Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HOPE-2-kokeilun avoin laajennus (HOPE-2-OLE)

tiistai 24. lokakuuta 2023 päivittänyt: Capricor Inc.

HOPE-2 Duchennen lihasdystrofiatutkimuksen avoin laajennus

Tämä vaiheen 2, monikeskus, avoin jatkokoe tarjoaa CAP-1002:ta koehenkilöille, jotka olivat mukana HOPE-2-tutkimuksessa ja jotka suoritettiin 12 kuukauden seurannasta. Kokeessa tutkitaan kahdentoista CAP-1002:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja tehoa kolmen kuukauden välein. Koehenkilöille tehdään kohdennettu seulonta 30 päivän seulontajakson aikana, minkä jälkeen kelpoisille koehenkilöille tehdään perustason turvallisuus- ja tehoarvioinnit päivänä 1 ennen ensimmäistä CAP-1002-infuusiota.

Koehenkilöt suorittavat kokeen arvioinnit Screeningissä; Päivä 1; Kuukaudet 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 ja 36. Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritetaan ennen CAP-1002:n antamista tutkimuskäynneillä 1, kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, ellei toisin mainita.

Kaikki CAP-1002-infuusiot suoritetaan avohoidossa tutkimuspaikalla päivänä 1 ja kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 ja 33. Koehenkilöitä tarkkaillaan avohoidossa vähintään kahden tunnin ajan infuusion jälkeen ja kotiutetaan sitten samana päivänä, jos tutkimuspaikan tutkija on hyväksynyt sen lääketieteellisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2, monikeskus, avoin jatkokoe tarjoaa CAP-1002:ta koehenkilöille, jotka olivat mukana HOPE-2-tutkimuksessa ja jotka suoritettiin 12 kuukauden seurannasta. Kokeessa tutkitaan kahdentoista CAP-1002:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja tehoa kolmen kuukauden välein. Koehenkilöille tehdään kohdennettu seulonta 30 päivän seulontajakson aikana, jotta voidaan määrittää kelpoisuus protokollaan sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerien perusteella.

Tukikelpoisille koehenkilöille tehdään lähtötason turvallisuus- ja tehoarvioinnit päivänä 1 ennen ensimmäistä CAP-1002-infuusiota. CAP-1002:ta (päivä 1) tulee antaa enintään 30 päivän kuluessa kelpoisuuden vahvistamisesta.

Koehenkilöt suorittavat kokeen arvioinnit Screeningissä; Päivä 1; Kuukaudet 3, 6, 9, 12 (± 14 päivää kumpikin), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 ja 36 (± 21 päivää kumpikin). Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritetaan ennen CAP-1002:n antamista tutkimuskäynneillä 1, kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 ja 33, ellei toisin mainita.

Kaikki CAP-1002-infuusiot suoritetaan avohoidossa tutkimuspaikalla päivänä 1 ja kuukausina 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 ja 33. Ennen jokaista CAP-1002:n antoa kohteelle annetaan lääkkeitä tutkijan määrittämien esihoitosuositusten perusteella, jotka on esitetty protokollassa ja/tai laitoksen protokollissa mahdollisten vakavien allergisten reaktioiden, kuten anafylaksin, riskin minimoimiseksi. Koehenkilöitä tarkkaillaan avohoidossa vähintään kahden tunnin ajan infuusion jälkeen, minkä jälkeen ne kotiutetaan samana päivänä, jos tutkimuspaikan tutkija on hyväksynyt ne. Jos kliinisesti aiheellista, tutkimuspaikalla tehdään suunnittelematon henkilökohtainen käynti, jossa kohdennettuja arviointeja tehdään infuusion jälkeisten merkkien ja oireiden esittämisen perusteella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Dokumentoitu ilmoittautuminen HOPE-2-tutkimukseen ja kokeen seurannan suorittaminen 12. kuukauteen asti
  2. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen osallistuakseen tutkimukseen, jos ≥ 18-vuotias, ja suostumuksensa vanhemman tai huoltajan tietoon perustuvalla suostumuksella, jos alle 18-vuotias
  3. Riittävä laskimopääsy laskimonsisäisiä CAP-1002-infuusioita varten tutkijan arvion mukaan
  4. Tutkija arvioi hänet halukkaaksi ja kykeneväksi noudattamaan kokeen vaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Suunniteltu tai todennäköinen suuri leikkaus seuraavien 12 kuukauden aikana suunnitellun ensimmäisen infuusion jälkeen
  2. Lähiajan hengitysteiden vajaatoiminnan riski tutkijan arvion mukaan tai ei-invasiivisen ventilaattorituen aloittamisen tarve seerumin bikarbonaattipitoisuuden mukaan ≥ 29 mmol/L
  3. Aiemmin DMD:hen liittymätön krooninen hengitystiesairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, astma, keuhkoputkentulehdus ja tuberkuloosi
  4. Akuutti hengitysteiden sairaus 60 päivän sisällä ennen ensimmäistä infuusiota
  5. Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO) tai naudan tuotteille
  6. Hoito tutkimusvalmisteella ≤ 6 kuukautta ennen ensimmäistä infuusiota
  7. Sellaisten huumeiden tai alkoholin historia tai nykyinen käyttö, jotka voivat heikentää kykyä noudattaa tutkimukseen osallistumista
  8. Tutkijan harkinnan mukaan kyvyttömyys noudattaa tutkimussuunnitelmaa ja seurantakäyntiaikataulua mistä tahansa syystä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Avoin varsi
Avoin CAP-1002 annetaan kaikille tutkimukseen osallistuville
Biologinen: CAP-1002
150 miljoonan allogeenisen kardiosfääriperäisen solun perifeerinen infuusio kolmen kuukauden välein
Muut nimet:
  • Allogeeniset kardiosfääristä peräisin olevat solut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen turvallisuuden päätetapahtuma on kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Kuukauden 12 aikapisteessä
Kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja vaikeusasteen muutos lähtötasosta
Kuukauden 12 aikapisteessä
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on muutos yläraajan toiminnassa
Aikaikkuna: Kuukauden 12 aikapisteessä
Keskimääräinen muutos lähtötasosta yläraajan toiminnassa, joka on arvioitu Performance of the Upper Limb -testillä, versio 2 (PUL 2.0) Total Score. Kohteet pisteytetään kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta.
Kuukauden 12 aikapisteessä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja vaikeusasteen muutos lähtötasosta
Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Muutos lähtötilanteesta yläraajan toiminnassa
Aikaikkuna: Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Keskimääräinen muutos lähtötasosta yläraajan toiminnassa, joka on arvioitu Performance of the Upper Limb -testillä, versio 2 (PUL 2.0) Total Score. Kohteet pisteytetään kolmipisteasteikolla: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta.
Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Muutos lähtötasosta distaalitason (ranteen ja käden) yläraajan toiminnossa
Aikaikkuna: Kuukauden 12, kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Keskimääräinen muutos lähtötasosta distaalisen tason (ranteen ja käden) toiminnassa, joka on arvioitu Performance of Upper Limb -testillä, versio 2 (PUL 2.0) koehenkilöiden alaryhmälle, jonka lähtötason pisteet ovat 2 ja 3. Kohteet pisteytetään kolmella pisteasteikko: 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta.
Kuukauden 12, kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Muutos lähtötasosta keskitason (kyynärpään) yläraajan toiminnossa
Aikaikkuna: Kuukauden 12, kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Keskitason (kyynärpään) toiminnan keskimääräinen muutos lähtötasosta mitattuna Yläraajan suorituskyvyn testillä, versio 2 (PUL 2.0) koehenkilöiden alaryhmälle, jonka lähtötason pisteet ovat 4 ja 5. Kohteet pisteytetään kolmen pisteen asteikolla : 0 = ei pysty suorittamaan kohdetta, 1 = heikentynyt tai suorittaa korvauksen, 2 = suorittaa tehtävän ilman korvausta.
Kuukauden 12, kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Muutos sydänlihaksen toiminnassa ja rakenteessa vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä
Keskimääräinen muutos lähtötasosta LVEF:ssä sydämen magneettiresonanssilla (cMRI) arvioituna
Kuukauden 24, kuukauden 36 ja kuukauden 48 aikapisteissä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Capricor Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Päätutkija: Craig McDonald, MD, UC Davis

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. helmikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 26. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset CAP-1002

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa