Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen utvidelse av HOPE-2-prøven (HOPE-2-OLE)

15. oktober 2025 oppdatert av: Capricor Inc.

Open-label utvidelse av HOPE-2 Duchenne muskeldystrofiforsøk

Denne fase 2, multisenter, åpne utvidelsesstudien vil gi CAP-1002 til personer som ble registrert i HOPE-2-studien og fullførte 12 måneders oppfølging. Studien vil undersøke sikkerheten og effekten av tolv intravenøse administreringer av CAP-1002, hver adskilt med tre måneder. Forsøkspersoner vil gjennomgå en målrettet screening i løpet av en 30-dagers screeningperiode, kvalifiserte forsøkspersoner vil deretter gjennomgå baseline sikkerhets- og effektvurderinger på dag 1 før deres første infusjon av CAP-1002.

Emner vil fullføre prøvevurderinger ved screening; Dag 1; Måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 og 36. Sikkerhets- og effektvurderinger vil bli utført før administrering av CAP-1002 på dag 1, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 prøvebesøk, med mindre annet er angitt.

Alle CAP-1002-infusjoner vil bli utført poliklinisk på undersøkelsesstedet på dag 1 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33. Forsøkspersonene vil bli observert i poliklinisk setting i minst to timer etter infusjon og deretter utskrevet samme dag, hvis det er medisinsk godkjent av stedets etterforsker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, multisenter, åpne utvidelsesstudien vil gi CAP-1002 til personer som ble registrert i HOPE-2-studien og fullførte 12 måneders oppfølging. Studien vil undersøke sikkerheten og effekten av tolv intravenøse administreringer av CAP-1002, hver adskilt med tre måneder. Forsøkspersonene vil gjennomgå en målrettet screening i løpet av en 30-dagers screeningsperiode for å bestemme kvalifisering basert på protokollens inkluderings- og eksklusjonskriterier.

Kvalifiserte forsøkspersoner vil gjennomgå baseline sikkerhets- og effektvurderinger på dag 1 før deres første infusjon av CAP-1002. Administrering av CAP-1002 (dag 1) bør skje innen maksimalt 30 dager etter bekreftelse av kvalifisering.

Emner vil fullføre prøvevurderinger ved screening; Dag 1; Måned 3, 6, 9, 12 (± 14 dager, hver), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 og 36 (± 21 dager, hver). Sikkerhets- og effektvurderinger vil bli utført før administrering av CAP-1002 på dag 1, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33 prøvebesøk, med mindre annet er angitt.

Alle CAP-1002-infusjoner vil bli utført poliklinisk på undersøkelsesstedet på dag 1 og måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 og 33. Før hver administrering av CAP-1002 vil medisiner bli administrert til forsøkspersonen som bestemt av etterforskeren basert på førbehandlingsretningslinjene som skissert i protokollen og/eller institusjonsprotokoller for å minimere risikoen for potensielle alvorlige allergiske reaksjoner som anafylaksi. Forsøkspersonene vil bli observert i poliklinisk setting i minst to timer etter infusjon og deretter utskrevet samme dag hvis det er medisinsk godkjent av stedets etterforsker. Hvis det er klinisk indisert, vil et ikke-planlagt personlig besøk bli utført på undersøkelsesstedet med målrettede vurderinger basert på presentasjon av tegn og symptomer etter enhver infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert påmelding til HOPE-2-utprøvingen og gjennomføring av prøveoppfølging til og med måned 12
  2. Villig og i stand til å gi informert samtykke til å delta i rettssaken hvis ≥ 18 år, og samtykke med informert samtykke fra foreldre eller foresatte hvis < 18 år
  3. Tilstrekkelig venøs tilgang for intravenøse CAP-1002-infusjoner etter etterforskerens vurdering
  4. Vurdert av etterforskeren som villig og i stand til å etterkomme kravene i rettssaken

Ekskluderingskriterier:

  1. Planlagt eller sannsynlig større operasjon i løpet av de neste 12 månedene etter planlagt første infusjon
  2. Risiko for kortvarig respirasjonsdekompensasjon etter etterforskerens vurdering, eller behov for initiering av ikke-invasiv ventilatorstøtte som definert av serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L
  3. Anamnese med ikke-DMD-relatert kronisk luftveissykdom inkludert, men ikke begrenset til, astma, bronkitt og tuberkulose
  4. Akutt luftveissykdom innen 60 dager før første infusjon
  5. Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO) eller bovine produkter
  6. Behandling med et undersøkelsesprodukt ≤ 6 måneder før første infusjon
  7. Historie, eller nåværende bruk, av narkotika eller alkohol som kan svekke evnen til å etterkomme deltakelse i rettssaken
  8. Manglende evne til å overholde undersøkelsesplanen og oppfølgingsplanen for besøk av en eller annen grunn, etter etterforskerens vurdering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Deramiocel
Deltakerne vil få en intravenøs (IV) infusjon av deramiocel (150 millioner cardiosphere-derivede celler (CDCs) per infusjon) hver 3. måned
Biologisk: Deramiocel (CAP-1002)
Perifer infusjon av 150 millioner allogene kardiosfære-avledede celler som administreres hver tredje måned
Andre navn:
  • Allogene kardiosfære-avledede celler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES) fra baseline til måned 12
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Bivirkning (AE) er definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, uansett om det anses som relatert til studiemedisinen eller ikke. Alvorlig AE: en AE som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Tea: AE med begynnelse etter behandlingsstart eller med begynnelsen av datoen før behandlingsdatoen, men forverres etter behandlingsstartdatoen. Tees inkluderte både seriøse og ikke-seriøse TEAES.
Baseline opp til måned 12
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE) etter alvorlighetsgrad fra baseline til måned 12
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
Alvorlighetsgraden av bivirkninger (AE) ble vurdert av etterforskeren som grad 1 = mild (forbigående eller mildt ubehag; ingen begrensning i aktivitet; ingen medisinsk intervensjon/terapi kreves), grad 2 = moderat (mild til moderat begrensning i aktivitet - noe hjelp kan være nødvendig; sykehusinnleggelse), grad 4 = livstruende (ekstrem begrensning i aktivitet, betydelig hjelp kreves; betydelig medisinsk intervensjon/terapi kreves; sykehusinnleggelse, forlengelse av sykehusinnleggelse eller hospiceomsorg) og grad 5 = død.
Baseline opp til måned 12
Endring fra baseline i funksjonell kapasitet som vurdert ved ytelse av øvre lem -testen, versjon 2 (PUL 2.0) total score.
Tidsramme: Baseline, måned 12
PUL 2.0-skala er en skala på 22 elementer som brukes til å vurdere endringen som skjer i motorisk ytelse av overlemmet overtid fra når en deltaker fremdeles er ambulant til den tid deltakeren mister all armfunksjon når den ikke er-ambulant. PUL 2.0 inkluderer et inngangselement for å definere bredt startfunksjonsnivå og 22 elementer delt inn i skuldernivå (seks elementer), mellomnivå (ni elementer) og distalt nivå (syv elementer). Hver dimensjon (skulder, midt, distal) kan scoret separat. Det er maksimal score på 12 for skuldernivå, 17 for mellomnivå og 13 for distalt nivå. Den totale poengsummen ble beregnet ved å legge til tre nivå score og varierte fra 0-42. Høyere poengsum indikerer bedre øvre lemfunksjon.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsoppførte (TEEES) på måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Bivirkning (AE) er definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av studiemedisin, uansett om det anses som relatert til studiemedisinen eller ikke. Alvorlig AE: en AE som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig. Tea: AE med begynnelse etter behandlingsstart eller med begynnelsen av datoen før behandlingsdatoen, men forverres etter behandlingsstartdatoen. Tees inkluderte både seriøse og ikke-seriøse TEAES.
Måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE) etter alvorlighetsgrad fra baseline til måned 60
Tidsramme: Baseline opp til måned 60
Alvorlighetsgraden av bivirkninger (AE) ble vurdert av etterforskeren som grad 1 = mild (forbigående eller mildt ubehag; ingen begrensning i aktivitet; ingen medisinsk intervensjon/terapi kreves), grad 2 = moderat (mild til moderat begrensning i aktivitet - noe hjelp kan være nødvendig; sykehusinnleggelse), grad 4 = livstruende (ekstrem begrensning i aktivitet, betydelig hjelp kreves; betydelig medisinsk intervensjon/terapi kreves; sykehusinnleggelse, forlengelse av sykehusinnleggelse eller hospiceomsorg) og grad 5 = død.
Baseline opp til måned 60
Endring fra baseline i øvre lemfunksjon som vurdert etter ytelse av øvre lemstest, versjon 2 (PUL 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0-skala er en skala på 22 elementer som brukes til å vurdere endringen som skjer i motorisk ytelse av overlemmet overtid fra når en deltaker fremdeles er ambulant til den tid deltakeren mister all armfunksjon når den ikke er-ambulant. PUL 2.0 inkluderer et inngangselement for å definere bredt startfunksjonsnivå og 22 elementer delt inn i skuldernivå (seks elementer), mellomnivå (ni elementer) og distalt nivå (syv elementer). Hver dimensjon (skulder, midt, distal) kan scoret separat. Det er maksimal score på 12 for skuldernivå, 17 for mellomnivå og 13 for distalt nivå. Den totale poengsummen ble beregnet ved å legge til tre nivå score og varierte fra 0-42. Høyere poengsum indikerer bedre øvre lemfunksjon.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i distalt nivå (håndledd og hånd) overekstremitetsfunksjon som vurdert ved ytelse av øvre lemstest, versjon 2 (PUL 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0-skala er en skala på 22 elementer som brukes til å vurdere endringen som skjer i motorisk ytelse av overlemmet overtid fra når en deltaker fremdeles er ambulant til den tid deltakeren mister all armfunksjon når den ikke er-ambulant. PUL 2.0 inkluderer et inngangselement for å definere bredt startfunksjonsnivå og 22 elementer delt inn i skuldernivå (seks elementer), mellomnivå (ni elementer) og distalt nivå (syv elementer). Hver dimensjon (skulder, midt, distal) kan scoret separat. Det er maksimal score på 12 for skuldernivå, 17 for mellomnivå og 13 for distalt nivå. Den totale poengsummen ble beregnet ved å legge til tre nivå score og varierte fra 0-42. Høyere poengsum indikerer bedre øvre lemfunksjon.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i mellomnivå (albue) som vurdert ved ytelse av øvre lemstest, versjon 2 (PUL 2.0) ved måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
PUL 2.0-skala er en skala på 22 elementer som brukes til å vurdere endringen som skjer i motorisk ytelse av overlemmet overtid fra når en deltaker fremdeles er ambulant til den tid deltakeren mister all armfunksjon når den ikke er-ambulant. PUL 2.0 inkluderer et inngangselement for å definere bredt startfunksjonsnivå og 22 elementer delt inn i skuldernivå (seks elementer), mellomnivå (ni elementer) og distalt nivå (syv elementer). Hver dimensjon (skulder, midt, distal) kan scoret separat. Det er maksimal score på 12 for skuldernivå, 17 for mellomnivå og 13 for distalt nivå. Den totale poengsummen ble beregnet ved å legge til tre nivå score og varierte fra 0-42. Høyere poengsum indikerer bedre øvre lemfunksjon.
Baseline, måned 12, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikkelutstøtningsfraksjon (LVEF) ved måned, 24, 36, 48 og 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
LVEF er en måling av hvor mye blod venstre ventrikkel pumper ut med hver sammentrekning. Endring i LVEF fra baseline målt ved hjertemagnetisk resonans (CMRI)
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikulær slutt systolisk volum-indeksert (LV-ESVI) på måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i LV-ESVI som vurdert av hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: venstre ventrikkelendediastolisk volum-indeksert (LV-EDVI) på måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i LV-EDVI som vurdert av hjertemagnetisk resonans (CMRI.
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikkelmasse (LV -masse) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i LV -masse ble vurdert med hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: Unindexed volumer ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i unindexed volumer som vurdert av hjertemagnetisk resonans (CMRI)
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: venstre ventrikkel end diastolisk veggfortykning (LVEDWT) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i LVEDWT ble vurdert med hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i hjerteparameter: Venstre ventrikkel End Systolic Wall Dickening (LVESWT) ved måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Tidsramme: Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60
Endring fra baseline i LVESWT ble vurdert med hjertemagnetisk resonans (CMRI).
Baseline, måned 24, måned 36, måned 48 og måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Capricor Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Hovedetterforsker: Craig McDonald, MD, UC Davis

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2022

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Deramiocel (CAP-1002)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Togo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere