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HOPE-2 시험의 공개 라벨 확장 (HOPE-2-OLE)

2025년 10월 15일 업데이트: Capricor Inc.

HOPE-2 Duchenne 근이영양증 시험의 공개 라벨 확장

이 2상, 다중 센터, 오픈 라벨 연장 시험은 HOPE-2 시험에 등록하고 12개월의 후속 조치를 완료한 피험자에게 CAP-1002를 제공합니다. 이 시험은 각각 3개월 간격으로 CAP-1002의 12회 정맥 투여의 안전성과 효능을 조사할 것입니다. 피험자는 30일의 스크리닝 기간 동안 표적 스크리닝을 받게 되며 적격 피험자는 CAP-1002를 처음 주입하기 전 1일차에 기준 안전성 및 효능 평가를 받게 됩니다.

피험자는 스크리닝에서 시험 평가를 완료할 것입니다. 1일; 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36개월. 달리 명시되지 않는 한 안전성 및 효능 평가는 1일, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33개월 시험 방문에서 CAP-1002 투여 전에 수행됩니다.

모든 CAP-1002 주입은 1일 및 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 및 33개월에 조사 현장의 외래 환자 설정에서 수행됩니다. 피험자는 주입 후 최소 2시간 동안 외래 환자 환경에서 관찰된 후 사이트 조사관에 의해 의학적으로 승인된 경우 같은 날 퇴원합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2상, 다중 센터, 오픈 라벨 연장 시험은 HOPE-2 시험에 등록하고 12개월의 후속 조치를 완료한 피험자에게 CAP-1002를 제공합니다. 이 시험은 각각 3개월 간격으로 CAP-1002의 12회 정맥 투여의 안전성과 효능을 조사할 것입니다. 피험자는 프로토콜 포함 및 제외 기준에 따라 적격성을 결정하기 위해 30일의 스크리닝 기간 동안 표적 스크리닝을 받게 됩니다.

적격 피험자는 CAP-1002를 처음 주입하기 전 1일차에 기본 안전성 및 효능 평가를 받게 됩니다. CAP-1002 투여(1일)는 적격성 확인 후 최대 30일 이내에 이루어져야 합니다.

피험자는 스크리닝에서 시험 평가를 완료할 것입니다. 1일; 3, 6, 9, 12(각 ± 14일), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33, 36(각 ± 21일). 달리 명시되지 않는 한 안전성 및 효능 평가는 1일, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 및 33개월 시험 방문에서 CAP-1002 투여 전에 수행됩니다.

모든 CAP-1002 주입은 1일과 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33개월에 조사 현장의 외래 환자 환경에서 수행됩니다. 각각의 CAP-1002 투여 전에, 프로토콜 및/또는 제도적 프로토콜에 약술된 전처리 지침에 기초하여 연구자가 결정한 바와 같이 약제가 피험자에게 투여되어 아나필락시스와 같은 잠재적인 중증 알레르기 반응의 위험을 최소화할 것입니다. 피험자는 주입 후 최소 2시간 동안 외래 환자 환경에서 관찰된 후 사이트 조사관에 의해 의학적으로 승인된 경우 같은 날 퇴원합니다. 임상적으로 지시된 경우, 임의의 주입 후 징후 및 증상의 제시를 기반으로 하는 대상 평가와 함께 조사 현장에서 예정되지 않은 직접 방문이 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. HOPE-2 시험 등록 및 12개월까지 시험 후속 조치 완료 기록
  2. 18세 이상인 경우 임상시험 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있고, 18세 미만인 경우 부모 또는 보호자의 정보에 입각한 동의에 동의함
  3. 조사자의 판단에 따라 정맥 CAP-1002 주입을 위한 적절한 정맥 접근
  4. 임상시험의 요건을 준수할 의향과 능력이 있는 것으로 연구자가 평가함

제외 기준:

  1. 계획된 첫 번째 주입 후 향후 12개월 내에 계획되었거나 예상되는 주요 수술
  2. 연구자의 판단에 따른 단기 호흡 대상부전의 위험 또는 혈청 중탄산염 ≥ 29mmol/L로 정의된 비침습적 인공호흡기 지원의 시작 필요성
  3. 천식, 기관지염 및 결핵을 포함하되 이에 국한되지 않는 비 DMD 관련 만성 호흡기 질환의 병력
  4. 최초 주입 전 60일 이내의 급성 호흡기 질환
  5. 디메틸 설폭사이드(DMSO) 또는 소 제품에 대한 알려진 과민성
  6. 첫 주입 전 ≤ 6개월 동안 임상시험용 제품으로 치료
  7. 시험 참여를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 약물 또는 알코올의 이력 또는 현재 사용
  8. 조사관의 판단에 따라 어떤 이유로든 조사 계획 및 후속 방문 일정을 준수할 수 없는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 데라미오셀
참가자는 3개월마다 데라미오셀(주입당 1억 5천만 개의 심장구 유래 세포(CDC))의 정맥 내(IV) 주입을 받게 됩니다
생물학적: Deramiocel (CAP-1002)
3 개월마다 투여 된 1 억 5 천만 개의 동종 동종 심장층 유래 세포의 말초 주입
다른 이름들:
  • 동종 심장권 유래 세포

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선부터 월 12 일까지 치료에 대한 부작용 (TEAE)이있는 참가자 수
기간: 최대 기준선 12
부작용 (AE)은 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병으로 불리하고 의도하지 않은 표시 (비정상 실험실 발견 포함), 증상 또는 질병으로 정의됩니다. 심각한 AE : 다음과 같은 결과를 초래 한 AE : 사망; 생명을 위협하는 것; 지속적/중요한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천성 변칙/선천성 결함이거나 그렇지 않으면 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다. TEAE : 치료 시작 후 또는 치료 시작 날짜 전 발병 날짜가 있지만 치료 시작일 후에 악화되는 AE. Teaes에는 심각한 Teaes가 모두 포함되어 있습니다.
최대 기준선 12
기준선부터 월까지의 심각성에 따른 치료에 대한 부작용 (TEAES)이있는 참가자 수
기간: 최대 2 개월까지 기준선 12
부작용의 심각성 (AE)은 조사자에 의해 1 등급 = 온화한 (일시적이거나 가벼운 불편 함; 활동에 제한 없음; 의학적 개입/치료가 필요하지 않음), 2 등급 (활동의 온화한 내지 중등도 제한 - 일부 지원)으로 평가했습니다. 필요할 수 있습니다. 의학적 개입/치료가 필요하지 않음), 3 학년 = 심각한 (활동의 현저한 제한, 일반적으로 필요한 도움이 필요합니다. 의료 개입/치료가 필요하고 종종 입원이 필요합니다. 또는 입원의 연장), 4 학년 = 생명을 위협하는 (활동의 극한 제한, 중요한 지원이 필요합니다. 중요한 의학적 개입/치료가 필요합니다. 입원, 입원 또는 호스피스 치료) 및 5 학년 = 사망.
최대 2 개월까지 기준선 12
상지 테스트, 버전 2 (PUL 2.0) 총 점수의 성능에 의해 평가 된 기능 용량의 기준선에서 변화.
기간: 기준선, 달 12
PUL 2.0 스케일은 참가자가 여전히 앰플런트에있는 시간에 이르기까지 상지의 초과 근무의 운동 성능에서 발생하는 변화를 평가하는 데 사용되는 22 개 항목 척도입니다. PUL 2.0에는 광범위한 시작 기능 레벨을 정의하는 입구 항목과 어깨 레벨 (6 개 항목), 중간 레벨 (9 개 항목) 및 원위 레벨 (7 개 항목)으로 세분화 된 22 개의 항목이 포함됩니다. 각 치수 (어깨, 중간, 원위)는 별도로 점수를 매기 수 있습니다. 어깨 레벨의 경우 최대 점수는 12, 중간 수준의 경우 17 점, 원위 레벨의 경우 13 점입니다. 총 점수는 3 단계 점수를 추가하여 계산되었으며 0-42 범위입니다. 점수가 높을수록 상지 기능이 향상됩니다.
기준선, 달 12

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월에 치료 부작용 (TEAES)을 가진 참가자 수
기간: 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
부작용 (AE)은 연구 약물과 관련이 있는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병으로 불리하고 의도하지 않은 표시 (비정상 실험실 발견 포함), 증상 또는 질병으로 정의됩니다. 심각한 AE : 다음과 같은 결과를 초래 한 AE : 사망; 생명을 위협하는 것; 지속적/중요한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천성 변칙/선천성 결함이거나 그렇지 않으면 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다. TEAE : 치료 시작 후 또는 치료 시작 날짜 전 발병 날짜가 있지만 치료 시작일 후에 악화되는 AE. Teaes에는 심각한 Teaes가 모두 포함되어 있습니다.
월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
기준선부터 월까지 60 개가 심각하게 치료에 대한 부작용 (TEAE)을 가진 참가자 수
기간: 기준선 최신 60
부작용의 심각성 (AE)은 조사자에 의해 1 등급 = 온화한 (일시적이거나 가벼운 불편 함; 활동에 제한 없음; 의학적 개입/치료가 필요하지 않음), 2 등급 (활동의 온화한 내지 중등도 제한 - 일부 지원)으로 평가했습니다. 필요할 수 있습니다. 의학적 개입/치료가 필요하지 않음), 3 학년 = 심각한 (활동의 현저한 제한, 일반적으로 필요한 도움이 필요합니다. 의료 개입/치료가 필요하고 종종 입원이 필요합니다. 또는 입원의 연장), 4 학년 = 생명을 위협하는 (활동의 극한 제한, 중요한 지원이 필요합니다. 중요한 의학적 개입/치료가 필요합니다. 입원, 입원 또는 호스피스 치료) 및 5 학년 = 사망.
기준선 최신 60
상지의 기준선으로부터 상지 기능 대상은 윗부분 시험, 버전 2 (PUL 2.0)의 성능, 24 개월, 월 36 개월, 48 개월 및 60 월 60 일
기간: 기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
PUL 2.0 스케일은 참가자가 여전히 앰플런트에있는 시간에 이르기까지 상지의 초과 근무의 운동 성능에서 발생하는 변화를 평가하는 데 사용되는 22 개 항목 척도입니다. PUL 2.0에는 광범위한 시작 기능 레벨을 정의하는 입구 항목과 어깨 레벨 (6 개 항목), 중간 레벨 (9 개 항목) 및 원위 레벨 (7 개 항목)으로 세분화 된 22 개의 항목이 포함됩니다. 각 치수 (어깨, 중간, 원위)는 별도로 점수를 매기 수 있습니다. 어깨 레벨의 경우 최대 점수는 12, 중간 수준의 경우 17 점, 원위 레벨의 경우 13 점입니다. 총 점수는 3 단계 점수를 추가하여 계산되었으며 0-42 범위입니다. 점수가 높을수록 상지 기능이 향상됩니다.
기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
상지 테스트의 성능, 버전 2 (PUL 2.0)의 성능에 의해 평가 된 원위 수준 (손목 및 손) 상지 기능의 기준선에서 변경 사항
기간: 기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
PUL 2.0 스케일은 참가자가 여전히 앰플런트에있는 시간에 이르기까지 상지의 초과 근무의 운동 성능에서 발생하는 변화를 평가하는 데 사용되는 22 개 항목 척도입니다. PUL 2.0에는 광범위한 시작 기능 레벨을 정의하는 입구 항목과 어깨 레벨 (6 개 항목), 중간 레벨 (9 개 항목) 및 원위 레벨 (7 개 항목)으로 세분화 된 22 개의 항목이 포함됩니다. 각 치수 (어깨, 중간, 원위)는 별도로 점수를 매기 수 있습니다. 어깨 레벨의 경우 최대 점수는 12, 중간 수준의 경우 17 점, 원위 레벨의 경우 13 점입니다. 총 점수는 3 단계 점수를 추가하여 계산되었으며 0-42 범위입니다. 점수가 높을수록 상지 기능이 향상됩니다.
기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
상지 테스트의 성능, 버전 2 (PUL 2.0)의 성능에 의해 평가 된 바와 같이 중간 수준 (엘보)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
PUL 2.0 스케일은 참가자가 여전히 앰플런트에있는 시간에 이르기까지 상지의 초과 근무의 운동 성능에서 발생하는 변화를 평가하는 데 사용되는 22 개 항목 척도입니다. PUL 2.0에는 광범위한 시작 기능 레벨을 정의하는 입구 항목과 어깨 레벨 (6 개 항목), 중간 레벨 (9 개 항목) 및 원위 레벨 (7 개 항목)으로 세분화 된 22 개의 항목이 포함됩니다. 각 치수 (어깨, 중간, 원위)는 별도로 점수를 매기 수 있습니다. 어깨 레벨의 경우 최대 점수는 12, 중간 수준의 경우 17 점, 원위 레벨의 경우 13 점입니다. 총 점수는 3 단계 점수를 추가하여 계산되었으며 0-42 범위입니다. 점수가 높을수록 상지 기능이 향상됩니다.
기준선, 월 12 일, 월 24 일, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변경 : 24, 36, 48 및 60 월에 좌심실 배출 분율 (LVEF)
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
LVEF는 좌심실이 수축 할 때마다 얼마나 많은 혈액이 펌핑되는지를 측정 한 것입니다. 심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 측정 된 기준선에서 LVEF의 변화
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변화 : 좌심실 종료 수축기-인덱스 (LV-ESVI)는 24, 달 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 평가 된 LV-ESVI의 기준선에서 변화.
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변경 : 좌심실 말단 이완기-인덱스 (24 개월, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월에 LV-EDVI)
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 자기 공명 (CMRI.
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
LV 질량의 기준선으로부터의 변화는 심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 평가되었다.
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 매개 변수의 기준선에서 변경 : 24 개월, 월 36 일, 48 개월 및 월 60 월에 비 indexed 볼륨
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 평가 된 바와 같이 무례한 볼륨의 기준선에서 변화
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변경 : 좌심실 말단 이완기 벽 두꺼움 (24 개월, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
LVEDWT의 기준선으로부터의 변화는 심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 평가되었다.
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
심장 파라미터의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월
LVESWT의 기준선으로부터의 변화는 심장 자기 공명 (CMRI)에 의해 평가되었다.
기준선, 월 24, 월 36 개월, 48 개월 및 월 60 월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Capricor Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • 수석 연구원: Craig McDonald, MD, UC Davis

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 5일

기본 완료 (실제)

2022년 2월 16일

연구 완료 (추정된)

2026년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 9일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 15일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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