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HOPE-2試験の非盲検延長 (HOPE-2-OLE)

2025年10月15日 更新者：Capricor Inc.

HOPE-2デュシェンヌ型筋ジストロフィー試験の非盲検延長

この第 2 相多施設非盲検延長試験では、HOPE-2 試験に登録され、12 か月の追跡調査を完了した被験者に CAP-1002 が提供されます。 この試験では、CAP-1002 を 3 か月間隔で 12 回静脈内投与した場合の安全性と有効性を調査します。 対象は、30日間のスクリーニング期間中に対象を絞ったスクリーニングを受け、適格な対象は、CAP-1002の最初の注入の前に1日目にベースラインの安全性と有効性の評価を受けます。

被験者はスクリーニングで試験評価を完了します。 1日目; 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33、および 36 か月。 安全性および有効性の評価は、別段の指示がない限り、1日目、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、33か月目の治験来院時にCAP-1002投与前に実施されます。

すべての CAP-1002 注入は、1 日目と 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、および 33 か月目に、調査サイトの外来環境で実施されます。 被験者は、注入後少なくとも2時間は外来で観察され、サイトの治験責任医師によって医学的に許可された場合、同じ日に退院します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 2 相多施設非盲検延長試験では、HOPE-2 試験に登録され、12 か月の追跡調査を完了した被験者に CAP-1002 が提供されます。 この試験では、CAP-1002 を 3 か月間隔で 12 回静脈内投与した場合の安全性と有効性を調査します。 被験者は、30日間のスクリーニング期間中に対象を絞ったスクリーニングを受け、プロトコルの包含および除外基準に基づいて適格性を判断します。

適格な被験者は、CAP-1002の最初の注入の前に、1日目にベースラインの安全性と有効性の評価を受けます。 CAP-1002 の投与 (1 日目) は、適格性が確認されてから最大 30 日以内に行う必要があります。

被験者はスクリーニングで試験評価を完了します。 1日目; 3、6、9、12 か月 (それぞれ ± 14 日)、15、18、21、24、27、30、30、33、および 36 か月 (それぞれ ± 21 日)。 安全性と有効性の評価は、別段の指示がない限り、1日目、3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、および33か月目の治験来院時にCAP-1002投与前に実施されます。

すべての CAP-1002 注入は、1 日目と 3、6、9、12、15、18、21、24、27、30、および 33 か月目に調査サイトの外来環境で実施されます。 各CAP-1002投与の前に、アナフィラキシーなどの潜在的な重度のアレルギー反応のリスクを最小限に抑えるために、プロトコルおよび/または施設のプロトコルに概説されている前治療ガイドラインに基づいて治験責任医師によって決定されたように、薬物が被験者に投与されます。 被験者は、注入後少なくとも2時間は外来で観察され、サイトの治験責任医師によって医学的に許可された場合、同じ日に退院します。 臨床的に示される場合は、予定外の直接訪問が調査サイトで行われ、注入後の徴候と症状の提示に基づいて的を絞った評価が行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. HOPE-2 試験への登録と、12 か月目までの試験フォローアップの完了が文書化されている
  2. -18歳以上の場合は治験に参加するためのインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、18歳未満の場合は親または保護者のインフォームドコンセントに同意する
  3. -治験責任医師の判断による、静脈内CAP-1002注入のための適切な静脈アクセス
  4. -治験責任医師によって、治験の要件を喜んで順守できると評価された

除外基準:

  1. -計画された最初の注入後、次の12か月以内に計画された、または可能性のある大手術
  2. -研究者の判断における短期的な呼吸代償不全のリスク、または血清重炭酸塩≥29mmol / Lによって定義される非侵襲的人工呼吸器サポートの開始の必要性
  3. 喘息、気管支炎、および結核を含むがこれらに限定されない非 DMD 関連の慢性呼吸器疾患の病歴
  4. -最初の注入前の60日以内の急性呼吸器疾患
  5. -ジメチルスルホキシド（DMSO）またはウシ製品に対する既知の過敏症
  6. -最初の注入の6か月前までの治験薬による治療
  7. -試験への参加を遵守する能力を損なう可能性のある薬物またはアルコールの履歴または現在の使用
  8. -調査員の判断で、何らかの理由で調査計画およびフォローアップ訪問スケジュールを遵守できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：デラミオセル
参加者は3か月ごとにデラミオセル（1回の投与につき1億5,000万個の心臓球由来細胞（CDCs））の静脈内（IV）点滴投与を受ける
生物学的：DERAMIOCEL（CAP-1002）
3か月ごとに投与された1億5,000万の同種心臓圏由来細胞の末梢注入
他の名前：
  • 同種心臓球由来細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから12ヶ月目までの治療に及ぶ有害事象（TEAE）の参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
有害事象（AE）は、研究薬物に関連するかどうかにかかわらず、研究薬の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患として定義されます。 深刻なAE：次の結果のいずれかをもたらしたAE：死;生命を脅かす;持続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院入院;先天異常/先天異常またはそれ以外の場合は医学的に重要であると考えられていました。 TEAE：治療開始後または治療開始日前の開始日で発症したAEは、治療開始日後に悪化します。 Teaesには、真面目なティーと非深刻なティーの両方が含まれていました。
12か月目までのベースライン
ベースラインから12か月目までの重症度による治療に及ぶ有害事象（TEAES）の参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
有害事象の重症度（AE）は、研究者によってグレード1 =軽度（一時的または軽度の不快感、活動に制限なし、医学的介入/療法は不要）として評価されました。必要な場合があります。入院）、グレード4 =生命を脅かす（活動における極端な制限、重大な支援が必要、重大な医学的介入/治療が必要、入院、入院の延長、またはホスピスケアの延長）および5年生=死亡。
12か月目までのベースライン
上肢テストのパフォーマンスによって評価される機能能力のベースラインからの変更、バージョン2（PUL 2.0）合計スコア。
時間枠：ベースライン、12か月
PUL 2.0スケールは、参加者がまだいずれかの腕の機能を失ったときに参加者がまだ救急剤である場合から、上肢の残業の運動性能で発生する変化を評価するために使用される22項目のスケールです。 PUL 2.0には、幅広い開始機能レベルを定義するエントリアイテムが含まれており、肩レベル（6項目）、中レベル（9項目）、および遠位レベル（7項目）に細分された22項目が定義されています。 各寸法（肩、中、遠位）は、個別にスコアを付けることができます。 肩レベルでは最大スコアは12、中レベルでは17、遠位レベルでは13の最大スコアがあります。 合計スコアは、3つのレベルスコアを追加することで計算され、0〜42の範囲でした。 スコアが高いほど、上肢の上部関数が良くなることを示します。
ベースライン、12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24日、36か月目、48か月目、および60か月目の治療に及ぶ有害事象（TEAES）の参加者の数
時間枠：24か月目、36か月目、48か月目、月60日
有害事象（AE）は、研究薬物に関連するかどうかにかかわらず、研究薬の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患として定義されます。 深刻なAE：次の結果のいずれかをもたらしたAE：死;生命を脅かす;持続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院入院;先天異常/先天異常またはそれ以外の場合は医学的に重要であると考えられていました。 TEAE：治療開始後または治療開始日前の開始日で発症したAEは、治療開始日後に悪化します。 Teaesには、真面目なティーと非精力的なティーの両方が含まれていました。
24か月目、36か月目、48か月目、月60日
ベースラインから60か月目までの重症度による治療に及ぶ有害事象（TEAES）の参加者の数
時間枠：60か月までのベースライン
有害事象の重症度（AE）は、研究者によってグレード1 =軽度（一時的または軽度の不快感、活動に制限なし、医学的介入/療法は不要）として評価されました。必要な場合があります。入院）、グレード4 =生命を脅かす（活動における極端な制限、重大な支援が必要、重大な医学的介入/治療が必要、入院、入院の延長、またはホスピスケアの延長）および5年生=死亡。
60か月までのベースライン
上肢テストのパフォーマンスによって評価される上肢機能のベースラインからの変更、12月12日、24ヶ月目、36か月目、48か月目、および60か月目のバージョン2（PUL 2.0）
時間枠：ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
PUL 2.0スケールは、参加者がまだいずれかの腕の機能を失ったときに参加者がまだ救急剤である場合から、上肢の残業の運動性能で発生する変化を評価するために使用される22項目のスケールです。 PUL 2.0には、幅広い開始機能レベルを定義するエントリアイテムが含まれており、肩レベル（6項目）、中レベル（9項目）、および遠位レベル（7項目）に細分された22項目が定義されています。 各寸法（肩、中、遠位）は、個別にスコアを付けることができます。 肩レベルでは最大スコアは12、中レベルでは17、遠位レベルでは13の最大スコアがあります。 合計スコアは、3つのレベルスコアを追加することで計算され、0〜42の範囲でした。 スコアが高いほど、上肢の上部関数が良くなることを示します。
ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
上肢テストのパフォーマンスによって評価される遠位レベル（手首と手）のベースラインからの変化、12月、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目のバージョン2（PUL 2.0）のパフォーマンスによって評価される
時間枠：ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
PUL 2.0スケールは、参加者がまだいずれかの腕の機能を失ったときに参加者がまだ救急剤である場合から、上肢の残業の運動性能で発生する変化を評価するために使用される22項目のスケールです。 PUL 2.0には、幅広い開始機能レベルを定義するエントリアイテムが含まれており、肩レベル（6項目）、中レベル（9項目）、および遠位レベル（7項目）に細分された22項目が定義されています。 各寸法（肩、中、遠位）は、個別にスコアを付けることができます。 肩レベルでは最大スコアは12、中レベルでは17、遠位レベルでは13の最大スコアがあります。 合計スコアは、3つのレベルスコアを追加することで計算され、0〜42の範囲でした。 スコアが高いほど、上肢の上部関数が良くなることを示します。
ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
上肢テストのパフォーマンス、バージョン2（PUL 2.0）のパフォーマンスによって評価される中間レベル（肘）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
PUL 2.0スケールは、参加者がまだいずれかの腕の機能を失ったときに参加者がまだ救急剤である場合から、上肢の残業の運動性能で発生する変化を評価するために使用される22項目のスケールです。 PUL 2.0には、幅広い開始機能レベルを定義するエントリアイテムが含まれており、肩レベル（6項目）、中レベル（9項目）、および遠位レベル（7項目）に細分された22項目が定義されています。 各寸法（肩、中、遠位）は、個別にスコアを付けることができます。 肩レベルでは最大スコアは12、中レベルでは17、遠位レベルでは13の最大スコアがあります。 合計スコアは、3つのレベルスコアを追加することで計算され、0〜42の範囲でした。 スコアが高いほど、上肢の上部関数が良くなることを示します。
ベースライン、12か月目、24か月目、36か月目、48か月目、60か月
心臓パラメーターのベースラインからの変化：24、36、48、および60の月の左心室駆出率（LVEF）
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
LVEFは、左心室が収縮するたびにどれだけの血液を送り出すかを測定することです。 心臓磁気共鳴（CMRI）によって測定されたベースラインからのLVEFの変化
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変化：左心室エンド収縮期ボリュームインデックス（LV-ESVI）24、36か月目、48か月目、および60か月目
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓磁気共鳴（CMRI）によって評価されるLV-ESVIのベースラインからの変化。
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変更：左心室末端拡張期ボリュームインデックス（LV-EDVI）、36か月目、48か月目、および60か月目
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓磁気共鳴（CMRI）によって評価されるLV-EDVIのベースラインからの変化。
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変化：24日、36か月目、48か月目、60か月目の左心室質量（LV質量）
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
LV質量のベースラインからの変化は、心磁気共鳴（CMRI）によって評価されました。
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変更：24日、36か月目、48か月目、および60か月目のインデックス容積のないボリューム
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓磁気共鳴（CMRI）によって評価された、インデックスされていないボリュームのベースラインからの変化
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変化：左心室の終了拡張期壁肥厚（LVEDWT）
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
LVEDWTのベースラインからの変化は、心磁気共鳴（CMRI）によって評価されました。
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
心臓パラメーターのベースラインからの変化：左心室末端収縮期壁肥厚（LVESWT）
時間枠：ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目
LVSWTのベースラインからの変化は、心磁気共鳴（CMRI）によって評価されました。
ベースライン、24か月目、36か月目、48か月目、および60か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Capricor Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Mark Awadalla、Capricor Inc.
  • 主任研究者：Craig McDonald, MD、UC Davis

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年8月5日

一次修了 (実際)

2022年2月16日

研究の完了 (推定)

2026年5月1日

試験登録日

最初に提出

2020年6月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月9日

最初の投稿 (実際)

2020年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月15日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAP-1002-DMD-02-OLE

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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