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Extensión de etiqueta abierta del ensayo HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15 de octubre de 2025 actualizado por: Capricor Inc.

Extensión de etiqueta abierta del ensayo de distrofia muscular de Duchenne HOPE-2

Este ensayo de extensión abierto, multicéntrico y de fase 2 proporcionará CAP-1002 a los sujetos que se inscribieron en el ensayo HOPE-2 y completaron 12 meses de seguimiento. El ensayo explorará la seguridad y eficacia de doce administraciones intravenosas de CAP-1002, cada una separada por tres meses. Los sujetos se someterán a una evaluación específica durante un período de evaluación de 30 días, los sujetos elegibles luego se someterán a evaluaciones de seguridad y eficacia de referencia el día 1 antes de su primera infusión de CAP-1002.

Los sujetos completarán las evaluaciones de prueba en la selección; Día 1; Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 y 36. Las evaluaciones de seguridad y eficacia se realizarán antes de la administración de CAP-1002 en las visitas de prueba del Día 1, Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, a menos que se indique lo contrario.

Todas las infusiones de CAP-1002 se realizarán en un entorno ambulatorio en el sitio de investigación el día 1 y los meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 y 33. Los sujetos serán observados en el entorno ambulatorio durante al menos dos horas después de la infusión y luego serán dados de alta el mismo día, si el investigador del sitio lo autoriza médicamente.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo de extensión abierto, multicéntrico y de fase 2 proporcionará CAP-1002 a los sujetos que se inscribieron en el ensayo HOPE-2 y completaron 12 meses de seguimiento. El ensayo explorará la seguridad y eficacia de doce administraciones intravenosas de CAP-1002, cada una separada por tres meses. Los sujetos se someterán a una evaluación específica durante un período de evaluación de 30 días para determinar la elegibilidad en función de los criterios de inclusión y exclusión del protocolo.

Los sujetos elegibles se someterán a evaluaciones iniciales de seguridad y eficacia el día 1 antes de su primera infusión de CAP-1002. La administración de CAP-1002 (Día 1) debe ocurrir dentro de un máximo de 30 días después de la confirmación de elegibilidad.

Los sujetos completarán las evaluaciones de prueba en la selección; Día 1; Meses 3, 6, 9, 12 (± 14 días, cada uno), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 y 36 (± 21 días, cada uno). Las evaluaciones de seguridad y eficacia se realizarán antes de la administración de CAP-1002 en las visitas de prueba del Día 1, Meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 y 33, a menos que se indique lo contrario.

Todas las infusiones de CAP-1002 se realizarán en un entorno ambulatorio en el sitio de investigación el día 1 y los meses 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 y 33. Antes de cada administración de CAP-1002, se administrarán medicamentos al sujeto según lo determine el investigador en función de las pautas previas al tratamiento descritas en el protocolo o los protocolos institucionales para minimizar el riesgo de posibles reacciones alérgicas graves, como la anafilaxia. Los sujetos serán observados en el entorno ambulatorio durante al menos dos horas después de la infusión y luego serán dados de alta el mismo día si el investigador del sitio lo autoriza médicamente. Si está clínicamente indicado, se realizará una visita en persona no programada en el sitio de investigación con evaluaciones específicas basadas en la presentación de signos y síntomas después de cualquier infusión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inscripción documentada en el ensayo HOPE-2 y finalización del seguimiento del ensayo hasta el mes 12
  2. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado para participar en el ensayo si tiene ≥ 18 años de edad, y asentimiento con el consentimiento informado de los padres o tutores si es < 18 años de edad
  3. Acceso venoso adecuado para infusiones intravenosas de CAP-1002 a juicio del Investigador
  4. Evaluado por el investigador como dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del ensayo

Criterio de exclusión:

  1. Cirugía mayor planificada o probable en los próximos 12 meses después de la primera infusión planificada
  2. Riesgo de descompensación respiratoria a corto plazo a juicio del investigador, o la necesidad de iniciar soporte ventilatorio no invasivo definido por bicarbonato sérico ≥ 29 mmol/L
  3. Antecedentes de enfermedades respiratorias crónicas no relacionadas con la DMD, incluidas, entre otras, asma, bronquitis y tuberculosis.
  4. Enfermedad respiratoria aguda en los 60 días anteriores a la primera infusión
  5. Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO) o productos bovinos
  6. Tratamiento con un producto en investigación ≤ 6 meses antes de la primera infusión
  7. Historial o uso actual de drogas o alcohol que podría afectar la capacidad de cumplir con la participación en el ensayo
  8. Incapacidad para cumplir con el plan de investigación y el programa de visitas de seguimiento por cualquier motivo, a juicio del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Deramiocel
Los participantes recibirán una infusión intravenosa (IV) de deramiocel (150 millones de células derivadas de cardioblastos (CDCs) por infusión) cada 3 meses
Biológico: Deramiocel (CAP-1002)
Infusión periférica de 150 millones de células derivadas de la cardiosfera alogénica administradas cada tres meses
Otros nombres:
  • Células derivadas de cardiosfera alogénicas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES) desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
El evento adverso (AE) se define como cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntomas o enfermedades temporalmente asociadas con el uso del fármaco del estudio, ya sea considerado o no relacionado o no con el medicamento del estudio. AE grave: un AE que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: la muerte; amenazante de la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; Anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante. TEAE: AE con inicio después del inicio del tratamiento o con la fecha de inicio antes de la fecha de inicio del tratamiento, pero empeora después de la fecha de inicio del tratamiento. Los TEAE incluyeron teaes serios y no serios.
Línea de base hasta el mes 12
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES) por gravedad desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
La gravedad de los eventos adversos (AE) se evaluó por el investigador como grado 1 = leve (incomodidad transitoria o leve; sin limitación en la actividad; no se requiere intervención médica/terapia), Grado 2 = Limitación moderada a moderada en la actividad, algunas asistencia puede ser necesario; prolongación de la hospitalización), Grado 4 = potencialmente mortal (limitación extrema en la actividad, se requiere asistencia significativa; se requiere intervención médica significativa/terapia; hospitalización, prolongación de hospitalización o atención de hospicio) y grado 5 = muerte.
Línea de base hasta el mes 12
Cambio de la línea de base en la capacidad funcional según lo evaluado por el rendimiento de la prueba de las extremidades superiores, la puntuación total de la versión 2 (PUL 2.0).
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La escala PUL 2.0 es una escala de 22 ítems utilizada para evaluar el cambio que ocurre en el rendimiento motor de las horas extras de la extremidad superior desde cuando un participante todavía es ambulante al tiempo que el participante pierde toda la función del brazo cuando no es ambulante. PUL 2.0 incluye un elemento de entrada para definir un nivel funcional inicial amplio y 22 elementos subdivididos en el nivel de hombro (seis elementos), nivel medio (nueve elementos) y nivel distal (siete elementos). Cada dimensión (hombro, medio, distal) se puede calificar por separado. Hay una puntuación máxima de 12 para el nivel de hombro, 17 para el nivel medio y 13 para el nivel distal. La puntuación total se calculó agregando tres puntajes de nivel y varió de 0 a 42. La puntuación más alta indica una mejor función de la extremidad superior.
Línea de base, mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
El evento adverso (AE) se define como cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntomas o enfermedades temporalmente asociadas con el uso del fármaco del estudio, ya sea considerado o no relacionado o no con el medicamento del estudio. AE grave: un AE que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: la muerte; amenazante de la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización de pacientes hospitalizados iniciales o prolongados; Anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante. TEAE: AE con inicio después del inicio del tratamiento o con la fecha de inicio antes de la fecha de inicio del tratamiento, pero empeora después de la fecha de inicio del tratamiento. Los TEAE incluyeron teaes serios y no serios.
Mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) por gravedad desde el inicio hasta el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
La gravedad de los eventos adversos (AE) se evaluó por el investigador como grado 1 = leve (incomodidad transitoria o leve; sin limitación en la actividad; no se requiere intervención médica/terapia), Grado 2 = Limitación moderada a moderada en la actividad, algunas asistencia puede ser necesario; prolongación de la hospitalización), Grado 4 = potencialmente mortal (limitación extrema en la actividad, se requiere asistencia significativa; se requiere intervención médica significativa/terapia; hospitalización, prolongación de hospitalización o atención de hospicio) y grado 5 = muerte.
Línea de base hasta el mes 60
Cambio desde la línea de base en la función de las extremidades superiores según lo evaluado por el rendimiento de la prueba de las extremidades superiores, versión 2 (Pul 2.0) al mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
La escala PUL 2.0 es una escala de 22 ítems utilizada para evaluar el cambio que ocurre en el rendimiento motor de las horas extras de la extremidad superior desde cuando un participante todavía es ambulante al tiempo que el participante pierde toda la función del brazo cuando no es ambulante. PUL 2.0 incluye un elemento de entrada para definir un nivel funcional inicial amplio y 22 elementos subdivididos en el nivel de hombro (seis elementos), nivel medio (nueve elementos) y nivel distal (siete elementos). Cada dimensión (hombro, medio, distal) se puede calificar por separado. Hay una puntuación máxima de 12 para el nivel de hombro, 17 para el nivel medio y 13 para el nivel distal. La puntuación total se calculó agregando tres puntajes de nivel y varió de 0 a 42. La puntuación más alta indica una mejor función de la extremidad superior.
Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en la función de las extremidades superiores de nivel distal (muñeca y mano) según lo evaluado por el rendimiento de la prueba de la extremidad superior, versión 2 (PUL 2.0) al mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
La escala PUL 2.0 es una escala de 22 ítems utilizada para evaluar el cambio que ocurre en el rendimiento motor de las horas extras de la extremidad superior desde cuando un participante todavía es ambulante al tiempo que el participante pierde toda la función del brazo cuando no es ambulante. PUL 2.0 incluye un elemento de entrada para definir un nivel funcional inicial amplio y 22 elementos subdivididos en el nivel de hombro (seis elementos), nivel medio (nueve elementos) y nivel distal (siete elementos). Cada dimensión (hombro, medio, distal) se puede calificar por separado. Hay una puntuación máxima de 12 para el nivel de hombro, 17 para el nivel medio y 13 para el nivel distal. La puntuación total se calculó agregando tres puntajes de nivel y varió de 0 a 42. La puntuación más alta indica una mejor función de la extremidad superior.
Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en el nivel medio (codo) según lo evaluado por el rendimiento de la prueba de las extremidades superiores, versión 2 (PUL 2.0) al mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
La escala PUL 2.0 es una escala de 22 ítems utilizada para evaluar el cambio que ocurre en el rendimiento motor de las horas extras de la extremidad superior desde cuando un participante todavía es ambulante al tiempo que el participante pierde toda la función del brazo cuando no es ambulante. PUL 2.0 incluye un elemento de entrada para definir un nivel funcional inicial amplio y 22 elementos subdivididos en el nivel de hombro (seis elementos), nivel medio (nueve elementos) y nivel distal (siete elementos). Cada dimensión (hombro, medio, distal) se puede calificar por separado. Hay una puntuación máxima de 12 para el nivel de hombro, 17 para el nivel medio y 13 para el nivel distal. La puntuación total se calculó agregando tres puntajes de nivel y varió de 0 a 42. La puntuación más alta indica una mejor función de la extremidad superior.
Línea de base, mes 12, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: fracción de eyección ventricular izquierda (VEV) al mes, 24, 36, 48 y 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
La FEVI es una medida de cuánta sangre bombea el ventrículo izquierdo con cada contracción. Cambio en la FEVI desde el inicio medido por la resonancia magnética cardíaca (CMRI)
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: volúmenes sistólicos del extremo ventricular izquierdo indicado (LV-ESVI) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en LV-ESVI según lo evaluado por la resonancia magnética cardíaca (CMRI).
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: volúmenes diastólicos del extremo del ventrículo izquierdo indexado (LV-EDVI) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en LV-EDVI según lo evaluado por la resonancia magnética cardíaca (CMRI.
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en el parámetro cardíaco: masa del ventrículo izquierdo (masa LV) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
El cambio desde el inicio en la masa del VI se evaluó mediante resonancia magnética cardíaca (CMRI).
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: volúmenes no indebidos al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde el inicio en volúmenes no indexados según lo evaluado por la resonancia magnética cardíaca (CMRI)
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: engrosamiento de la pared diastólica del ventrículo izquierdo (LVEDWT) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
El cambio desde el inicio en LvedWT se evaluó mediante resonancia magnética cardíaca (CMRI).
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Cambio desde la línea de base en el parámetro cardíaco: engrosamiento de la pared sistólica del ventrículo izquierdo (LVESWT) al mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60
El cambio desde el inicio en LVESWT se evaluó mediante resonancia magnética cardíaca (CMRI).
Línea de base, mes 24, mes 36, mes 48 y mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Capricor Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigador principal: Craig McDonald, MD, UC Davis

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

11 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

3 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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