Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Estensione in aperto dello studio HOPE-2 (HOPE-2-OLE)

15 ottobre 2025 aggiornato da: Capricor Inc.

Estensione in aperto dello studio sulla distrofia muscolare di Duchenne HOPE-2

Questo studio di estensione di Fase 2, multicentrico, in aperto fornirà CAP-1002 ai soggetti che sono stati arruolati nello studio HOPE-2 e hanno completato 12 mesi di follow-up. Lo studio esplorerà la sicurezza e l'efficacia di dodici somministrazioni endovenose di CAP-1002, ciascuna separata da tre mesi. I soggetti saranno sottoposti a uno screening mirato durante un periodo di screening di 30 giorni, i soggetti idonei saranno quindi sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia di base il giorno 1 prima della loro prima infusione di CAP-1002.

I soggetti completeranno le valutazioni di prova allo Screening; Giorno 1; Mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 e 36. Le valutazioni di sicurezza ed efficacia saranno condotte prima della somministrazione di CAP-1002 alle visite di prova del giorno 1, mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, se non diversamente indicato.

Tutte le infusioni di CAP-1002 saranno condotte in regime ambulatoriale presso il sito sperimentale il giorno 1 e i mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33. I soggetti saranno osservati in ambiente ambulatoriale per almeno due ore dopo l'infusione e quindi dimessi lo stesso giorno, se autorizzati dal punto di vista medico dal sito Investigatore.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di estensione di Fase 2, multicentrico, in aperto fornirà CAP-1002 ai soggetti che sono stati arruolati nello studio HOPE-2 e hanno completato 12 mesi di follow-up. Lo studio esplorerà la sicurezza e l'efficacia di dodici somministrazioni endovenose di CAP-1002, ciascuna separata da tre mesi. I soggetti saranno sottoposti a uno screening mirato durante un periodo di screening di 30 giorni per determinare l'idoneità in base ai criteri di inclusione ed esclusione del protocollo.

I soggetti idonei saranno sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia al basale il giorno 1 prima della loro prima infusione di CAP-1002. La somministrazione di CAP-1002 (giorno 1) deve avvenire entro un massimo di 30 giorni dalla conferma dell'idoneità.

I soggetti completeranno le valutazioni di prova allo Screening; Giorno 1; Mesi 3, 6, 9, 12 (± 14 giorni, ciascuno), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 e 36 (± 21 giorni, ciascuno). Le valutazioni di sicurezza ed efficacia saranno condotte prima della somministrazione di CAP-1002 alle visite di prova del giorno 1, mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33, se non diversamente indicato.

Tutte le infusioni di CAP-1002 saranno condotte in ambiente ambulatoriale presso il sito sperimentale il giorno 1 e i mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 e 33. Prima di ogni somministrazione di CAP-1002, i farmaci verranno somministrati al soggetto come determinato dallo sperimentatore sulla base delle linee guida pre-trattamento come delineato nel protocollo e/o nei protocolli istituzionali per ridurre al minimo il rischio di potenziali reazioni allergiche gravi come l'anafilassi. I soggetti saranno osservati in ambiente ambulatoriale per almeno due ore dopo l'infusione e quindi dimessi lo stesso giorno se autorizzati dal punto di vista medico dal sito Investigatore. Se clinicamente indicato, verrà eseguita una visita di persona non programmata presso il sito di indagine con valutazioni mirate basate sulla presentazione di segni e sintomi dopo qualsiasi infusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Iscrizione documentata allo studio HOPE-2 e completamento del follow-up dello studio fino al mese 12
  2. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato a partecipare allo studio se ≥ 18 anni di età e assenso con il consenso informato dei genitori o del tutore se < 18 anni di età
  3. Adeguato accesso venoso per infusioni endovenose di CAP-1002 a giudizio dello sperimentatore
  4. Valutato dall'investigatore come disposto e in grado di soddisfare i requisiti del processo

Criteri di esclusione:

  1. Intervento chirurgico pianificato o probabile nei prossimi 12 mesi dopo la prima infusione pianificata
  2. Rischio di scompenso respiratorio a breve termine a giudizio dello sperimentatore o necessità di iniziare un supporto ventilatorio non invasivo come definito da bicarbonato sierico ≥ 29 mmol/L
  3. Anamnesi di malattia respiratoria cronica non correlata alla DMD incluse, ma non limitate a, asma, bronchite e tubercolosi
  4. Malattia respiratoria acuta nei 60 giorni precedenti la prima infusione
  5. Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO) o ai prodotti bovini
  6. Trattamento con un prodotto sperimentale ≤ 6 mesi prima della prima infusione
  7. Storia o uso attuale di droghe o alcol che potrebbero compromettere la capacità di conformarsi alla partecipazione al processo
  8. Incapacità di rispettare il piano investigativo e il programma delle visite di follow-up per qualsiasi motivo, a giudizio dell'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Deramiocel
I partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa (IV) di deramiocel (150 milioni di cellule derivate da cardiosphere (CDCs) per infusione) ogni 3 mesi
Biologico: Deramiocel (CAP-1002)
Infusione periferica di 150 milioni di cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera somministrate ogni tre mesi
Altri nomi:
  • Cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) dal basale al mese 12
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
L'evento avverso (AE) è definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco dello studio. AE grave: un AE che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. Teae: AE con insorgenza dopo l'inizio del trattamento o con data di insorgenza prima della data di inizio del trattamento ma peggiorare dopo la data di inizio del trattamento. I Teaes includevano teaes sia seri che non seria.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) per gravità dal basale al mese 12
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
La gravità degli eventi avversi (AE) è stata valutata dallo investigatore come grado 1 = lieve (disagio transitorio o lieve; nessuna limitazione nell'attività; nessuna intervento medico/terapia richiesta), grado 2 = da moderato a moderato in attività - Alcune assistenza - Assistenza può essere necessario; ospedalizzazione), grado 4 = pericoloso per la vita (limitazione estrema dell'attività, assistenza significativa richiesta; significativa intervento medico/terapia richiesto; ricovero in ospedale, prolungamento del ricovero o cure ospedaliere) e grado 5 = morte.
Basale fino al mese 12
Modifica dal basale in capacità funzionale valutata dalle prestazioni del test dell'arto superiore, punteggio totale della versione 2 (PUL 2.0).
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
La scala PUL 2.0 è una scala di 22 elementi utilizzata per valutare la modifica che si verifica nelle prestazioni motorie degli straordinari degli arti superiori da quando un partecipante è ancora ambulante al momento in cui il partecipante perde tutta la funzione ARM quando non ambulante. PUL 2.0 include un elemento di iscrizione per definire un livello funzionale di partenza ampio e 22 articoli suddivisi nel livello della spalla (sei elementi), medio livello (nove elementi) e livello distale (sette articoli). Ogni dimensione (spalla, metà, distale) può essere valutata separatamente. C'è un punteggio massimo di 12 per il livello della spalla, 17 per medio livello e 13 per livello distale. Il punteggio totale è stato calcolato aggiungendo punteggi di tre livelli e variava da 0-42. Il punteggio più alto indica una migliore funzione dell'arto superiore.
Baseline, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
L'evento avverso (AE) è definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso una scoperta di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco dello studio. AE grave: un AE che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. Teae: AE con insorgenza dopo l'inizio del trattamento o con data di insorgenza prima della data di inizio del trattamento ma peggiorare dopo la data di inizio del trattamento. I Teaes includevano teaes sia seri che non seria.
Mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes) per gravità dal basale al mese 60
Lasso di tempo: Basale fino al mese 60
La gravità degli eventi avversi (AE) è stata valutata dallo investigatore come grado 1 = lieve (disagio transitorio o lieve; nessuna limitazione nell'attività; nessuna intervento medico/terapia richiesta), grado 2 = da moderato a moderato in attività - Alcune assistenza - Assistenza può essere necessario; ospedalizzazione), grado 4 = pericoloso per la vita (limitazione estrema dell'attività, assistenza significativa richiesta; significativa intervento medico/terapia richiesto; ricovero in ospedale, prolungamento del ricovero o cure ospedaliere) e grado 5 = morte.
Basale fino al mese 60
Modifica dalla linea di base nella funzione degli arti superiori valutati dalle prestazioni del test degli arti superiori, versione 2 (PUL 2.0) al mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
La scala PUL 2.0 è una scala di 22 elementi utilizzata per valutare la modifica che si verifica nelle prestazioni motorie degli straordinari degli arti superiori da quando un partecipante è ancora ambulante al momento in cui il partecipante perde tutta la funzione ARM quando non ambulante. PUL 2.0 include un elemento di iscrizione per definire un livello funzionale di partenza ampio e 22 articoli suddivisi nel livello della spalla (sei elementi), medio livello (nove elementi) e livello distale (sette articoli). Ogni dimensione (spalla, metà, distale) può essere valutata separatamente. C'è un punteggio massimo di 12 per il livello della spalla, 17 per medio livello e 13 per livello distale. Il punteggio totale è stato calcolato aggiungendo punteggi di tre livelli e variava da 0-42. Il punteggio più alto indica una migliore funzione dell'arto superiore.
Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel livello distale (polso e manuale) Funzione dell'arto superiore valutato dalle prestazioni del test degli arti superiori, versione 2 (PUL 2.0) al mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
La scala PUL 2.0 è una scala di 22 elementi utilizzata per valutare la modifica che si verifica nelle prestazioni motorie degli straordinari degli arti superiori da quando un partecipante è ancora ambulante al momento in cui il partecipante perde tutta la funzione ARM quando non ambulante. PUL 2.0 include un elemento di iscrizione per definire un livello funzionale di partenza ampio e 22 articoli suddivisi nel livello della spalla (sei elementi), medio livello (nove elementi) e livello distale (sette articoli). Ogni dimensione (spalla, metà, distale) può essere valutata separatamente. C'è un punteggio massimo di 12 per il livello della spalla, 17 per medio livello e 13 per livello distale. Il punteggio totale è stato calcolato aggiungendo punteggi di tre livelli e variava da 0-42. Il punteggio più alto indica una migliore funzione dell'arto superiore.
Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale a medio livello (gomito) come valutato dalle prestazioni del test degli arti superiori, versione 2 (PUL 2.0) al mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
La scala PUL 2.0 è una scala di 22 elementi utilizzata per valutare la modifica che si verifica nelle prestazioni motorie degli straordinari degli arti superiori da quando un partecipante è ancora ambulante al momento in cui il partecipante perde tutta la funzione ARM quando non ambulante. PUL 2.0 include un elemento di iscrizione per definire un livello funzionale di partenza ampio e 22 articoli suddivisi nel livello della spalla (sei elementi), medio livello (nove elementi) e livello distale (sette articoli). Ogni dimensione (spalla, metà, distale) può essere valutata separatamente. C'è un punteggio massimo di 12 per il livello della spalla, 17 per medio livello e 13 per livello distale. Il punteggio totale è stato calcolato aggiungendo punteggi di tre livelli e variava da 0-42. Il punteggio più alto indica una migliore funzione dell'arto superiore.
Baseline, mese 12, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al mese, 24, 36, 48 e 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
LVEF è una misurazione della quantità di sangue che il ventricolo sinistro pompa ad ogni contrazione. Cambiamento di LVEF dal basale misurata dalla risonanza magnetica cardiaca (CMRI)
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dalla linea di base nel parametro cardiaco: volumi sistolici di fine ventricolare sinistro (LV-ESVI) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale in LV-ESVI come valutato dalla risonanza magnetica cardiaca (CMRI).
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: volumi diastolici di fine ventricolare sinistro (LV-EDVI) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale in LV-EDVI come valutato dalla risonanza magnetica cardiaca (CMRI.
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: massa di ventricolo sinistro (massa LV) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Il cambiamento dal basale nella massa LV è stato valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (CMRI).
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: volumi non indicati al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale in volumi non indicati valutati dalla risonanza magnetica cardiaca (CMRI)
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: ispessimento della parete diastolica dell'estremità sinistra (LVEDWT) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Il cambiamento dal basale in LVEDWT è stato valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (CMRI).
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Modifica dal basale nel parametro cardiaco: ispessimento della parete sistolica del ventricolo sinistro (LVESWT) al mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Lasso di tempo: Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60
Il cambiamento dal basale in LVESWT è stato valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (CMRI).
Baseline, mese 24, mese 36, mese 48 e mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Capricor Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
  • Investigatore principale: Craig McDonald, MD, UC Davis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

16 febbraio 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Deramiocel (CAP-1002)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Burundi

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi