Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Extension en ouvert de l'essai HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15 octobre 2025 mis à jour par: Capricor Inc.

Extension en ouvert de l'essai HOPE-2 sur la dystrophie musculaire de Duchenne

Cet essai d'extension ouvert multicentrique de phase 2 fournira CAP-1002 aux sujets qui étaient inscrits à l'essai HOPE-2 et qui ont suivi 12 mois de suivi. L'essai explorera l'innocuité et l'efficacité de douze administrations intraveineuses de CAP-1002, chacune espacée de trois mois. Les sujets subiront un dépistage ciblé pendant une période de dépistage de 30 jours, les sujets éligibles subiront ensuite des évaluations de sécurité et d'efficacité de base le jour 1 avant leur première perfusion de CAP-1002.

Les sujets effectueront des évaluations d'essai lors de la sélection ; Jour 1 ; Mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 et 36. Des évaluations d'innocuité et d'efficacité seront effectuées avant l'administration du CAP-1002 au jour 1, mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 visites d'essai, sauf indication contraire.

Toutes les perfusions de CAP-1002 seront effectuées en ambulatoire sur le site d'investigation le jour 1 et les mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 et 33. Les sujets seront observés en ambulatoire pendant au moins deux heures après la perfusion, puis sortiront le même jour, s'ils sont médicalement autorisés par l'investigateur du site.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai d'extension ouvert multicentrique de phase 2 fournira CAP-1002 aux sujets qui étaient inscrits à l'essai HOPE-2 et qui ont suivi 12 mois de suivi. L'essai explorera l'innocuité et l'efficacité de douze administrations intraveineuses de CAP-1002, chacune espacée de trois mois. Les sujets subiront un dépistage ciblé au cours d'une période de dépistage de 30 jours afin de déterminer leur admissibilité en fonction des critères d'inclusion et d'exclusion du protocole.

Les sujets éligibles subiront des évaluations de sécurité et d'efficacité de base le jour 1 avant leur première perfusion de CAP-1002. L'administration du CAP-1002 (jour 1) doit avoir lieu dans un délai maximum de 30 jours suivant la confirmation de l'éligibilité.

Les sujets effectueront des évaluations d'essai lors de la sélection ; Jour 1 ; Mois 3, 6, 9, 12 (± 14 jours, chacun), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 et 36 (± 21 jours, chacun). Des évaluations de l'innocuité et de l'efficacité seront effectuées avant l'administration du CAP-1002 au jour 1, mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 et 33 visites d'essai, sauf indication contraire.

Toutes les perfusions de CAP-1002 seront effectuées en ambulatoire sur le site d'investigation le jour 1 et les mois 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 et 33. Avant chaque administration de CAP-1002, des médicaments seront administrés au sujet tel que déterminé par l'investigateur sur la base des directives de prétraitement décrites dans le protocole et/ou les protocoles institutionnels afin de minimiser le risque de réactions allergiques graves potentielles telles que l'anaphylaxie. Les sujets seront observés en ambulatoire pendant au moins deux heures après la perfusion, puis sortiront le jour même s'ils sont médicalement autorisés par l'investigateur du site. Si cliniquement indiqué, une visite en personne non planifiée sera effectuée sur le site d'investigation avec des évaluations ciblées basées sur la présentation des signes et des symptômes après toute perfusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Inscription documentée à l'essai HOPE-2 et achèvement du suivi de l'essai jusqu'au mois 12
  2. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé pour participer à l'essai si ≥ 18 ans, et consentement avec le consentement éclairé des parents ou du tuteur si < 18 ans
  3. Accès veineux adéquat pour les perfusions intraveineuses de CAP-1002 selon le jugement de l'investigateur
  4. Évalué par l'investigateur comme désireux et capable de se conformer aux exigences de l'essai

Critère d'exclusion:

  1. Chirurgie majeure planifiée ou probable dans les 12 prochains mois après la première perfusion planifiée
  2. Risque de décompensation respiratoire à court terme selon le jugement de l'investigateur, ou nécessité d'initier une assistance respiratoire non invasive telle que définie par un bicarbonate sérique ≥ 29 mmol/L
  3. Antécédents de maladie respiratoire chronique non liée à la DMD, y compris, mais sans s'y limiter, l'asthme, la bronchite et la tuberculose
  4. Maladie respiratoire aiguë dans les 60 jours précédant la première perfusion
  5. Hypersensibilité connue au diméthylsulfoxyde (DMSO) ou aux produits bovins
  6. Traitement avec un produit expérimental ≤ 6 mois avant la première perfusion
  7. Antécédents ou consommation actuelle de drogues ou d'alcool qui pourraient nuire à la capacité de se conformer à la participation à l'essai
  8. Incapacité à se conformer au plan d'investigation et au calendrier des visites de suivi pour quelque raison que ce soit, au jugement de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Deramiocel
Les participants recevront une perfusion intraveineuse (IV) de déramiocel (150 millions de cellules dérivées de cardiospheres (CDC) par perfusion) tous les 3 mois
Biologique: Deramiocel (CAP-1002)
Perfusion périphérique de 150 millions de cellules dérivées de la cardiosphère allogénique administrées tous les trois mois
Autres noms:
  • Cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAES) du traitement au sein du mois 12
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
L'événement indésirable (AE) est défini comme tout signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), des symptômes ou une maladie temporellement associés à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit considéré ou non lié au médicament d'étude. AE sérieux: un AE qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante. TEEE: AE avec début après le début du traitement ou avec date de début avant la date de début du traitement mais aggravant après la date de début du traitement. Les thé comprenaient des thé sérieux et non sérieux.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAES) par la gravité de la ligne de base au mois 12
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
La gravité des événements indésirables (AE) a été évaluée par l'investigateur en tant que grade 1 = légère (malaise transitoire ou légère; aucune limitation d'activité; aucune intervention médicale / thérapie requise), grade 2 = modéré (limité légère à modérée de l'activité - une certaine assistance peut être nécessaire; Hospitalisation), 4e année = mortel (limitation extrême de l'activité, assistance significative requise; intervention médicale / thérapie significative requise; hospitalisation, prolongation de l'hospitalisation ou soins palliatifs) et 5e année = décès.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base en capacité fonctionnelle telle que évaluée par les performances du test du membre supérieur, la version 2 (Pul 2.0) score total.
Délai: BASELINE, MOIS 12
L'échelle Pul 2.0 est une échelle de 22 éléments utilisée pour évaluer le changement qui se produit dans les performances motrices des heures supplémentaires du membre supérieur depuis le moment où un participant est encore ambulant au temps que le participant perd toute la fonction du bras lorsqu'il est non ambulant. Pul 2.0 comprend un élément d'entrée pour définir un large niveau fonctionnel de départ et 22 éléments subdivisés en niveau d'épaule (six éléments), de niveau intermédiaire (neuf éléments) et niveau distal (sept éléments). Chaque dimension (épaule, milieu, distal) peut être notée séparément. Il y a un score maximal de 12 pour le niveau de l'épaule, 17 pour le niveau intermédiaire et 13 pour le niveau distal. Le score total a été calculé en ajoutant trois scores de niveau et variant de 0 à 42. Un score plus élevé indique une meilleure fonction des membres supérieurs.
BASELINE, MOIS 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAES) au 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
L'événement indésirable (AE) est défini comme tout signe défavorable et involontaire (y compris une découverte de laboratoire anormale), des symptômes ou une maladie temporellement associés à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit considéré ou non lié au médicament d'étude. AE sérieux: un AE qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante. TEEE: AE avec début après le début du traitement ou avec date de début avant la date de début du traitement mais aggravant après la date de début du traitement. Les thé comprenaient des thé sérieux et non sérieux.
Mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAES) par le traitement par le traitement par le traitement du mois 60
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 60
La gravité des événements indésirables (AE) a été évaluée par l'investigateur en tant que grade 1 = légère (malaise transitoire ou légère; aucune limitation d'activité; aucune intervention médicale / thérapie requise), grade 2 = modéré (limité légère à modérée de l'activité - une certaine assistance peut être nécessaire; Hospitalisation), 4e année = mortel (limitation extrême de l'activité, assistance significative requise; intervention médicale / thérapie significative requise; hospitalisation, prolongation de l'hospitalisation ou soins palliatifs) et 5e année = décès.
Ligne de base jusqu'au mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans la fonction des membres supérieurs telle que évaluée par les performances du test du membre supérieur, version 2 (Pul 2.0) au mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
L'échelle Pul 2.0 est une échelle de 22 éléments utilisée pour évaluer le changement qui se produit dans les performances motrices des heures supplémentaires du membre supérieur depuis le moment où un participant est encore ambulant au temps que le participant perd toute la fonction du bras lorsqu'il est non ambulant. Pul 2.0 comprend un élément d'entrée pour définir un large niveau fonctionnel de départ et 22 éléments subdivisés en niveau d'épaule (six éléments), de niveau intermédiaire (neuf éléments) et niveau distal (sept éléments). Chaque dimension (épaule, milieu, distal) peut être notée séparément. Il y a un score maximal de 12 pour le niveau de l'épaule, 17 pour le niveau intermédiaire et 13 pour le niveau distal. Le score total a été calculé en ajoutant trois scores de niveau et variant de 0 à 42. Un score plus élevé indique une meilleure fonction des membres supérieurs.
Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans la fonction de membre supérieur au niveau distal (poignet et main), évaluée par les performances du test du membre supérieur, version 2 (Pul 2.0) au mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
L'échelle Pul 2.0 est une échelle de 22 éléments utilisée pour évaluer le changement qui se produit dans les performances motrices des heures supplémentaires du membre supérieur depuis le moment où un participant est encore ambulant au temps que le participant perd toute la fonction du bras lorsqu'il est non ambulant. Pul 2.0 comprend un élément d'entrée pour définir un large niveau fonctionnel de départ et 22 éléments subdivisés en niveau d'épaule (six éléments), de niveau intermédiaire (neuf éléments) et niveau distal (sept éléments). Chaque dimension (épaule, milieu, distal) peut être notée séparément. Il y a un score maximal de 12 pour le niveau de l'épaule, 17 pour le niveau intermédiaire et 13 pour le niveau distal. Le score total a été calculé en ajoutant trois scores de niveau et variant de 0 à 42. Un score plus élevé indique une meilleure fonction des membres supérieurs.
Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base au niveau intermédiaire (coude) tel que évalué par les performances du test des membres supérieurs, version 2 (Pul 2.0) au mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
L'échelle Pul 2.0 est une échelle de 22 éléments utilisée pour évaluer le changement qui se produit dans les performances motrices des heures supplémentaires du membre supérieur depuis le moment où un participant est encore ambulant au temps que le participant perd toute la fonction du bras lorsqu'il est non ambulant. Pul 2.0 comprend un élément d'entrée pour définir un large niveau fonctionnel de départ et 22 éléments subdivisés en niveau d'épaule (six éléments), de niveau intermédiaire (neuf éléments) et niveau distal (sept éléments). Chaque dimension (épaule, milieu, distal) peut être notée séparément. Il y a un score maximal de 12 pour le niveau de l'épaule, 17 pour le niveau intermédiaire et 13 pour le niveau distal. Le score total a été calculé en ajoutant trois scores de niveau et variant de 0 à 42. Un score plus élevé indique une meilleure fonction des membres supérieurs.
Baseline, mois 12, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans le paramètre cardiaque: fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) au mois, 24, 36, 48 et 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
LEVE est une mesure de la quantité de sang que le ventricule gauche pompe à chaque contraction. Changement de LVEF par rapport à la ligne de base mesurée par la résonance magnétique cardiaque (IRMF)
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la référence dans le paramètre cardiaque: Volumes systolique de fin ventriculaire gauche-indexé (LV-ESVI) au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans le LV-ESVI évalué par la résonance magnétique cardiaque (IRMF).
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans le paramètre cardiaque: extrémité ventriculaire gauche des volumes diastoliques indexés (LV-EDVI) au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans LV-EDVI évalué par la résonance magnétique cardiaque (CMRI.
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la référence dans le paramètre cardiaque: masse du ventricule gauche (masse LV) au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Le changement par rapport à la référence dans la masse LV a été évalué par résonance magnétique cardiaque (CMRI).
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base en paramètre cardiaque: volumes non indexés au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la référence dans les volumes non indexés évalués par la résonance magnétique cardiaque (CMRI)
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à l'épaississement de la paroi diastolique du ventricule du ventricule de base dans la fin du ventricule (LVEDWT) au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Le changement par rapport à la ligne de base dans LVEDWT a été évalué par résonance magnétique cardiaque (IRMF).
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Changement par rapport à la ligne de base dans le paramètre cardiaque: épaississement de la paroi systolique du ventricule gauche (LVESWT) au mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Délai: Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60
Le changement par rapport à la ligne de base dans LVveswt a été évalué par résonance magnétique cardiaque (CMRI).
Baseline, mois 24, mois 36, mois 48 et mois 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Capricor Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Chercheur principal: Craig McDonald, MD, UC Davis

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

16 février 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juin 2020

Première publication (Réel)

11 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

3 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur Deramiocel (CAP-1002)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in India

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner