Open-label förlängning av HOPE-2-prövningen (HOPE-2-OLE)
15 oktober 2025 uppdaterad av: Capricor Inc.
Open-label förlängning av HOPE-2 Duchenne muskeldystrofistudie
Denna fas 2, multicenter, öppna förlängningsstudie kommer att ge CAP-1002 till försökspersoner som var inskrivna i HOPE-2-studien och fullföljde 12 månaders uppföljning. Studien kommer att undersöka säkerheten och effekten av tolv intravenösa administreringar av CAP-1002, var och en separerad med tre månader. Försökspersoner kommer att genomgå en riktad screening under en 30-dagars screeningperiod, berättigade försökspersoner kommer sedan att genomgå baslinjesäkerhets- och effektbedömningar på dag 1 före sin första infusion av CAP-1002.
Försökspersoner kommer att slutföra provbedömningar vid screening; Dag 1; Månader 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 och 36. Säkerhets- och effektbedömningar kommer att utföras före administrering av CAP-1002 vid dag 1, månad 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33 försöksbesök, om inte annat anges.
Alla CAP-1002-infusioner kommer att utföras i poliklinisk miljö på undersökningsplatsen på dag 1 och månad 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 och 33. Försökspersonerna kommer att observeras i poliklinisk miljö i minst två timmar efter infusionen och sedan skrivas ut samma dag, om det godkänts av utredaren.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2, multicenter, öppna förlängningsstudie kommer att ge CAP-1002 till försökspersoner som var inskrivna i HOPE-2-studien och fullföljde 12 månaders uppföljning. Studien kommer att undersöka säkerheten och effekten av tolv intravenösa administreringar av CAP-1002, var och en separerad med tre månader. Försökspersonerna kommer att genomgå en riktad screening under en 30-dagars screeningperiod för att bestämma behörighet baserat på protokollets inkluderings- och exkluderingskriterier.
Kvalificerade försökspersoner kommer att genomgå baslinjesäkerhets- och effektbedömningar på dag 1 före sin första infusion av CAP-1002. Administrering av CAP-1002 (dag 1) bör ske inom högst 30 dagar efter bekräftelse av behörighet.
Försökspersoner kommer att slutföra provbedömningar vid screening; Dag 1; Månader 3, 6, 9, 12 (± 14 dagar, vardera), 15, 18, 21, 24, 27, 30, 30, 33 och 36 (± 21 dagar, vardera). Säkerhets- och effektbedömningar kommer att utföras före administrering av CAP-1002 vid dag 1, månad 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 och 33 försöksbesök, om inte annat anges.
Alla CAP-1002-infusioner kommer att utföras i en öppenvårdsmiljö på undersökningsplatsen dag 1 och månad 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30 och 33. Före varje administrering av CAP-1002 kommer mediciner att administreras till försökspersonen enligt bestämt av utredaren baserat på riktlinjerna för förbehandling som beskrivs i protokollet och/eller institutionella protokoll för att minimera risken för potentiella allvarliga allergiska reaktioner såsom anafylaxi. Försökspersonerna kommer att observeras i poliklinisk miljö i minst två timmar efter infusionen och sedan skrivas ut samma dag om det är medicinskt godkänt av utredaren. Om det är kliniskt indicerat kommer ett oplanerat personligt besök att utföras på undersökningsplatsen med riktade bedömningar baserade på presentation av tecken och symtom efter eventuell infusion.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California, Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad registrering i HOPE-2-prövningen och slutförande av prövningsuppföljning till och med månad 12
- Vill och kan ge informerat samtycke till att delta i rättegången om ≥ 18 år och samtycke med förälders eller vårdnadshavares informerade samtycke om < 18 år
- Tillräcklig venös tillgång för intravenösa CAP-1002-infusioner enligt utredarens bedömning
- Bedöms av utredaren som villig och kapabel att följa rättegångens krav
Exklusions kriterier:
- Planerad eller trolig större operation under de kommande 12 månaderna efter planerad första infusion
- Risk för kortvarig respiratorisk dekompensation enligt utredarens bedömning, eller behovet av initiering av icke-invasiv ventilatorstöd enligt definitionen av serumbikarbonat ≥ 29 mmol/L
- Historik av icke DMD-relaterad kronisk luftvägssjukdom inklusive, men inte begränsat till, astma, bronkit och tuberkulos
- Akut luftvägssjukdom inom 60 dagar före första infusionen
- Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO) eller nötkreatursprodukter
- Behandling med en prövningsprodukt ≤ 6 månader före första infusionen
- Historik, eller aktuell användning, av droger eller alkohol som kan försämra förmågan att följa deltagande i rättegången
- Oförmåga att följa undersökningsplanen och uppföljningsbesöksschemat av någon anledning, enligt utredarens bedömning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Deramiocel
Deltagarna kommer att få en intravenös (IV) infusion av deramiocel (150 miljoner kardiospär-härledda celler (CDCs) per infusion) var 3:e månad
|
Perifer infusion av 150 miljoner allogena kardiosfärer-härledda celler som administreras var tredje månad
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlings-framstående biverkningar (TEAE) från baslinjen till månad 12
Tidsram: Baslinjen upp till månad 12
|
Biverkning (AE) definieras som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt), symptom eller sjukdom som tillfälligt förknippas med användningen av studiemedicin, oavsett om det anses vara relaterat till studiemedlet eller inte.
Allvarlig AE: en AE som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
Tea: AE med början efter behandlingsstart eller med början före behandlingens startdatum men förvärras efter behandlingens startdatum.
Tees inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga teer.
|
Baslinjen upp till månad 12
|
|
Antal deltagare med behandlings-emergentbiverkningar (TEAE) genom svårighetsgrad från baslinjen till månad 12
Tidsram: Baslinjen upp till månad 12
|
Svårighetsgraden av biverkningar (AE) bedömdes av utredaren som grad 1 = mild (övergående eller mild obehag; ingen begränsning i aktivitet; ingen medicinsk intervention/terapi krävs), grad 2 = måttlig (mild till måttlig begränsning i aktivitet - viss hjälp kan behövas; ingen eller minimal medicinsk intervention/terapi krävs Förlängning av sjukhusvistelse), grad 4 = livshotande (extrem begränsning i aktivitet, betydande hjälp krävs; betydande medicinsk intervention/terapi krävs; sjukhusvistelse, förlängning av sjukhusvistelse eller hospice-vård) och grad 5 = död.
|
Baslinjen upp till månad 12
|
|
Förändring från baslinjen i funktionell kapacitet som bedöms genom prestanda för övre extremitetstestet, version 2 (PUL 2.0) total poäng.
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
PUL 2.0-skala är en skala på 22 artiklar som används för att bedöma den förändring som sker i motorprestanda för övertiden för övre extremiteterna från när en deltagare fortfarande är ambulant för den tid deltagare förlorar all armfunktion när den inte är ambulant.
PUL 2.0 innehåller ett inträdesobjekt för att definiera bred startfunktionsnivå och 22 objekt delade i axelnivå (sex artiklar), midnivå (nio objekt) och distal nivå (sju objekt).
Varje dimension (axel, mitten, distalt) kan göras separat.
Det finns maximal poäng på 12 för axelnivå, 17 för mellannivå och 13 för distal nivå.
Den totala poängen beräknades genom att lägga till tre nivåpoäng och varierade från 0-42.
Högre poäng indikerar bättre funktion i övre extremiteterna.
|
Baslinje, månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlings-framstående biverkningar (TEAE) vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Biverkning (AE) definieras som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratorieupptäckt), symptom eller sjukdom som tillfälligt förknippas med användningen av studiemedicin, oavsett om det anses vara relaterat till studiemedlet eller inte.
Allvarlig AE: en AE som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
Tea: AE med början efter behandlingsstart eller med början före behandlingens startdatum men förvärras efter behandlingens startdatum.
Tees inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga teer.
|
Månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE) genom svårighetsgrad från baslinjen till månad 60
Tidsram: Baslinjen upp till månad 60
|
Svårighetsgraden av biverkningar (AE) bedömdes av utredaren som grad 1 = mild (övergående eller mild obehag; ingen begränsning i aktivitet; ingen medicinsk intervention/terapi krävs), grad 2 = måttlig (mild till måttlig begränsning i aktivitet - viss hjälp kan behövas; ingen eller minimal medicinsk intervention/terapi krävs Förlängning av sjukhusvistelse), grad 4 = livshotande (extrem begränsning i aktivitet, betydande hjälp krävs; betydande medicinsk intervention/terapi krävs; sjukhusvistelse, förlängning av sjukhusvistelse eller hospice-vård) och grad 5 = död.
|
Baslinjen upp till månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i övre extremitetsfunktionen som bedöms genom prestanda för övre extremitetstestet, version 2 (PUL 2.0) vid månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
PUL 2.0-skala är en skala på 22 artiklar som används för att bedöma den förändring som sker i motorprestanda för övertiden för övre extremiteterna från när en deltagare fortfarande är ambulant för den tid deltagare förlorar all armfunktion när den inte är ambulant.
PUL 2.0 innehåller ett inträdesobjekt för att definiera bred startfunktionsnivå och 22 objekt delade i axelnivå (sex artiklar), midnivå (nio objekt) och distal nivå (sju objekt).
Varje dimension (axel, mitten, distalt) kan göras separat.
Det finns maximal poäng på 12 för axelnivå, 17 för mellannivå och 13 för distal nivå.
Den totala poängen beräknades genom att lägga till tre nivåpoäng och varierade från 0-42.
Högre poäng indikerar bättre funktion i övre extremiteterna.
|
Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i distal nivå (handled och hand) övre extremitetsfunktion som bedöms genom prestanda för övre extremitetstestet, version 2 (pul 2.0) vid månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
PUL 2.0-skala är en skala på 22 artiklar som används för att bedöma den förändring som sker i motorprestanda för övertiden för övre extremiteterna från när en deltagare fortfarande är ambulant för den tid deltagare förlorar all armfunktion när den inte är ambulant.
PUL 2.0 innehåller ett inträdesobjekt för att definiera bred startfunktionsnivå och 22 objekt delade i axelnivå (sex artiklar), midnivå (nio objekt) och distal nivå (sju objekt).
Varje dimension (axel, mitten, distalt) kan göras separat.
Det finns maximal poäng på 12 för axelnivå, 17 för mellannivå och 13 för distal nivå.
Den totala poängen beräknades genom att lägga till tre nivåpoäng och varierade från 0-42.
Högre poäng indikerar bättre funktion i övre extremiteterna.
|
Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i mittnivå (armbåge) som bedöms genom prestanda för övre extremitetstestet, version 2 (PUL 2.0) vid månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
PUL 2.0-skala är en skala på 22 artiklar som används för att bedöma den förändring som sker i motorprestanda för övertiden för övre extremiteterna från när en deltagare fortfarande är ambulant för den tid deltagare förlorar all armfunktion när den inte är ambulant.
PUL 2.0 innehåller en postobjekt för att definiera bred startfunktionsnivå och 22 objekt delade i axelnivå (sex artiklar), midnivå (nio objekt) och distala nivå (sju objekt).
Varje dimension (axel, mitten, distalt) kan göras separat.
Det finns maximal poäng på 12 för axelnivå, 17 för mellannivå och 13 för distal nivå.
Den totala poängen beräknades genom att lägga till tre nivåpoäng och varierade från 0-42.
Högre poäng indikerar bättre funktion i övre extremiteterna.
|
Baslinje, månad 12, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) vid månaden, 24, 36, 48 och 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
LVEF är en mätning av hur mycket blod som vänster ventrikel pumpar ut med varje sammandragning.
Förändring i LVEF från baslinjen mätt med hjärtmagnetisk resonans (CMRI)
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: Systolisk volymer med vänster ventrikulär slut (LV-ESVI) vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i LV-ESVI som bedöms med hjärtmagnetisk resonans (CMRI).
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: Vänster ventrikulär slut Diastoliska volymer-indexerade (LV-EDVI) vid månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i LV-EDVI som bedöms med hjärtmagnetisk resonans (CMRI.
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: Vänster ventrikelmassa (LV -massa) vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i LV -massa bedömdes genom hjärtmagnetisk resonans (CMRI).
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: oindexerade volymer vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i oindexerade volymer som bedöms med hjärtmagnetisk resonans (CMRI)
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: vänster ventrikeländ diastolisk väggförtjockning (LVEDWT) vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i LVEDWT bedömdes genom hjärtmagnetisk resonans (CMRI).
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
|
Ändra från baslinjen i hjärtparameter: Systolisk väggdjockning av vänster ventrikel (LVESWT) vid månaden 24, månad 36, månad 48 och månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Förändring från baslinjen i LVESWT bedömdes genom hjärtmagnetisk resonans (CMRI).
|
Baslinje, månad 24, månad 36, månad 48 och månad 60
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Mark Awadalla, Capricor Inc.
- Huvudutredare: Craig McDonald, MD, UC Davis
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 augusti 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
16 februari 2022
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 juni 2020
Första postat (Faktisk)
11 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
3 november 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CAP-1002-DMD-02-OLE
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .