen voor de behandeling zoals uiteengezet in het protocol en/of instellingsprotocollen om het risico op mogelijk ernstige allergische reacties zoals anafylaxie te minimaliseren. Proefpersonen zullen gedurende ten minste twee uur na de infusie in de polikliniek worden geobserveerd en vervolgens dezelfde dag worden ontslagen als ze medisch zijn goedgekeurd door de onderzoeker van de locatie. Indien klinisch geïndiceerd, zal een ongepland persoonlijk bezoek worden uitgevoerd op de onderzoekslocatie met gerichte beoordelingen op basis van de presentatie van tekenen en symptomen na een eventuele infusie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gedocumenteerde inschrijving in de HOPE-2-studie en voltooiing van de follow-up van de studie tot en met maand 12
  2. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek indien ≥ 18 jaar oud, en instemming met geïnformeerde toestemming van ouder of voogd indien < 18 jaar oud
  3. Adequate veneuze toegang voor intraveneuze CAP-1002-infusies naar het oordeel van de onderzoeker
  4. Door de onderzoeker beoordeeld als bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het proces

Uitsluitingscriteria:

  1. Geplande of waarschijnlijke grote operatie in de komende 12 maanden na de geplande eerste infusie
  2. Risico op kortdurende respiratoire decompensatie naar het oordeel van de onderzoeker, of de noodzaak van het starten van niet-invasieve beademingsondersteuning zoals gedefinieerd door serumbicarbonaat ≥ 29 mmol/L
  3. Geschiedenis van niet-DMD-gerelateerde chronische luchtwegaandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, astma, bronchitis en tuberculose
  4. Acute ademhalingsziekte binnen 60 dagen voorafgaand aan de eerste infusie
  5. Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO) of runderproducten
  6. Behandeling met een onderzoeksproduct ≤ 6 maanden voorafgaand aan de eerste infusie
  7. Voorgeschiedenis of huidig ​​gebruik van drugs of alcohol dat het vermogen om aan deelname aan het onderzoek te voldoen, zou kunnen belemmeren
  8. Onvermogen om het onderzoeksplan en het schema voor vervolgbezoeken om welke reden dan ook na te leven, naar het oordeel van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Deramiocel
Deelnemers krijgen elke 3 maanden een intraveneuze (IV) infusie van deramiocel (150 miljoen cardiosphere-afgeleide cellen (CDCs) per infusie)
Biologisch: Deramiocel (CAP-1002)
Perifere infusie van 150 miljoen allogene cardiosfeer-afgeleide cellen toegediend om de drie maanden
Andere namen:
  • Allogene cardiosfeer-afgeleide cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS) van baseline tot en met maand 12
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De bijwerkingen (AE) wordt gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van studiemedicijn, ongeacht of het gaat om het onderzoeksmedicijn. Serious AE: een AE die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd. Tee: AE met aanvang na start van de behandeling of met begindatum vóór de startdatum van de behandeling maar verslechteren na de startdatum van de behandeling. Tea omvatte zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS) door ernst van baseline tot maand 12
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
De ernst van bijwerkingen (AE) werd door de onderzoeker beoordeeld als graad 1 = mild (voorbijgaand of mild ongemak; geen beperking in activiteit; geen medische interventie/therapie vereist), graad 2 = matig (milde tot matige beperking in activiteit - enige hulp kan nodig zijn; verlenging van ziekenhuisopname), graad 4 = levensbedreigend (extreme beperking in activiteit, significante hulp vereist; significante medische interventie/therapie vereist; ziekenhuisopname, verlenging van ziekenhuisopname of hospice-zorg) en graad 5 = overlijden.
Basislijn tot maand 12
Verandering van de basislijn in functionele capaciteit zoals beoordeeld op basis van de prestaties van de bovenste ledemaattest, versie 2 (PUL 2.0) Totale score.
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Pul 2.0-schaal is een schaal met 22 items die wordt gebruikt om de verandering te beoordelen die optreedt bij de motorprestaties van de bovenste ledematen overuren van wanneer een deelnemer nog steeds ambulant is naar de tijd die deelnemer verliest, alle ARM-functie verliest wanneer niet-ambulant. PUL 2.0 bevat een invoeritem om een ​​breed startfunctioneel niveau te definiëren en 22 items onderverdeeld in schouderniveau (zes items), middenniveau (negen items) en distaal niveau (zeven items). Elke dimensie (schouder, midden, distaal) kan afzonderlijk worden gescoord. Er is een maximale score van 12 voor schouderniveau, 17 voor middenniveau en 13 voor distaal niveau. De totale score werd berekend door drie niveau scores toe te voegen en varieerde van 0-42. Hogere score duidt op een betere bovenste ledematenfunctie.
Basislijn, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor de behandelings-opkomst (TEEAS) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
De bijwerkingen (AE) wordt gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van studiemedicijn, ongeacht of het gaat om het onderzoeksmedicijn. Serious AE: een AE die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd. Tee: AE met aanvang na start van de behandeling of met begindatum vóór de startdatum van de behandeling maar verslechteren na de startdatum van de behandeling. Tea omvatte zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
Maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS) door ernst van baseline tot maand 60
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
De ernst van bijwerkingen (AE) werd door de onderzoeker beoordeeld als graad 1 = mild (voorbijgaand of mild ongemak; geen beperking in activiteit; geen medische interventie/therapie vereist), graad 2 = matig (milde tot matige beperking in activiteit - enige hulp kan nodig zijn; verlenging van ziekenhuisopname), graad 4 = levensbedreigend (extreme beperking in activiteit, significante hulp vereist; significante medische interventie/therapie vereist; ziekenhuisopname, verlenging van ziekenhuisopname of hospice-zorg) en graad 5 = overlijden.
Basislijn tot maand 60
Wijziging van de basislijn in de bovenste ledematenfunctie zoals beoordeeld door de prestaties van de Upper Ligb -test, versie 2 (PUL 2.0) bij maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Pul 2.0-schaal is een schaal met 22 items die wordt gebruikt om de verandering te beoordelen die optreedt bij de motorprestaties van de bovenste ledematen overuren van wanneer een deelnemer nog steeds ambulant is naar de tijd die deelnemer verliest, alle ARM-functie verliest wanneer niet-ambulant. PUL 2.0 bevat een invoeritem om een ​​breed startfunctioneel niveau te definiëren en 22 items onderverdeeld in schouderniveau (zes items), middenniveau (negen items) en distaal niveau (zeven items). Elke dimensie (schouder, midden, distaal) kan afzonderlijk worden gescoord. Er is een maximale score van 12 voor schouderniveau, 17 voor middenniveau en 13 voor distaal niveau. De totale score werd berekend door drie niveau scores toe te voegen en varieerde van 0-42. Hogere score duidt op een betere bovenste ledematenfunctie.
Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verander van de basislijn in distaal niveau (pols en hand) bovenste ledematenfunctie zoals beoordeeld door de prestaties van de bovenste ledemaattest, versie 2 (PUL 2.0) bij maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Pul 2.0-schaal is een schaal met 22 items die wordt gebruikt om de verandering te beoordelen die optreedt bij de motorprestaties van de bovenste ledematen overuren van wanneer een deelnemer nog steeds ambulant is naar de tijd die deelnemer verliest, alle ARM-functie verliest wanneer niet-ambulant. PUL 2.0 bevat een invoeritem om een ​​breed startfunctioneel niveau te definiëren en 22 items onderverdeeld in schouderniveau (zes items), middenniveau (negen items) en distaal niveau (zeven items). Elke dimensie (schouder, midden, distaal) kan afzonderlijk worden gescoord. Er is een maximale score van 12 voor schouderniveau, 17 voor middenniveau en 13 voor distaal niveau. De totale score werd berekend door drie niveau scores toe te voegen en varieerde van 0-42. Hogere score duidt op een betere bovenste ledematenfunctie.
Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in het middenniveau (elleboog) zoals beoordeeld door de prestaties van de Upper Ligb-test, versie 2 (PUL 2.0) bij maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Pul 2.0-schaal is een schaal met 22 items die wordt gebruikt om de verandering te beoordelen die optreedt bij de motorprestaties van de bovenste ledematen overuren van wanneer een deelnemer nog steeds ambulant is naar de tijd die deelnemer verliest, alle ARM-functie verliest wanneer niet-ambulant. PUL 2.0 bevat een invoeritem om een ​​breed startfunctioneel niveau te definiëren en 22 items onderverdeeld in schouderniveau (zes items), middenniveau (negen items) en distaal niveau (zeven items). Elke dimensie (schouder, midden, distaal) kan afzonderlijk worden gescoord. Er is een maximale score van 12 voor schouderniveau, 17 voor middenniveau en 13 voor distaal niveau. De totale score werd berekend door drie niveau scores toe te voegen en varieerde van 0-42. Hogere score duidt op een betere bovenste ledematenfunctie.
Baseline, maand 12, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verander van de basislijn in hartparameter: linker ventriculaire ejectiefractie (LVEF) in maand, 24, 36, 48 en 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
LVEF is een meting van hoeveel bloed de linkerventrikel pompt bij elke samentrekking. Verandering in LVEF uit de basislijn zoals gemeten door hartmagnetische resonantie (CMRI)
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in hartparameter: linker ventriculair einde systolische volumes-geïndexeerd (LV-ESVI) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in LV-ESVI zoals beoordeeld door cardiale magnetische resonantie (CMRI).
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in hartparameter: Linker ventriculair einddiastolische volumes-geïndexeerd (LV-EDVI) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in LV-EDVI zoals beoordeeld door cardiale magnetische resonantie (CMRI.
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in hartparameter: Linker ventrikelmassa (LV Mass) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in LV -massa werd beoordeeld door hartmagnetische resonantie (CMRI).
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in hartparameter: niet -geïndexeerde volumes bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in niet -geïndexeerde volumes zoals beoordeeld door cardiale magnetische resonantie (CMRI)
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in hartparameter: Linker ventrikel einddiastolische wandverdikking (lvedwt) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in Lvedwt werd beoordeeld door hartmagnetische resonantie (CMRI).
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Wijziging van de basislijn in hartparameter: Left Ventricle End Systolic Wall Dikking (LVESWT) bij maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Tijdsspanne: Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60
Verandering van de basislijn in LVESWT werd beoordeeld door hartmagnetische resonantie (CMRI).
Baseline, maand 24, maand 36, maand 48 en maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Capricor Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Hoofdonderzoeker: Craig McDonald, MD, UC Davis

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2022

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Deramiocel (CAP-1002)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren