Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширение исследования HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15 октября 2025 г. обновлено: Capricor Inc.

Открытое расширение исследования мышечной дистрофии Дюшенна HOPE-2

Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 2 предоставит CAP-1002 субъектам, которые были включены в исследование HOPE-2 и завершили 12-месячное наблюдение. В ходе испытания будет изучена безопасность и эффективность двенадцати внутривенных введений CAP-1002 с интервалом в три месяца. Субъекты будут подвергаться целевому скринингу в течение 30-дневного периода скрининга, подходящие субъекты затем пройдут базовые оценки безопасности и эффективности в День 1 перед их первой инфузией CAP-1002.

Субъекты будут проходить пробные оценки на скрининге; 1 день; Месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 и 36. Оценки безопасности и эффективности будут проводиться до введения CAP-1002 в день 1, месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, если не указано иное.

Все инфузии CAP-1002 будут проводиться в амбулаторных условиях в исследовательском центре в 1-й день и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 и 33. Субъекты будут наблюдаться в амбулаторных условиях в течение не менее двух часов после инфузии, а затем выписаны в тот же день, если исследователь участка получит медицинское разрешение.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 2 предоставит CAP-1002 субъектам, которые были включены в исследование HOPE-2 и завершили 12-месячное наблюдение. В ходе испытания будет изучена безопасность и эффективность двенадцати внутривенных введений CAP-1002 с интервалом в три месяца. Субъекты будут проходить целевой скрининг в течение 30-дневного периода скрининга, чтобы определить соответствие требованиям на основе критериев включения и исключения в протокол.

Подходящие субъекты пройдут базовую оценку безопасности и эффективности в День 1 до их первого вливания CAP-1002. Введение CAP-1002 (день 1) должно происходить в течение максимум 30 дней после подтверждения приемлемости.

Субъекты будут проходить пробные оценки на скрининге; 1 день; Месяцы 3, 6, 9, 12 (± 14 дней каждый), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 и 36 (± 21 день каждый). Оценки безопасности и эффективности будут проводиться до введения CAP-1002 в день 1, месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 и 33, если не указано иное.

Все инфузии CAP-1002 будут проводиться в амбулаторных условиях в исследовательском центре в 1-й день и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 и 33. Перед каждым введением CAP-1002 субъекту будут вводиться лекарства в соответствии с определением исследователя на основе рекомендаций по предварительной обработке, изложенных в протоколе и/или протоколах учреждения, чтобы свести к минимуму риск потенциальных тяжелых аллергических реакций, таких как анафилаксия. Субъекты будут наблюдаться в амбулаторных условиях в течение не менее двух часов после инфузии, а затем выписаны в тот же день, если исследователь на месте получит медицинское разрешение. При наличии клинических показаний будет проведен незапланированный личный визит в исследовательский центр с целевыми оценками, основанными на появлении признаков и симптомов после любой инфузии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Документально подтвержденная регистрация в исследовании HOPE-2 и завершение последующего наблюдения в течение 12 месяцев.
  2. Желание и возможность дать информированное согласие на участие в исследовании, если возраст ≥ 18 лет, и согласие с информированным согласием родителей или опекунов, если возраст < 18 лет
  3. Адекватный венозный доступ для внутривенных инфузий CAP-1002 по мнению исследователя
  4. По оценке следователя, готовый и способный выполнить требования судебного разбирательства

Критерий исключения:

  1. Планируемая или вероятная серьезная операция в ближайшие 12 месяцев после запланированной первой инфузии
  2. Риск краткосрочной дыхательной декомпенсации по мнению исследователя или необходимость начала неинвазивной искусственной вентиляции легких, что определяется уровнем бикарбоната в сыворотке ≥ 29 ммоль/л.
  3. История хронических респираторных заболеваний, не связанных с МДД, включая, помимо прочего, астму, бронхит и туберкулез.
  4. Острое респираторное заболевание в течение 60 дней до первой инфузии
  5. Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО) или продуктам из крупного рогатого скота.
  6. Лечение исследуемым препаратом за ≤ 6 месяцев до первой инфузии
  7. Употребление наркотиков или алкоголя в анамнезе или в настоящее время, которые могут ухудшить способность соблюдать условия участия в исследовании.
  8. Неспособность соблюдать план исследования и график контрольных посещений по любой причине, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Дерамиосел
Участники будут получать внутривенную (ВВ) инфузию дерамиосела (150 миллионов кардиосфер-производных клеток (КПК) на одну инфузию) каждые 3 месяца
Биологический: Deramiocel (cap-1002)
Периферическая инфузия 150 миллионов аллогенных кардиосферных клеток, вводимых каждые три месяца
Другие имена:
  • Аллогенные клетки, полученные из кардиосферы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE) от базового уровня до 12 месяцев
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Неблагоприятное событие (AE) определяется как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптом или заболевание, временно связанное с применением препарата для исследования, независимо от того, считаются ли они связаны с препаратом исследования. Серьезный AE: AE, который привел к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной. TEAE: AE с началом начала лечения или с датой начала до даты начала лечения, но ухудшается после даты начала лечения. Teaes включал как серьезные, так и несерьезные Teaes.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников с побочными эффектами с лечением (TEAE) по тяжести от исходного уровня до 12 месяцев
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Тяжесть побочных явлений (AE) была оценена исследователем как степень 1 = мягкая (временная или легкая дискомфорт; никаких ограничений в активности; не требуется медицинское вмешательство/терапия), 2 класс = умеренный (ограничение от легкой или умеренной в активности - некоторая помощь. может понадобиться; или удлинение госпитализации), 4-й степени = опасное для жизни (крайнее ограничение в активности, требуемая значительная помощь; требуется значительная медицинская вмешательство/терапия; госпитализация, продление госпитализации или ухода за хосписом) и 5-й класс.
Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в функциональной емкости, оцениваемое по производительности теста верхней конечности, общий балл версии 2 (PUL 2.0).
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц
Scale PUL 2.0-это шкала из 22 пунктов, используемая для оценки изменения, которое происходит при моторных характеристиках сверхурочных верхних конечностей от того, когда участник по-прежнему сконструирует время, когда участник теряет всю функцию руки, когда не амбулант. PUL 2.0 включает в себя элемент входа для определения широкого начального функционального уровня и 22 элемента, подразделенных на уровень плеча (шесть элементов), среднего уровня (девять элементов) и дистальный уровень (семь элементов). Каждое измерение (плечо, среднее, дистальное) может быть оценено отдельно. Существует максимальный балл 12 для уровня плеча, 17 для среднего уровня и 13 для дистального уровня. Общая оценка была рассчитана путем добавления трех уровней и варьируется от 0-42. Более высокий балл указывает на лучшую функцию верхней конечности.
Базовая линия, 12 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE) в 24 месяце, 36 месяц, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Месяц 24, месяц 36, месяц 48 и 60 месяцев
Неблагоприятное событие (AE) определяется как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптом или заболевание, временно связанное с применением препарата для исследования, независимо от того, считаются ли они связаны с препаратом исследования. Серьезный AE: AE, который привел к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной. TEAE: AE с началом начала лечения или с датой начала до даты начала лечения, но ухудшается после даты начала лечения. Teaes включал как серьезные, так и несерьезные Teaes.
Месяц 24, месяц 36, месяц 48 и 60 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE) по тяжести от исходного уровня до 60 месяцев.
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Тяжесть побочных явлений (AE) была оценена исследователем как степень 1 = мягкая (временная или легкая дискомфорт; никаких ограничений в активности; не требуется медицинское вмешательство/терапия), 2 класс = умеренный (ограничение от легкой или умеренной в активности - некоторая помощь. может понадобиться; или удлинение госпитализации), 4-й степени = опасное для жизни (крайнее ограничение в активности, требуемая значительная помощь; требуется значительная медицинская вмешательство/терапия; госпитализация, продление госпитализации или ухода за хосписом) и 5-й класс.
Базовая линия до 60 месяцев
Изменение с базовой линии в функции верхней конечности, как оценивалось по производительности теста верхней конечности, версия 2 (PUL 2.0) в 12 -м месяце, 24, месяц 36, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Scale PUL 2.0-это шкала из 22 пунктов, используемая для оценки изменения, которое происходит при моторных характеристиках сверхурочных верхних конечностей от того, когда участник по-прежнему сконструирует время, когда участник теряет всю функцию руки, когда не амбулант. PUL 2.0 включает в себя элемент входа для определения широкого начального функционального уровня и 22 элемента, подразделенных на уровень плеча (шесть элементов), среднего уровня (девять элементов) и дистальный уровень (семь элементов). Каждое измерение (плечо, среднее, дистальное) может быть оценено отдельно. Существует максимальный балл 12 для уровня плеча, 17 для среднего уровня и 13 для дистального уровня. Общая оценка была рассчитана путем добавления трех уровней и варьируется от 0-42. Более высокий балл указывает на лучшую функцию верхней конечности.
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базового уровня в функции верхней конечности на дистальном уровне (запястье и рук), как оценивалось по производительности теста верхней конечности, версия 2 (PUL 2.0) в 12-м месяце, 24, месяц, 36, месяц 48 и 60 месяц.
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Scale PUL 2.0-это шкала из 22 пунктов, используемая для оценки изменения, которое происходит при моторных характеристиках сверхурочных верхних конечностей от того, когда участник по-прежнему сконструирует время, когда участник теряет всю функцию руки, когда не амбулант. PUL 2.0 включает в себя элемент входа для определения широкого начального функционального уровня и 22 элемента, подразделенных на уровень плеча (шесть элементов), среднего уровня (девять элементов) и дистальный уровень (семь элементов). Каждое измерение (плечо, среднее, дистальное) может быть оценено отдельно. Существует максимальный балл 12 для уровня плеча, 17 для среднего уровня и 13 для дистального уровня. Общая оценка была рассчитана путем добавления трех уровней и варьируется от 0-42. Более высокий балл указывает на лучшую функцию верхней конечности.
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в среднем уровне (локоть), как оценивается по производительности теста верхней конечности, версия 2 (PUL 2.0) в 12 месяце, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Scale PUL 2.0-это шкала из 22 пунктов, используемая для оценки изменения, которое происходит при моторных характеристиках сверхурочных верхних конечностей от того, когда участник по-прежнему сконструирует время, когда участник теряет всю функцию руки, когда не амбулант. PUL 2.0 включает в себя элемент входа для определения широкого начального функционального уровня и 22 элемента, подразделенных на уровень плеча (шесть элементов), среднего уровня (девять элементов) и дистальный уровень (семь элементов). Каждое измерение (плечо, среднее, дистальное) может быть оценено отдельно. Существует максимальный балл 12 для уровня плеча, 17 для среднего уровня и 13 для дистального уровня. Общая оценка была рассчитана путем добавления трех уровней и варьируется от 0-42. Более высокий балл указывает на лучшую функцию верхней конечности.
Базовая линия, 12 месяц, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с исходного уровня в параметре сердца: фракция выброса левого желудочка (LVEF) в месяц, 24, 36, 48 и 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
LVEF - это измерение того, сколько крови левое желудочком накачивается с каждым сокращением. Изменение LVEF от исходного уровня, измеренное с помощью сердца магнитного резонанса (CMRI)
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с исходного уровня в параметре сердца: индексированные систолические объемы левого желудочка (LV-ESVI) в 24 месяце, 36, месяц, 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в LV-ESVI, оцененных с помощью сердца магнитного резонанса (CMRI).
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с исходного уровня в параметре сердца: индексированные левые желудочковые объемы (LV-EDVI) в 24, месяц 36, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в LV-EDVI, оцениваемых с помощью сердечного магнитного резонанса (CMRI.
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с исходного уровня в параметре сердца: масса левого желудочка (масса ЛЖ) в месяце 24, месяц 36, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменения в базовой линии в массе ЛЖ оценивали с помощью сердечного магнитного резонанса (CMRI).
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в параметре сердца: неиндексированные объемы в течение 24, месяц, 36, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в неиндексированных объемах, оцененных с помощью сердца магнитного резонанса (CMRI)
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в параметре сердца: утолщение диастолической стенки левого желудочка (LVEDWT) в месяце 24, месяц 36, месяц 48 и 60 месяц.
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в LVEDWT оценивали с помощью сердечного магнитного резонанса (CMRI).
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с исходного уровня в параметре сердца: систолическое утолщение стенки левого желудочка (LVESWT) в месяце 24, месяц 36, месяц 48 и месяц 60
Временное ограничение: Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев
Изменение с базовой линии в LVESWT оценивали с помощью сердечного магнитного резонанса (CMRI).
Базовая линия, 24 месяца, 36 месяц, месяц 48 и 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Capricor Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Главный следователь: Craig McDonald, MD, UC Davis

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

3 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Deramiocel (cap-1002)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться